En studie av VRG50635 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusjonskriterier:

• Ha en diagnose av ALS i henhold til Gold Coast Diagnostic Criteria.
• Har enten sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS) eller familiær amyotrofisk lateral sklerose (fALS).
• Behandlingsforskningsinitiativ for å kurere ALS (TRICALS) risikoprofil > -6 og < -2.
• Ha langsom vitalkapasitet (SVC) ≥ 75 % av den predikerte verdien.
• Ha en poengsum på 3 eller 4 på element #3 (Svelging) av den harmoniserte ALS-FRS-R. Deltakere med en poengsum på 3 kan kun registreres med sponsorens godkjenning hvis de trygt kan svelge kapsler.
• Ha en kroppsvekt ≥ 45 kg og kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 18 kg/m^2.

Ekskluderingskriterier:

• Har aktiv psykiatrisk sykdom, rusmisbruk, nevromuskulær svakhet annet enn ALS, eller enhver annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller forstyrre inntak eller absorpsjon av studiemedikamentet eller deltakelse for hele varigheten av studiet.
• Har en historie med ustabil eller alvorlig hjerte-, lunge-, nevrologisk, onkologisk, lever- eller nyresykdom eller en annen medisinsk signifikant sykdom enn ALS som utelukker deres trygge deltakelse i denne studien.
• Har en historie med rusmisbruk eller ulovlig narkotikabruk det siste året.
• Har en historie med alvorlig infeksjon (f.eks. lungebetennelse, septikemi) ≤ 4 uker med screening; infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller behandling med intravenøs (IV) antibiotika, antivirale midler eller soppdrepende midler innen 4 uker etter screening; eller kronisk bakteriell infeksjon (f.eks. tuberkulose) som anses som uakseptabel i henhold til etterforskerens vurdering.

Ytterligere protokolldefinerte kriterier kan gjelde.