Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Faktorer, der bestemmer effekten af ​​botulinumtoksin til arm tremor i dystoni (BAT)

19. marts 2025 opdateret af: Radboud University Medical Center

Faktorer, der bestemmer effektiviteten af ​​botulinumtoksin til arm tremor i dystoni: en eksplorativ undersøgelse

Tremor forekommer hos op til 55 % af dystonipatienter, hvilket er kendt som dystonisk tremorsyndrom (DTS). Tremor kan være til stede i den kropsdel, der er ramt af dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en upåvirket kropsdel ​​(tremor forbundet med dystoni, TAWD). DTS kan behandles med botulinum neurotoxin (BoNT) injektioner, men BoNT er effektivt hos kun omkring 60-70 % af patienterne. Det er uvist, hvilke patienter der har størst gavn af BoNT-behandling. Vi sigter efter at udforske sammenhænge mellem kliniske og patofysiologiske tremorkarakteristika og BoNT-effektivitet. For at gøre dette vil vi måle kliniske, elektrofysiologiske, ultralyds- og (funktionelle) magnetisk resonansbilleddannelse ((f)MRI) karakteristika før starten af ​​BoNT-behandling og måle BoNT-effektiviteten efter tre tre-måneders BoNT-sessioner.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse: Tremor forekommer hos op til 55 % af dystonipatienter, som er kendt som dystonisk tremorsyndrom (DTS). Tremor kan være til stede i den kropsdel, der er ramt af dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en upåvirket kropsdel ​​(tremor forbundet med dystoni, TAWD). DTS kan behandles med botulinum neurotoxin (BoNT) injektioner, men BoNT er effektivt hos kun omkring 60-70 % af patienterne. Det er uvist, hvilke patienter der har gavn af BoNT-behandling. Dette understreger behovet for personlig behandling.

Formål: Det primære formål er at udforske forskellene i BoNT-effektivitet mellem DT og TAWD i den øvre ekstremitet. Sekundære mål er at: udforske de elektrofysiologiske og cerebrale forskelle mellem DT og TAWD i overekstremiteten, udforske sammenhængene mellem kliniske, elektrofysiologiske, ultralyds- og (funktionelle) magnetisk resonansbilleddannelse ((f)MRI) tremorkarakteristika og BoNT-effektivitet i DTS af overekstremiteten, og udforsk overensstemmelsen mellem en klinisk vurdering, polymyografi (PMG) og muskelultralyd (MUS) om muskeludvælgelse i DTS af overekstremiteten.

Studiedesign: Eksplorativt prospektivt multicenter kohortestudie Studiepopulation: 60 voksne med DTS (± 30 DT/30 TAWD) i overekstremiteten, som starter 12-ugers BoNT-behandling som en del af standardbehandling.

Hovedundersøgelsesparametre/endepunkter: Det primære udfaldsmål er sværhedsgraden af ​​klinisk tremor kvantificeret af TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) efter 28 uger. Vi vil også indsamle kliniske, elektrofysiologiske, ultralyds- og (f)MRI-målinger og patientrapporterede resultater.

Arten og omfanget af byrden og risici forbundet med deltagelse, udbytte og gruppetilhørsforhold: Forsøgspersoner har ikke gavn af deltagelse. Risikoen ved de ekstra undersøgelsesprocedurer er ubetydelig. Studieprocedurerne er ufarlige, men kan være trættende. Tidsbyrden består af fem ekstra timer på hospitalet fordelt på tre besøg og udfyldelse af spørgeskemaer (en time). Baseline-besøget for MR-scanning og besøget ved 28 uger er ekstra i forhold til standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Holland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anke Snijders, PhD
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6532 SZ
        • Rekruttering
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Frouke Nijhuis, MSc
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525 EN
        • Rekruttering
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rick Helmich, PhD
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Vi vil inkludere 60 patienter med DTS, som starter 12-ugers BoNT-behandling som led i den almindelige pleje. Vi tilstræber en afbalanceret fordeling (± 30/30) mellem DT og TAWD. Patienter vil blive rekrutteret fra ambulatoriet i Radboudumc og CWZ-hospitalet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af DT eller TAWD i henhold til konsensuserklæringen fra 2018 om klassificering af rystelser
  • Tremor af en eller begge overekstremiteter
  • Alder ≥ 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikationer for BoNT-behandling
  • Tidligere BoNT-behandling af overekstremitet
  • Ustabil dosis medicin mod dystoni og tremor ≤ 1 måned før studieindskrivning
  • Dyb hjernestimulering implantation ≤ 6 måneder før studieindskrivning
  • Ustabile dybe hjernestimuleringsvariabler ≤ 1 måned før studieindskrivning
  • Komorbiditet, der forstyrrer studiedeltagelse
  • Graviditet eller amning
  • Utilstrækkeligt kendskab til det hollandske sprog

Eksklusionskriterier for MR-scanning:

  • Kontraindikationer for MR (f. tidligere hjernekirurgi, klaustrofobi, aktivt implantat, epilepsi, metalgenstande i overkroppen, som er uforenelige med MR)
  • Moderat til svær hovedrysten, mens du ligger på ryggen (for at undgå artefakter forårsaget af omfattende hovedbevægelser under scanning).
  • Manglende evne til at fremkalde postural tremor, mens du ligger på ryggen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Botulinumtoksin
Deltagerne behandles med tre på hinanden følgende Bont -sessioner.
Diagnostisk test: Polymyografi
Vi vil måle muskelaktivitet ved hjælp af overfladeelektromyografi og tremor ved hjælp af inertimåleenheder, mens forsøgspersoner udfører hvile-, krops- og kinetiske opgaver.
Andre navne:
  • Tremorregistrering
  • Polyelektromyografi
Diagnostisk test: Muskel ultralyd
Vi vil indhente billeder og videoer i B-tilstand af overekstremitetsmuskler i den mest berørte overekstremitet.
Diagnostisk test: (Funktionel) magnetisk resonansbilleddannelse
Forsøgspersoner vil gennemgå (f)MRI-scanning, der involverer samtidig elektromyografi, accelerometri og funktionel magnetisk resonansbilleddannelse.
Diagnostisk test: Klinisk vurdering
Vi vil vurdere sværhedsgraden af ​​tremor og dystoni ved hjælp af kliniske skalaer.
Diagnostisk test: Spørgeskemaer
Vi vil indsamle patientrapporterede resultater.
Medicin: Botulinumtoksininjektion (BTX A)
Tre konsekvenser botulinumtoksininjektioner af de øvre ekstremiteter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remorens sværhedsgrad vurderet af TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
Det primære resultat er den kliniske rystelses alvorlighed målt ved TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) ved 28 uger. Skalaen varierer mellem 0 og 112 point med højere score, der indikerer en mere alvorlig rysten. Tetras består af to underkategorier: en 12-varer aktivitet i dagligdags underskala og en 9-punkts præstationsskala. Den daglige livsunderskala scores ved at interviewe deltageren. Performance -skalaen vurderes ved at observere deltagerne, mens de udfører flere opgaver.
Baseline, 28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tremors sværhedsgrad vurderet af Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (FTM-TRS)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
FTM-TRS [0-152]: højere score indikerer en mere alvorlig tremor.
Baseline, 28 uger
Dystoni-alvorlighed vurderet af Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
BFM-DRS [0-150]: højere score indikerer mere alvorlig dystoni.
Baseline, 28 uger
Yderligere neurologiske tegn vurderet af Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Tidsramme: Baseline
STEA [0-27]: højere score gør en diagnose af dystonisk tremor-syndrom i stedet for essentiel tremor mere sandsynlig.
Baseline
Livskvalitet vurderet af Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
QUEST [0-120]: højere score indikerer større utilfredshed.
Baseline, 28 uger
Psykologisk stress vurderet ved Perceived Stress Scale (PSS)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
PSS [0-4]: højere score indikerer højere niveauer af opfattet stress
Baseline, 28 uger
Smerter vurderet ved hjælp af Numeric Pain Rating Scale (NPRS)
Tidsramme: Baseline, 28 uger
NPRS [0-10]: 0 indikerer ingen smerte og 10 den værst tænkelige smerte
Baseline, 28 uger
Patientrapporteret ændring i tremors sværhedsgrad vurderet af Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: 28 uger
PGIC [-3: meget værre, -2: moderat værre, -1: lidt værre, 0: ingen ændring, 1: lidt bedre, 2: moderat bedre, 3: meget bedre]
28 uger
Elektrofysiologiske egenskaber
Tidsramme: Baseline, 28 uger
f.eks. tremorkraft, dominant frekvens, frekvensbredde ved halvbreddestyrke, intermuskulær sammenhæng, rystende muskler
Baseline, 28 uger
Botulinumtoksinparametre
Tidsramme: Baseline, 12 og 24 uger
f.eks. injektionsskemaer, begrundelse for muskeludvælgelse, vedhæftning
Baseline, 12 og 24 uger
Ultrasonografisk tremulous aktivitet
Tidsramme: Baseline
Baseline
Rysten relateret cerebral aktivitet
Tidsramme: Baseline
Kvantificeret ved hjælp af funktionel MR -scanning
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbejdspartnere

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Anden identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pseudonymiserede deltagerdata vil blive delt i Radboud Data Repository.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive offentliggjort efter offentliggørelse af sammenfattende data.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive delt efter rimelig anmodning efter underskrivelse af en dataoverførselsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystonisk tremorsyndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner