Tekijät, jotka määräävät botuliinitoksiinin tehon käsivarsien vapinassa dystoniassa (BAT)
Tekijät, jotka määrittävät botuliinitoksiinin tehon käsivarsien vapinassa dystoniassa: Tutkiva tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut: Vapinaa esiintyy jopa 55 %:lla dystoniapotilaista, mikä tunnetaan nimellä dystoninen vapina oireyhtymä (DTS). Vapina voi esiintyä kehon osassa, johon dystonia vaikuttaa (dystoninen vapina, DT), tai vahingoittumattomassa kehon osassa (dystoniaan liittyvä vapina, TAWD). DTS:ää voidaan hoitaa botuliinineurotoksiinin (BoNT) injektioilla, mutta BoNT on tehokas vain noin 60-70 %:lla potilaista. Ei tiedetä, mitkä potilaat hyötyvät BoNT-hoidosta. Tämä korostaa yksilöllisen hoidon tarvetta.
Tavoite: Ensisijainen tavoite on tutkia BoNT:n tehokkuuden eroja yläraajan DT:n ja TAWD:n välillä. Toissijaiset tavoitteet ovat: tutkia yläraajojen DT:n ja TAWD:n sähköfysiologisia ja aivojen eroja, selvittää kliinisen, sähköfysiologisen, ultraäänikuvauksen ja (toiminnallisen) magneettikuvauksen ((f)MRI) vapinaominaisuuksien ja BoNT-tehokkuuden välisiä yhteyksiä DTS:ssä. yläraajoissa ja tutkia kliinisen arvioinnin, polymyografian (PMG) ja lihasten ultraäänitutkimuksen (MUS) välistä sopimusta lihasten valinnassa yläraajojen DTS:ssä.
Tutkimuksen suunnittelu: Exploratiivinen prospektiivinen monikeskustutkimus Tutkimuspopulaatio: 60 aikuista, joilla on yläraajan DTS (± 30 DT/30 TAWD), jotka aloittavat 12 viikon BoNT-hoidon osana tavanomaista hoitoa.
Tärkeimmät tutkimusparametrit/päätepisteet: Ensisijainen tulosmitta on kliinisen vapinan vakavuus, joka on kvantifioitu TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) -arviointiasteikolla viikon 28 kohdalla. Keräämme myös kliiniset, elektrofysiologiset, ultraääni- ja (f)MRI-mittaukset ja potilaiden raportoimat tulokset.
Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmiin liittyvien taakan ja riskien luonne ja laajuus: Tutkittavat eivät hyödy osallistumisesta. Ylimääräisten tutkimusmenettelyjen riski on mitätön. Tutkimustoimenpiteet ovat vaarattomia, mutta voivat olla väsyttäviä. Aikataakka koostuu viidestä ylimääräisestä sairaalassa vietetystä tunnista jaettuna kolmeen käyntiin ja kyselylomakkeiden täyttämiseen (yksi tunti). MRI-skannauskäynnin lähtötilanne ja käynti viikolla 28 ovat ylimääräistä normaalihoitoon verrattuna.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Iris Visser, MSc
- Puhelinnumero: +31 024 361 66 00
- Sähköposti: iris.visser@radboudumc.nl
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rick Helmich, PhD
- Sähköposti: rick.helmich@radboudumc.nl
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DT:n tai TAWD:n kliininen diagnoosi vapinan luokittelua koskevan vuoden 2018 konsensuslausunnon mukaan
- Toisen tai molempien yläraajojen vapina
- Ikä ≥ 18 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- BoNT-hoidon vasta-aiheet
- Edellinen yläraajan BoNT-hoito
- Epävakaa annostus dystoniaan ja vapinaan ≤ 1 kuukausi ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Syvä aivostimulaatio-istutus ≤ 6 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Epävakaat syväaivojen stimulaatiomuuttujat ≤ 1 kuukausi ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Samanaikainen sairaus häiritsee tutkimukseen osallistumista
- Raskaus tai imetys
- Riittämätön hollannin kielen taito
MRI-skannauksen poissulkemiskriteerit:
- MRI:n vasta-aiheet (esim. aiempi aivoleikkaus, klaustrofobia, aktiivinen implantti, epilepsia, ylävartalon metalliesineet, jotka eivät ole yhteensopivia magneettikuvauksen kanssa)
- Keskivaikea tai vaikea pään vapina makuulla makuulla (välttääkseen artefakteja, jotka johtuvat laajasta pään liikkeestä skannauksen aikana).
- Kyvyttömyys aiheuttaa asennon vapinaa makuuasennossa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vapinan vakavuus on arvioitu TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale -asteikolla (TETRAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
Ensisijainen tuloksemme on kliinisen vapinan vakavuus mitattuna TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) -asteikolla (35) viikolla 28.
Asteikko vaihtelee välillä 0-112 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vapinaa.
TETRAS koostuu kahdesta alakategoriasta: 12 kohdan päivittäisen elämän toimintojen alaasteikko ja 9 kohdan suoritusasteikko.
Päivittäisen elämän alaasteikko pisteytetään haastattelemalla osallistujaa.
Suoritusasteikko arvioidaan tarkkailemalla osallistujia heidän suorittaessaan useita tehtäviä.
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vapinan vakavuus on arvioitu Fahn-Tolosa-Marinin vapinaluokitusasteikolla (FTM-TRS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
FTM-TRS [0-152]: korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vapinaa.
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Dystonian vakavuus on arvioitu Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale -asteikolla (BFM-DRS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
BFM-DRS [0-150]: korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa dystoniaa.
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Muita neurologisia oireita, jotka on arvioitu standardoidun vapinaelementtien arvioinnin (STEA) avulla
Aikaikkuna: Perustaso
|
STEA [0-27]: korkeammat pisteet tekevät dystonisen vapina-oireyhtymän diagnoosin todennäköisemmäksi essentiaalisen vapinan sijaan.
|
Perustaso
|
|
Montreal Cognitive Assessment (MOCA) arvioi kognitiivista toimintaa
Aikaikkuna: Perustaso
|
MOCA [0-30]: pisteet ≥ 26 tarkoittaa normaalia kognitiivista toimintaa.
|
Perustaso
|
|
Elämänlaatu, joka on arvioitu Quality of Life Essential Tremor Questionnaire -kyselyllä (QUEST)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
KYSYMYS [0-120]: korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytymättömyyttä.
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Psykologinen stressi mitattuna havaitun stressin asteikolla (PSS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
PSS [0-4]: korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa koettua stressiä
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Numeric Pain Rating Scale (NPRS) -arviointikipu
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
NPRS [0-10]: 0 tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 pahinta kuviteltavissa olevaa kipua
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Potilaiden ilmoittama muutos vapinan vaikeusasteessa, joka on arvioitu Patient Global Impression of Change (PGIC) -tutkimuksella
Aikaikkuna: 28 viikkoa
|
PGIC [-3: paljon huonompi, -2: kohtalaisen huonompi, -1: hieman huonompi, 0: ei muutosta, 1: hieman parempi, 2: kohtalaisen parempi, 3: paljon parempi]
|
28 viikkoa
|
|
Elektrofysiologiset ominaisuudet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
esim.
vapina voima, hallitseva taajuus, taajuuden leveys puolen leveyden teholla, lihasten välinen koherenssi, vapina lihakset
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
Ultraääniominaisuudet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
esim.
kaikukyky, lihaspaksuus, vapina lihakset
|
Lähtötilanne, 28 viikkoa
|
|
F)MRI-ominaisuudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
esim.
harmaan aineen tilavuus, vapinaan liittyvä aktiivisuus aivo-talamo-kortikaalisessa piirissä ja tyviganglioissa
|
Perustaso
|
|
Botuliinitoksiiniparametrit
Aikaikkuna: Perustaso, 12 ja 24 viikkoa
|
esim.
injektiojärjestelmät, lihasvalinnan perustelut, tarttuminen
|
Perustaso, 12 ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 115083
- NL86546.091.24 (Muu tunniste: CCMO-Register)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ANALYTIC_CODE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .