ジストニアにおける腕振戦に対するボツリヌス毒素の有効性を決定する要因 (BAT)

理論的根拠: ジストニア患者の最大 55% で振戦が発生します。これはジストニア振戦症候群 (DTS) として知られています。 振戦は、ジストニアの影響を受けた身体部分（ジストニア性振戦、DT）、または影響を受けていない身体部分（ジストニアに関連した振戦、TAWD）に存在する可能性があります。 DTS はボツリヌス神経毒 (BoNT) 注射で治療できますが、BoNT は患者の約 60 ～ 70% にしか効果がありません。 どの患者が BoNT 治療から恩恵を受けるかは不明です。 このことは、個別化された治療の必要性を浮き彫りにしています。

目的: 主な目的は、上肢の DT と TAWD の間の BoNT 有効性の違いを調査することです。 第 2 の目的は、上肢の DT と TAWD の間の電気生理学的および大脳の違いを調査し、臨床的、電気生理学的、超音波検査および (機能的) 磁気共鳴画像法 ((f)MRI) の振戦特性と DTS における BoNT の有効性の間の関連性を調査することです。上肢の DTS における筋肉選択に関する臨床評価、筋ポリグラフィー (PMG) および筋超音波 (MUS) の間の一致を調査します。

研究デザイン: 探索的前向き多施設コホート研究 研究対象集団: 標準治療の一環として 12 週間ごとの BoNT 治療を開始する上肢 DTS (± 30 DT/30 TAWD) の成人 60 名。

主な研究パラメータ/評価項目: 主要評価項目は、28 週時点の TRG 本態性振戦評価評価スケール (TETRAS) によって定量化された臨床振戦の重症度です。 また、臨床的、電気生理学的、超音波検査、および (f)MRI 測定値と患者から報告された転帰も収集します。

参加、利益およびグループ関連性に関連する負担とリスクの性質と範囲: 被験者は参加から利益を得ません。 追加の研究手順によるリスクは無視できます。 研究手順は無害ですが、疲れるかもしれません。 時間的負担は、3 回の訪問とアンケート記入 (1 時間) に分けて病院で過ごす 5 時間の追加時間で構成されます。 MRI スキャンのためのベースライン来院と 28 週間後の来院は、標準治療に比べて余分にかかります。