Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Faktorer som bestemmer effekten av botulinumtoksin for armskjelving ved dystoni (BAT)

12. august 2026 oppdatert av: Radboud University Medical Center

Faktorer som bestemmer effekten av botulinumtoksin for armskjelving ved dystoni: en utforskende studie

Tremor forekommer hos opptil 55 % av dystonipasienter, som er kjent som dystonisk tremorsyndrom (DTS). Tremor kan være tilstede i kroppsdelen som er påvirket av dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en upåvirket kroppsdel ​​(skjelving assosiert med dystoni, TAWD). DTS kan behandles med botulinum neurotoxin (BoNT) injeksjoner, men BoNT er effektivt hos bare ca. 60-70 % av pasientene. Det er ukjent hvilke pasienter som har mest nytte av BoNT-behandling. Vi tar sikte på å utforske assosiasjonene mellom kliniske og patofysiologiske tremoregenskaper og BoNT-effekt. For å gjøre det, vil vi måle kliniske, elektrofysiologiske, ultrasonografiske og (funksjonelle) magnetiske resonansavbildningsegenskaper ((f)MRI) før starten av BoNT-behandling og måle BoNT-effekten etter tre tremåneders BoNT-økter.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Begrunnelse: Tremor forekommer hos opptil 55 % av dystonipasienter, som er kjent som dystonisk tremorsyndrom (DTS). Tremor kan være tilstede i kroppsdelen som er påvirket av dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en upåvirket kroppsdel ​​(skjelving assosiert med dystoni, TAWD). DTS kan behandles med botulinum neurotoxin (BoNT) injeksjoner, men BoNT er effektivt hos bare ca. 60-70 % av pasientene. Det er ukjent hvilke pasienter som har nytte av BoNT-behandling. Dette understreker behovet for personlig behandling.

Mål: Hovedmålet er å utforske forskjellene i BoNT-effekt mellom DT og TAWD i overekstremiteten. Sekundære mål er å: utforske de elektrofysiologiske og cerebrale forskjellene mellom DT og TAWD i øvre ekstremitet, utforske assosiasjonene mellom kliniske, elektrofysiologiske, ultrasonografiske og (funksjonelle) magnetisk resonansavbildning ((f)MRI) tremorkarakteristikker og BoNT-effektivitet i DTS av overekstremiteten, og utforske samsvaret mellom en klinisk vurdering, polymyografi (PMG) og muskelultralyd (MUS) på muskelseleksjon i DTS i overekstremiteten.

Studiedesign: Utforskende prospektiv multisenter kohortstudie Studiepopulasjon: 60 voksne med DTS (± 30 DT/30 TAWD) i overekstremiteten som starter 12-ukers BoNT-behandling som en del av standardbehandling.

Hovedstudieparametere/endepunkter: Det primære utfallsmålet er alvorlighetsgraden av klinisk tremor kvantifisert av TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) ved 28 uker. Vi vil også samle inn kliniske, elektrofysiologiske, ultrasonografiske og (f)MRI-mål og pasientrapporterte utfall.

Arten og omfanget av belastning og risiko knyttet til deltakelse, nytte og gruppetilhørighet: Forsøkspersoner har ikke nytte av deltakelse. Risikoen for de ekstra studieprosedyrene er ubetydelig. Studieprosedyrene er ufarlige, men kan være slitsomme. Tidsbelastningen består av fem ekstra timer på sykehuset fordelt på tre besøk og utfylling av spørreskjemaer (en time). Grunnbesøket for MR-skanning og besøket ved 28 uker er ekstra sammenlignet med standardbehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6532 SZ
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 EN
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Studiepopulasjon

Vi vil inkludere 60 pasienter med DTS som starter 12-ukers BoNT-behandling som en del av vanlig omsorg. Vi tilstreber en balansert fordeling (± 30/30) mellom DT og TAWD. Pasienter vil bli rekruttert fra poliklinikkene til Radboudumc og CWZ-sykehuset.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av DT eller TAWD i henhold til konsensuserklæringen fra 2018 om klassifisering av skjelvinger
  • Tremor i en eller begge øvre ekstremiteter
  • Alder ≥ 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjoner for BoNT-behandling
  • Tidligere BoNT-behandling av øvre ekstremitet
  • Ustabile dosemedisiner for dystoni og skjelving ≤ 1 måned før studieregistrering
  • Dyp hjernestimulering implantasjon ≤ 6 måneder før studieregistrering
  • Ustabile dype hjernestimuleringsvariabler ≤ 1 måned før studieregistrering
  • Komorbiditet som forstyrrer studiedeltakelse
  • Graviditet eller amming
  • Utilstrekkelig kunnskap om nederlandsk språk

Eksklusjonskriterier for MR-skanning:

  • Kontraindikasjoner for MR (f.eks. tidligere hjernekirurgi, klaustrofobi, aktivt implantat, epilepsi, metallgjenstander i overkroppen som er uforenlige med MR)
  • Moderat til alvorlig hodeskjelving mens du ligger liggende (for å unngå gjenstander forårsaket av omfattende hodebevegelser under skanning).
  • Manglende evne til å provosere postural tremor mens du ligger på rygg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Botulinumtoksin
Deltakerne blir behandlet med tre påfølgende BoNT -økter.
Diagnostisk test: Polymyografi
Vi vil måle muskelaktivitet ved hjelp av overflateelektromyografi og skjelving ved hjelp av treghetsmåleenheter mens forsøkspersonene utfører hvile-, positur- og kinetiske oppgaver.
Andre navn:
  • Tremorregistrering
  • Polyelektromyografi
Diagnostisk test: Muskel ultralyd
Vi vil skaffe B-modus bilder og videoer av overekstremitetsmuskler i den mest berørte overekstremiteten.
Diagnostisk test: (Funksjonell) magnetisk resonansavbildning
Forsøkspersonene vil gjennomgå (f) MR-skanning som involverer samtidig elektromyografi, akselerometri og funksjonell magnetisk resonansavbildning.
Diagnostisk test: Klinisk vurdering
Vi vil vurdere alvorlighetsgraden av tremor og dystoni ved hjelp av kliniske skalaer.
Diagnostisk test: Spørreskjemaer
Vi vil samle pasientrapporterte utfall.
Legemiddel: Botulinumtoksininjeksjon (BTX A)
Tre konsekvenser

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tremor alvorlighetsgrad vurdert av TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (Tetras)
Tidsramme: Baseline, 28 uker
Det primære utfallet er den kliniske skjelvekningen målt ved TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (Tetras) etter 28 uker. Skalaen varierer mellom 0 og 112 poeng, med høyere score som indikerer en mer alvorlig skjelving. Tetrasen består av to underkategorier: en 12-elements aktiviteter for dagliglivsunderskala og en 9-element ytelsesskala. Underskalaen i Daily Living blir scoret ved å intervjue deltakeren. Resultatskalaen blir vurdert ved å observere deltakerne mens de utfører flere oppgaver.
Baseline, 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tremoralvorlighetsgrad vurdert av Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (FTM-TRS)
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
FTM-TRS [0-152]: høyere skår indikerer en mer alvorlig skjelving.
Utgangspunkt, 28 uker
Dystoni alvorlighetsgrad vurdert av Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
BFM-DRS [0-150]: høyere skår indikerer mer alvorlig dystoni.
Utgangspunkt, 28 uker
Ytterligere nevrologiske tegn vurdert av Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Tidsramme: Grunnlinje
STEA [0-27]: høyere score gjør en diagnose av dystonisk tremorsyndrom i stedet for essensiell tremor mer sannsynlig.
Grunnlinje
Livskvalitet vurdert av Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
QUEST [0-120]: høyere score indikerer større misnøye.
Utgangspunkt, 28 uker
Psykologisk stress vurdert av Perceived Stress Scale (PSS)
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
PSS [0-4]: høyere score indikerer høyere nivåer av opplevd stress
Utgangspunkt, 28 uker
Smerte vurdert av Numeric Pain Rating Scale (NPRS)
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
NPRS [0-10]: 0 indikerer ingen smerte og 10 den verst tenkelige smerten
Utgangspunkt, 28 uker
Pasientrapportert endring i tremoralvorlighetsgrad vurdert av Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: 28 uker
PGIC [-3: mye verre, -2: moderat verre, -1: litt dårligere, 0: ingen endring, 1: litt bedre, 2: moderat bedre, 3: mye bedre]
28 uker
Elektrofysiologiske egenskaper
Tidsramme: Utgangspunkt, 28 uker
f.eks. tremorkraft, dominant frekvens, frekvensbredde ved halvbreddekraft, intermuskulær koherens, skjelvende muskler
Utgangspunkt, 28 uker
Botulinumtoksinparametere
Tidsramme: Baseline, 12 og 24 uker
f.eks. injeksjonsskjemaer, begrunnelse for muskelutvelgelse, adherens
Baseline, 12 og 24 uker
Ultrasonografisk skjelven aktivitet
Tidsramme: Baseline
Baseline
Tremor relatert cerebral aktivitet
Tidsramme: Baseline
Kvantifisert ved bruk av funksjonell MR -skanning
Baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbeidspartnere

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Annen identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pseudonymiserte deltakerdata vil bli delt i Radboud Data Repository.

IPD-delingstidsramme

Data vil bli publisert etter publisering av sammendragsdata.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data vil bli delt på rimelig forespørsel etter signering av en dataoverføringsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ANALYTIC_CODE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere