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Facteurs déterminant l'efficacité de la toxine botulique pour les tremblements du bras dans la dystonie (BAT)

12 août 2026 mis à jour par: Radboud University Medical Center

Facteurs déterminant l'efficacité de la toxine botulique pour les tremblements du bras dans la dystonie : une étude exploratoire

Des tremblements surviennent chez jusqu'à 55 % des patients atteints de dystonie, connus sous le nom de syndrome de tremblement dystonique (DTS). Les tremblements peuvent être présents dans la partie du corps affectée par la dystonie (tremblement dystonique, DT) ou dans une partie du corps non affectée (tremblements associés à la dystonie, TAWD). Le DTS peut être traité avec des injections de neurotoxine botulique (BoNT), mais la BoNT n'est efficace que chez environ 60 à 70 % des patients. On ne sait pas quels patients bénéficient le plus du traitement BoNT. Nous visons à explorer les associations entre les caractéristiques cliniques et physiopathologiques des tremblements et l'efficacité de la BoNT. Pour ce faire, nous mesurerons les caractéristiques cliniques, électrophysiologiques, échographiques et (fonctionnelles) de l'imagerie par résonance magnétique ((f)IRM) avant le début du traitement BoNT et mesurerons l'efficacité du BoNT après trois séances trimestrielles de BoNT.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Justification : Des tremblements surviennent chez jusqu'à 55 % des patients atteints de dystonie, connus sous le nom de syndrome de tremblement dystonique (DTS). Les tremblements peuvent être présents dans la partie du corps affectée par la dystonie (tremblement dystonique, DT) ou dans une partie du corps non affectée (tremblements associés à la dystonie, TAWD). Le DTS peut être traité avec des injections de neurotoxine botulique (BoNT), mais la BoNT n'est efficace que chez environ 60 à 70 % des patients. On ne sait pas quels patients bénéficient du traitement BoNT. Cela met en évidence la nécessité d’un traitement personnalisé.

Objectif : L'objectif principal est d'explorer les différences d'efficacité du BoNT entre le DT et le TAWD du membre supérieur. Les objectifs secondaires sont de : explorer les différences électrophysiologiques et cérébrales entre DT et TAWD du membre supérieur, explorer les associations entre les caractéristiques de tremblement cliniques, électrophysiologiques, échographiques et (fonctionnelles) de l'imagerie par résonance magnétique ((f) IRM) et l'efficacité de la BoNT dans le DTS de le membre supérieur, et explorer l'accord entre une évaluation clinique, une polymyographie (PMG) et une échographie musculaire (MUS) sur la sélection musculaire dans le DTS du membre supérieur.

Conception de l'étude : étude de cohorte prospective multicentrique exploratoire Population étudiée : 60 adultes atteints de DTS (± 30 DT/30 TAWD) du membre supérieur qui commencent un traitement BoNT de 12 semaines dans le cadre des soins standard.

Principaux paramètres/critères d'évaluation de l'étude : Le principal critère de jugement est la gravité des tremblements cliniques quantifiée par l'échelle d'évaluation des tremblements essentiels TRG (TETRAS) à 28 semaines. Nous collecterons également des mesures cliniques, électrophysiologiques, échographiques et (f)IRM et les résultats rapportés par les patients.

Nature et étendue du fardeau et des risques associés à la participation, aux avantages et au lien de groupe : les sujets ne bénéficient pas de la participation. Le risque des procédures d'études supplémentaires est négligeable. Les procédures d'étude sont inoffensives, mais peuvent être fatigantes. La charge de temps consiste en cinq heures supplémentaires passées à l'hôpital réparties en trois visites et en remplissant des questionnaires (une heure). La visite de base pour l'IRM et la visite à 28 semaines sont supplémentaires par rapport aux soins standard.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6532 SZ
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6525 EN
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Nous inclurons 60 patients atteints de DTS qui commencent un traitement BoNT de 12 semaines dans le cadre des soins réguliers. Nous visons une répartition équilibrée (± 30/30) entre DT et TAWD. Les patients seront recrutés dans les cliniques ambulatoires de Radboudumc et de l'hôpital CWZ.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de DT ou TAWD selon la déclaration consensuelle de 2018 sur la classification des tremblements
  • Tremblement d'un ou des deux membres supérieurs
  • Âge ≥ 18 ans

Critère d'exclusion:

  • Contre-indications au traitement BoNT
  • Traitement BoNT antérieur du membre supérieur
  • Médicaments à dose instable pour la dystonie et les tremblements ≤ 1 mois avant l'inscription à l'étude
  • Implantation de stimulation cérébrale profonde ≤ 6 mois avant l'inscription à l'étude
  • Variables de stimulation cérébrale profonde instables ≤ 1 mois avant l'inscription à l'étude
  • Comorbidité interférant avec la participation à l'étude
  • Grossesse ou allaitement
  • Connaissance insuffisante de la langue néerlandaise

Critères d'exclusion de l'IRM :

  • Contre-indications à l'IRM (par ex. chirurgie cérébrale antérieure, claustrophobie, implant actif, épilepsie, objets métalliques dans le haut du corps incompatibles avec l'IRM)
  • Tremblements de tête modérés à sévères en position couchée sur le dos (pour éviter les artefacts causés par des mouvements importants de la tête pendant l'examen).
  • Incapacité de provoquer des tremblements posturaux en position couchée sur le dos.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Toxine botulique
Les participants sont traités avec trois séances de Bont consécutives.
Test diagnostique: Polymyographie
Nous mesurerons l'activité musculaire à l'aide de l'électromyographie de surface et des tremblements à l'aide d'unités de mesure inertielle pendant que les sujets effectuent des tâches de repos, de posture et de cinétique.
Autres noms:
  • Enregistrement des tremblements
  • Poly-électromyographie
Test diagnostique: Échographie musculaire
Nous obtiendrons des images et des vidéos en mode B des muscles des membres supérieurs du membre supérieur le plus touché.
Test diagnostique: Imagerie par résonance magnétique (fonctionnelle)
Les sujets subiront une (f)IRM impliquant une électromyographie, une accélérométrie et une imagerie par résonance magnétique fonctionnelle.
Test diagnostique: Évaluation clinique
Nous évaluerons la gravité des tremblements et de la dystonie à l'aide d'échelles cliniques.
Test diagnostique: Questionnaires
Nous collecterons les résultats rapportés par les patients.
Médicament: Injection de toxine botulique (BTX A)
Trois injections de toxine botulique consécutives des membres supérieurs

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Gravité des tremblements évaluée par l'échelle d'évaluation de l'évaluation des tremblements de TRG (TETRAS) TRG
Délai: Ligne de base, 28 semaines
Le principal résultat est la gravité des tremblements cliniques mesurée par l'échelle d'évaluation de l'évaluation des tremblements de TRG (TETRAS) à 28 semaines. L'échelle varie entre 0 et 112 points, avec des scores plus élevés indiquant un tremblement plus grave. Le Tetras se compose de deux sous-catégories: une activité en 12 éléments de la sous-échelle de la vie quotidienne et une échelle de performance de 9 éléments. La sous-échelle Daily Living est notée en interviewant le participant. L'échelle de performance est évaluée en observant les participants pendant qu'ils effectuent plusieurs tâches.
Ligne de base, 28 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sévérité des tremblements évaluée par l'échelle d'évaluation des tremblements de Fahn-Tolosa-Marin (FTM-TRS)
Délai: Base de référence, 28 semaines
FTM-TRS [0-152] : des scores plus élevés indiquent un tremblement plus sévère.
Base de référence, 28 semaines
Gravité de la dystonie évaluée par l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFM-DRS)
Délai: Base de référence, 28 semaines
BFM-DRS [0-150] : des scores plus élevés indiquent une dystonie plus sévère.
Base de référence, 28 semaines
Signes neurologiques supplémentaires évalués par l'évaluation standardisée des éléments de tremblement (STEA)
Délai: Référence
STEA [0-27] : des scores plus élevés rendent plus probable un diagnostic de syndrome de tremblement dystonique plutôt que de tremblement essentiel.
Référence
Qualité de vie évaluée par le Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Délai: Base de référence, 28 semaines
QUEST [0-120] : des scores plus élevés indiquent une plus grande insatisfaction.
Base de référence, 28 semaines
Stress psychologique évalué par l'échelle de stress perçu (PSS)
Délai: Base de référence, 28 semaines
PSS [0-4] : des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de stress perçu
Base de référence, 28 semaines
Douleur évaluée par l'échelle numérique d'évaluation de la douleur (NPRS)
Délai: Base de référence, 28 semaines
NPRS [0-10] : 0 indique aucune douleur et 10 la pire douleur imaginable
Base de référence, 28 semaines
Changement rapporté par le patient dans la gravité des tremblements, évalué par l'impression globale du changement du patient (PGIC)
Délai: 28 semaines
PGIC [-3 : bien pire, -2 : modérément pire, -1 : légèrement pire, 0 : aucun changement, 1 : légèrement meilleur, 2 : moyennement meilleur, 3 : beaucoup mieux]
28 semaines
Caractéristiques électrophysiologiques
Délai: Base de référence, 28 semaines
par exemple. puissance de tremblement, fréquence dominante, largeur de fréquence à mi-largeur de puissance, cohérence intermusculaire, muscles tremblants
Base de référence, 28 semaines
Paramètres de la toxine botulique
Délai: Base de référence, 12 et 24 semaines
par exemple. schémas d'injection, justification de la sélection musculaire, observance
Base de référence, 12 et 24 semaines
Activité trémoussée échographique
Délai: Base de base
Base de base
Activité cérébrale liée aux tremblements
Délai: Base de base
Quantifié à l'aide d'une IRM fonctionnelle
Base de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Radboud University Medical Center

Collaborateurs

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Première publication (Réel)

13 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Autre identifiant: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données pseudonymisées des participants seront partagées dans le référentiel de données Radboud.

Délai de partage IPD

Les données seront publiées après la publication des données récapitulatives.

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront partagées sur demande raisonnable après la signature d'un accord de transfert de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • ANALYTIC_CODE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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