Factoren die de werkzaamheid van botulinetoxine voor armtrillingen bij dystonie bepalen (BAT)
Factoren die de werkzaamheid van botulinetoxine bij armtrillingen bij dystonie bepalen: een verkennend onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond: Tremor komt voor bij maximaal 55% van de patiënten met dystonie, wat bekend staat als het dystonische tremorsyndroom (DTS). Tremor kan aanwezig zijn in het lichaamsdeel dat wordt beïnvloed door dystonie (dystonische tremor, DT), of in een niet-aangetast lichaamsdeel (tremor geassocieerd met dystonie, TAWD). DTS kan worden behandeld met injecties van botulinumneurotoxine (BoNT), maar BoNT is slechts bij ongeveer 60-70% van de patiënten effectief. Het is niet bekend welke patiënten baat hebben bij een BoNT-behandeling. Dit onderstreept de noodzaak van een gepersonaliseerde behandeling.
Doel: Het primaire doel is om de verschillen in BoNT-werkzaamheid tussen DT en TAWD van de bovenste extremiteit te onderzoeken. Secundaire doelstellingen zijn: het onderzoeken van de elektrofysiologische en cerebrale verschillen tussen DT en TAWD van de bovenste extremiteit, het onderzoeken van de associaties tussen klinische, elektrofysiologische, ultrasonografische en (functionele) magnetische resonantie beeldvorming ((f)MRI) tremorkarakteristieken en de werkzaamheid van BoNT bij DTS van de bovenste extremiteit, en onderzoek de overeenkomst tussen een klinische beoordeling, polymyografie (PMG) en spier-echografie (MUS) op spierselectie bij DTS van de bovenste extremiteit.
Studieopzet: Exploratieve prospectieve multicentrische cohortstudie Studiepopulatie: 60 volwassenen met DTS (± 30 DT/30 TAWD) van de bovenste extremiteit die starten met een 12-wekelijkse BoNT-behandeling als onderdeel van de standaardzorg.
Belangrijkste onderzoeksparameters/eindpunten: De primaire uitkomstmaat is de ernst van de klinische tremor, gekwantificeerd door de TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) na 28 weken. We zullen ook klinische, elektrofysiologische, echografische en (f)MRI-metingen en door de patiënt gerapporteerde resultaten verzamelen.
Aard en omvang van de lasten en risico's die gepaard gaan met deelname, voordelen en verbondenheid met de groep: Proefpersonen profiteren niet van deelname. Het risico van de extra onderzoeksprocedures is verwaarloosbaar. De onderzoeksprocedures zijn onschadelijk, maar kunnen vermoeiend zijn. De tijdslast bestaat uit vijf extra uren in het ziekenhuis verdeeld over drie bezoeken en het invullen van vragenlijsten (één uur). Het nulbezoek voor een MRI-scan en het bezoek bij 28 weken zijn extra ten opzichte van de standaardzorg.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Iris Visser, MSc
- Telefoonnummer: +31 024 361 66 00
- E-mail: iris.visser@radboudumc.nl
Studie Contact Back-up
- Naam: Rick Helmich, PhD
- E-mail: rick.helmich@radboudumc.nl
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van DT of TAWD volgens de consensusverklaring van 2018 over de classificatie van tremoren
- Tremor van één of beide bovenste ledematen
- Leeftijd ≥ 18 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicaties voor BoNT-behandeling
- Eerdere BoNT-behandeling van de bovenste extremiteit
- Onstabiele dosis medicijnen voor dystonie en tremor ≤ 1 maand vóór deelname aan de studie
- Implantatie van diepe hersenstimulatie ≤ 6 maanden vóór inschrijving voor de studie
- Onstabiele variabelen voor diepe hersenstimulatie ≤ 1 maand vóór inschrijving voor de studie
- Comorbiditeit belemmert deelname aan onderzoek
- Zwangerschap of borstvoeding
- Onvoldoende kennis van de Nederlandse taal
Uitsluitingscriteria voor MRI-scanning:
- Contra-indicaties voor MRI (bijv. eerdere hersenchirurgie, claustrofobie, actief implantaat, epilepsie, metalen voorwerpen in het bovenlichaam die niet compatibel zijn met MRI)
- Matige tot ernstige hoofdtrillingen terwijl u op de rug ligt (om artefacten te voorkomen die worden veroorzaakt door uitgebreide hoofdbewegingen tijdens het scannen).
- Onvermogen om posturale tremor te veroorzaken terwijl u op de rug ligt.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De ernst van de tremor beoordeeld door de TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
Onze primaire uitkomstmaat is de ernst van de klinische tremor, gemeten met de TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) (35) na 28 weken.
De schaal varieert tussen 0 en 112 punten, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere beving.
De TETRAS bestaat uit twee subcategorieën: een subschaal voor activiteiten in het dagelijks leven met 12 items en een prestatieschaal met 9 items.
De subschaal van het dagelijks leven wordt gescoord door de deelnemer te interviewen.
De prestatieschaal wordt beoordeeld door de deelnemers te observeren terwijl ze meerdere taken uitvoeren.
|
Basislijn, 28 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De ernst van de tremor beoordeeld door de Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (FTM-TRS)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
FTM-TRS [0-152]: hogere scores duiden op een ernstigere tremor.
|
Basislijn, 28 weken
|
|
De ernst van dystonie beoordeeld door de Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
BFM-DRS [0-150]: hogere scores duiden op ernstigere dystonie.
|
Basislijn, 28 weken
|
|
Aanvullende neurologische symptomen beoordeeld door de Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Tijdsspanne: Basislijn
|
STEA [0-27]: hogere scores maken de diagnose dystonische tremor in plaats van essentiële tremor waarschijnlijker.
|
Basislijn
|
|
Cognitief functioneren beoordeeld door Montreal Cognitive Assessment (MOCA)
Tijdsspanne: Basislijn
|
MOCA [0-30]: score ≥ 26 duidt op normaal cognitief functioneren.
|
Basislijn
|
|
Kwaliteit van leven beoordeeld door de Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
QUEST [0-120]: hogere scores duiden op grotere ontevredenheid.
|
Basislijn, 28 weken
|
|
Psychologische stress beoordeeld door de Perceived stress scale (PSS)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
PSS [0-4]: hogere scores duiden op hogere niveaus van waargenomen stress
|
Basislijn, 28 weken
|
|
Pijn beoordeeld door de Numeric Pain Rating Scale (NPRS)
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
NPRS [0-10]: 0 betekent geen pijn en 10 de ergst denkbare pijn
|
Basislijn, 28 weken
|
|
Door de patiënt gerapporteerde verandering in de ernst van de tremor beoordeeld door de Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: 28 weken
|
PGIC [-3: veel slechter, -2: matig slechter, -1: iets slechter, 0: geen verandering, 1: iets beter, 2: redelijk beter, 3: veel beter]
|
28 weken
|
|
Elektrofysiologische kenmerken
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
bijv.
tremorkracht, dominante frequentie, frequentiebreedte op halve breedtekracht, intermusculaire coherentie, trillende spieren
|
Basislijn, 28 weken
|
|
Ultrasonografische kenmerken
Tijdsspanne: Basislijn, 28 weken
|
bijv.
echogeniciteit, spierdikte, trillende spieren
|
Basislijn, 28 weken
|
|
(f) MRI-kenmerken
Tijdsspanne: Basislijn
|
bijv.
volume grijze stof, tremor-gerelateerde activiteit in het cerebello-thalamo-corticale circuit en de basale ganglia
|
Basislijn
|
|
Botulinetoxineparameters
Tijdsspanne: Basislijn, 12 en 24 weken
|
bijv.
injectieschema's, reden voor spierselectie, therapietrouw
|
Basislijn, 12 en 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 115083
- NL86546.091.24 (Andere identificatie: CCMO-Register)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Dystonie
-
University of Texas Southwestern Medical CenterVoltooidCervicale dystonie | Spasticiteit, Spier | Hemifaciale spasmen | Blefarospasme | Dystonie van ledematen | Fragmenten van torsiedystonieVerenigde Staten