Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Faktorer som bestämmer effekten av botulinumtoxin för armtremor vid dystoni (BAT)

12 augusti 2026 uppdaterad av: Radboud University Medical Center

Faktorer som bestämmer effekten av botulinumtoxin för armskakningar vid dystoni: en utforskande studie

Tremor förekommer hos upp till 55 % av patienter med dystoni, vilket är känt som dystoniskt tremorsyndrom (DTS). Tremor kan förekomma i den kroppsdel ​​som påverkas av dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en opåverkad kroppsdel ​​(tremor associerad med dystoni, TAWD). DTS kan behandlas med injektioner av botulinumneurotoxin (BoNT), men BoNT är effektivt hos endast cirka 60-70 % av patienterna. Det är okänt vilka patienter som har mest nytta av BoNT-behandling. Vi strävar efter att utforska sambanden mellan kliniska och patofysiologiska tremoregenskaper och BoNT-effekt. För att göra det kommer vi att mäta kliniska, elektrofysiologiska, ultraljuds- och (funktionella) magnetisk resonanstomografi ((f)MRI) egenskaper före starten av BoNT-behandling och mäta BoNT-effekt efter tre tremånaders BoNT-sessioner.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Skäl: Tremor förekommer hos upp till 55 % av patienter med dystoni, vilket är känt som dystoniskt tremorsyndrom (DTS). Tremor kan förekomma i den kroppsdel ​​som påverkas av dystoni (dystonisk tremor, DT), eller en opåverkad kroppsdel ​​(tremor associerad med dystoni, TAWD). DTS kan behandlas med injektioner av botulinumneurotoxin (BoNT), men BoNT är effektivt hos endast cirka 60-70 % av patienterna. Det är okänt vilka patienter som har nytta av BoNT-behandling. Detta understryker behovet av personlig behandling.

Mål: Det primära målet är att utforska skillnaderna i BoNT-effekt mellan DT och TAWD i den övre extremiteten. Sekundära mål är att: utforska de elektrofysiologiska och cerebrala skillnaderna mellan DT och TAWD i den övre extremiteten, utforska sambanden mellan kliniska, elektrofysiologiska, ultraljuds- och (funktionella) magnetisk resonanstomografi ((f)MRT) tremoregenskaper och BoNT-effekt vid DTS av den övre extremiteten, och utforska överensstämmelsen mellan en klinisk bedömning, polymyografi (PMG) och muskelultraljud (MUS) på muskelval vid DTS i den övre extremiteten.

Studiedesign: Explorativ prospektiv multicenterkohortstudie Studiepopulation: 60 vuxna med DTS (± 30 DT/30 TAWD) i övre extremiteten som påbörjar 12-veckors BoNT-behandling som en del av standardvård.

Huvudstudieparametrar/endpoints: Det primära utfallsmåttet är klinisk tremors svårighetsgrad kvantifierad av TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) vid 28 veckor. Vi kommer också att samla in kliniska, elektrofysiologiska, ultraljuds- och (f)MRT-mått och patientrapporterade resultat.

Arten och omfattningen av bördan och riskerna förknippade med deltagande, nytta och gruppanknytning: Försökspersoner drar inte nytta av deltagande. Risken för de extra studieprocedurerna är försumbar. Studieprocedurerna är ofarliga, men kan vara tröttsamma. Tidsbelastningen består av fem extra timmar tillbringade på sjukhuset fördelade på tre besök och att fylla i enkäter (en timme). Baslinjebesöket för MRT-skanning och besöket vid 28 veckor är extra jämfört med standardvård.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6532 SZ
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6525 EN
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Vi kommer att inkludera 60 patienter med DTS som påbörjar 12-veckors BoNT-behandling som en del av den vanliga vården. Vi strävar efter en balanserad fördelning (± 30/30) mellan DT och TAWD. Patienter kommer att rekryteras från poliklinikerna vid Radboudumc och CWZ-sjukhuset.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av DT eller TAWD enligt 2018 års konsensusuttalande om klassificering av skakningar
  • Tremor i en eller båda övre extremiteterna
  • Ålder ≥ 18 år

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikationer för BoNT-behandling
  • Tidigare BoNT-behandling av övre extremitet
  • Instabila dosläkemedel mot dystoni och tremor ≤ 1 månad före studieinskrivning
  • Djup hjärnstimulering implantation ≤ 6 månader före studieregistrering
  • Instabila djupa hjärnstimuleringsvariabler ≤ 1 månad före studieregistrering
  • Samsjuklighet som stör studiedeltagandet
  • Graviditet eller amning
  • Otillräckliga kunskaper i det nederländska språket

Uteslutningskriterier för MRT-skanning:

  • Kontraindikationer för MRT (t.ex. tidigare hjärnkirurgi, klaustrofobi, aktivt implantat, epilepsi, metallföremål i överkroppen som är oförenliga med MRT)
  • Måttlig till svår huvudskakande när du ligger liggande (för att undvika artefakter orsakade av omfattande huvudrörelser under skanning).
  • Oförmåga att provocera fram postural tremor när du ligger liggande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Botulinumtoxin
Deltagarna behandlas med tre på varandra följande bon -sessioner.
Diagnostiskt test: Polymyografi
Vi kommer att mäta muskelaktivitet med hjälp av ytelektromyografi och tremor med hjälp av tröghetsmätenheter medan försökspersoner utför vila, hållning och kinetiska uppgifter.
Andra namn:
  • Tremorregistrering
  • Polyelektromyografi
Diagnostiskt test: Muskel ultraljud
Vi kommer att få B-lägesbilder och videor av muskler i övre extremiteten i den mest drabbade övre extremiteten.
Diagnostiskt test: (Funktionell) magnetisk resonanstomografi
Försökspersonerna kommer att genomgå (f)MRT-skanning som involverar samtidig elektromyografi, accelerometri och funktionell magnetisk resonanstomografi.
Diagnostiskt test: Klinisk bedömning
Vi kommer att bedöma tremor och dystoni med hjälp av kliniska skalor.
Diagnostiskt test: Frågeformulär
Vi kommer att samla in patientrapporterade utfall.
Läkemedel: Botulinum toxininjektion (BTX A)
Tre efterföljande injektioner av botulinumtoxintoxin i de övre extremiteterna

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tremor svårighetsgrad bedömd av TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Tidsram: Baslinjen, 28 veckor
Det primära resultatet är den kliniska tremorens svårighetsgrad som mätte av TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) efter 28 veckor. Skalan sträcker sig mellan 0 och 112 poäng, med högre poäng som indikerar en allvarligare tremor. Tetrorna består av två underkategorier: en 12-artikels aktiviteter i Daily Living Subscale och en prestationsskala med 9 artiklar. Daily Living -underskalan görs genom att intervjua deltagaren. Prestationsskalan klassificeras genom att observera deltagarna medan de utför flera uppgifter.
Baslinjen, 28 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tremors svårighetsgrad bedömd av Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (FTM-TRS)
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
FTM-TRS [0-152]: högre poäng tyder på en allvarligare tremor.
Baslinje, 28 veckor
Dystoni svårighetsgrad bedömd av Burke-Fahn-Marsden Dystoni Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
BFM-DRS [0-150]: högre poäng indikerar svårare dystoni.
Baslinje, 28 veckor
Ytterligare neurologiska tecken utvärderade av Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Tidsram: Baslinje
STEA [0-27]: högre poäng gör en diagnos av dystoniskt tremorsyndrom istället för essentiell tremor mer sannolikt.
Baslinje
Livskvalitet utvärderad av Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
QUEST [0-120]: högre poäng tyder på större missnöje.
Baslinje, 28 veckor
Psykologisk stress bedömd med Perceived Stress scale (PSS)
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
PSS [0-4]: högre poäng indikerar högre nivåer av upplevd stress
Baslinje, 28 veckor
Smärta bedömd med den numeriska smärtskalan (NPRS)
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
NPRS [0-10]: 0 indikerar ingen smärta och 10 den värsta tänkbara smärtan
Baslinje, 28 veckor
Patientrapporterad förändring i tremors svårighetsgrad bedömd av Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: 28 veckor
PGIC [-3: mycket sämre, -2: måttligt sämre, -1: något sämre, 0: ingen förändring, 1: något bättre, 2: måttligt bättre, 3: mycket bättre]
28 veckor
Elektrofysiologiska egenskaper
Tidsram: Baslinje, 28 veckor
t.ex. tremorkraft, dominant frekvens, frekvensbredd vid halvbreddseffekt, intermuskulär koherens, tremulösa muskler
Baslinje, 28 veckor
Botulinumtoxinparametrar
Tidsram: Baslinje, 12 och 24 veckor
t.ex. injektionsscheman, motivering för muskelval, vidhäftning
Baslinje, 12 och 24 veckor
Ultrasonografisk tremulous aktivitet
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Tremorrelaterad cerebral aktivitet
Tidsram: Baslinje
Kvantifierad med funktionell MR -skanning
Baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbetspartners

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Utredare

  • Huvudutredare: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 januari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2024

Första postat (Faktisk)

13 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Annan identifierare: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pseudonymiserade deltagardata kommer att delas i Radboud Data Repository.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att publiceras efter publicering av sammanfattande data.

Kriterier för IPD Sharing Access

Data kommer att delas på rimlig begäran efter att ett dataöverföringsavtal har undertecknats.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ANALYTIC_CODE

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera