- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06411028
근긴장 이상증의 팔 떨림에 대한 보툴리눔 독소의 유효성을 결정하는 요인 (BAT)
근긴장이상증의 팔 떨림에 대한 보툴리눔 독소의 효능을 결정하는 요인: 탐색적 연구
연구 개요
상태
정황
상세 설명
근거: 떨림은 근긴장이상 진전 증후군(DTS)으로 알려진 근긴장이상 환자의 최대 55%에서 발생합니다. 떨림은 근긴장 이상(dystonic tremor, DT)의 영향을 받은 신체 부위에 나타날 수도 있고, 영향을 받지 않은 신체 부위(긴장 이상과 관련된 떨림, TAWD)에도 나타날 수 있습니다. DTS는 보툴리눔 신경독소(BoNT) 주사로 치료할 수 있지만 BoNT는 약 60~70%의 환자에게만 효과적입니다. 어떤 환자가 BoNT 치료로 혜택을 받는지는 알려져 있지 않습니다. 이는 맞춤형 치료의 필요성을 강조합니다.
목적: 일차 목적은 상지의 DT와 TAWD 사이의 BoNT 효능의 차이를 탐색하는 것입니다. 2차 목표는 상지의 DT와 TAWD 사이의 전기생리학적 및 대뇌 차이를 탐색하고, DTS에서 임상적, 전기생리학적, 초음파 및 (기능적) 자기공명영상((f)MRI) 떨림 특성과 BoNT 효능 사이의 연관성을 탐색하는 것입니다. 상지 DTS의 근육 선택에 대한 임상 평가, 다근촬영(PMG) 및 근육 초음파(MUS) 간의 일치성을 탐색합니다.
연구 설계: 탐색적 전향적 다기관 코호트 연구 연구 모집단: 표준 치료의 일환으로 12주 BoNT 치료를 시작한 상지 DTS(± 30 DT/ 30 TAWD) 성인 60명.
주요 연구 매개변수/종점: 1차 결과 측정은 28주차에 TRG 필수 진전 평가 평가 척도(TETRAS)에 의해 정량화된 임상적 진전 중증도입니다. 또한 임상적, 전기생리학적, 초음파 및 (f)MRI 측정 결과와 환자가 보고한 결과도 수집합니다.
참여, 혜택 및 그룹 관련성과 관련된 부담 및 위험의 성격과 범위: 피험자는 참여로 인해 혜택을 받지 않습니다. 추가 연구 절차의 위험은 무시할 수 있습니다. 연구 절차는 무해하지만 피곤할 수 있습니다. 시간 부담은 병원에서 추가로 5시간을 3회 방문으로 나누고 설문지 작성(1시간)으로 구성됩니다. MRI 스캔을 위한 기본 방문과 28주차 방문은 표준 치료에 비해 추가입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Iris Visser, MSc
- 전화번호: +31 024 361 66 00
- 이메일: iris.visser@radboudumc.nl
연구 연락처 백업
- 이름: Rick Helmich, PhD
- 이메일: rick.helmich@radboudumc.nl
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 떨림 분류에 관한 2018년 합의문에 따른 DT 또는 TAWD의 임상 진단
- 한쪽 또는 양쪽 상지의 떨림
- 연령 ≥ 18세
제외 기준:
- BoNT 치료에 대한 금기 사항
- 이전 상지의 BoNT 치료
- 연구 등록 전 1개월 이하의 근긴장이상 및 떨림에 대한 불안정한 용량의 약물
- 심부 뇌 자극 이식 ≤ 연구 등록 전 6개월
- 불안정한 심부 뇌 자극 변수 ≤ 연구 등록 전 1개월
- 연구 참여를 방해하는 동반질환
- 임신 또는 모유 수유
- 네덜란드어에 대한 지식이 부족함
MRI 스캔 제외 기준:
- MRI에 대한 금기사항(예: 이전 뇌수술, 폐쇄공포증, 능동 임플란트, 간질, MRI와 호환되지 않는 상체의 금속 물체)
- 반듯이 누워 있는 동안 중등도에서 심각한 머리 떨림(스캔 중 광범위한 머리 움직임으로 인한 인공물을 방지하기 위해).
- 반듯이 누워 있는 동안 자세성 떨림을 유발할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TRG 필수 진전 평가 평가 척도(TETRAS)로 평가한 진전 중증도
기간: 기준선, 28주
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우리의 주요 결과는 28주차에 TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale(TETRAS)(35)에 의해 측정된 임상적 진전 중증도입니다.
척도 범위는 0~112점이며, 점수가 높을수록 떨림이 더 심한 것을 의미합니다.
TETRAS는 일상 생활 하위 척도의 12개 항목 활동과 9개 항목 수행 척도의 두 가지 하위 범주로 구성됩니다.
일상생활 하위척도는 참가자 인터뷰를 통해 채점됩니다.
성과 척도는 참가자가 여러 작업을 수행하는 동안 관찰하여 평가됩니다.
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기준선, 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale(FTM-TRS)로 평가한 떨림 중증도
기간: 기준선, 28주
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FTM-TRS [0-152]: 점수가 높을수록 떨림이 더 심함을 나타냅니다.
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기준선, 28주
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Burke-Fahn-Marsden 근긴장 이상 평가 척도(BFM-DRS)로 평가한 근긴장 이상 중증도
기간: 기준선, 28주
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BFM-DRS [0-150]: 점수가 높을수록 더 심각한 근긴장이상을 나타냅니다.
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기준선, 28주
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STEA(Standardized Tremor Elements Assessment)로 평가한 추가 신경학적 징후
기간: 기준선
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STEA [0-27]: 점수가 높을수록 본태성 떨림 대신 근긴장성 진전 증후군으로 진단될 가능성이 높아집니다.
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기준선
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MOCA(몬트리올 인지 평가)에서 평가한 인지 기능
기간: 기준선
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MOCA [0-30]: 점수 ≥ 26은 정상적인 인지 기능을 나타냅니다.
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기준선
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삶의 질 필수 떨림 설문지(QUEST)로 평가한 삶의 질
기간: 기준선, 28주
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QUEST [0-120]: 점수가 높을수록 불만족도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 28주
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인지 스트레스 척도(PSS)로 평가한 심리적 스트레스
기간: 기준선, 28주
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PSS [0-4]: 점수가 높을수록 인지된 스트레스 수준이 높음을 나타냅니다.
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기준선, 28주
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숫자 통증 평가 척도(NPRS)로 평가한 통증
기간: 기준선, 28주
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NPRS [0-10]: 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다.
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기준선, 28주
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환자 전체 인상 변화(PGIC)에 의해 평가된 떨림 중증도의 환자 보고 변화
기간: 28주
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PGIC [-3: 훨씬 나쁨, -2: 약간 나쁨, -1: 약간 나쁨, 0: 변화 없음, 1: 약간 나음, 2: 적당히 나음, 3: 훨씬 나음]
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28주
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전기생리학적 특성
기간: 기준선, 28주
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예를 들어
떨림 강도, 우성 주파수, 반폭 힘의 주파수 폭, 근육 간 일관성, 떨리는 근육
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기준선, 28주
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초음파 특성
기간: 기준선, 28주
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예를 들어
에코발생, 근육두께, 근육떨림
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기준선, 28주
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(f)MRI 특성
기간: 기준선
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예를 들어
회백질량, 소뇌-시상-피질 회로 및 기저핵의 떨림 관련 활동
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기준선
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보툴리눔 독소 매개변수
기간: 기준선, 12주 및 24주
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예를 들어
주사 방식, 근육 선택의 근거, 준수
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기준선, 12주 및 24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anke Snijders, PhD, Radboud university medical center
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 115083
- NL86546.091.24 (기타 식별자: CCMO-Register)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ANALYTIC_CODE
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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디스토니아에 대한 임상 시험
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiMerz North America, Inc.완전한
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University of MinnesotaNational Institutes of Health (NIH); National Center for Research Resources (NCRR); Dystonia...완전한
-
University of Texas Southwestern Medical Center완전한자궁경부 디스토니아 | 경련, 근육 | 반쪽 안면 경련 | 안검경련 | 사지 근긴장이상 | 비틀림 근긴장이상의 파편미국