Faktory určující účinnost botulotoxinu pro třes paží u dystonie (BAT)
Faktory určující účinnost botulotoxinu na třes paží u dystonie: Průzkumná studie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Odůvodnění: Třes se vyskytuje až u 55 % pacientů s dystonií, která je známá jako syndrom dystonického třesu (DTS). Třes může být přítomen v části těla postižené dystonií (dystonický třes, DT) nebo v nepostižené části těla (třes spojený s dystonií, TAWD). DTS lze léčit injekcemi botulinového neurotoxinu (BoNT), ale BoNT je účinný pouze u asi 60–70 % pacientů. Není známo, kteří pacienti mají prospěch z léčby BoNT. To zdůrazňuje potřebu personalizované léčby.
Cíl: Primárním cílem je prozkoumat rozdíly v účinnosti BoNT mezi DT a TAWD horní končetiny. Sekundární cíle jsou: prozkoumat elektrofyziologické a cerebrální rozdíly mezi DT a TAWD horní končetiny, prozkoumat souvislosti mezi klinickými, elektrofyziologickými, ultrasonografickými a (funkční) magnetickou rezonancí ((f)MRI) charakteristikami třesu a účinností BoNT u DTS horní končetiny a prozkoumat shodu mezi klinickým hodnocením, polymyografií (PMG) a svalovým ultrazvukem (MUS) na výběru svalů u DTS horní končetiny.
Design studie: Explorativní prospektivní multicentrická kohortová studie Populace studie: 60 dospělých s DTS (± 30 DT/ 30 TAWD) horní končetiny, kteří zahajují 12týdenní léčbu BoNT jako součást standardní péče.
Hlavní parametry studie/koncové body: Primárním výstupním měřítkem je závažnost klinického třesu kvantifikovaná pomocí TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) po 28. týdnu. Budeme také shromažďovat klinická, elektrofyziologická, ultrasonografická a (f)MRI měření a výsledky hlášené pacienty.
Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, prospěch a skupinová příbuznost: Subjekty nemají z participace prospěch. Riziko extra studijních postupů je zanedbatelné. Studijní postupy jsou neškodné, ale mohou být únavné. Časová zátěž se skládá z pěti hodin strávených v nemocnici navíc rozdělených do tří návštěv a vyplňování dotazníků (jedna hodina). Základní návštěva pro vyšetření magnetickou rezonancí a návštěva ve 28. týdnu jsou ve srovnání se standardní péčí navíc.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Iris Visser, MSc
- Telefonní číslo: +31 024 361 66 00
- E-mail: iris.visser@radboudumc.nl
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rick Helmich, PhD
- E-mail: rick.helmich@radboudumc.nl
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza DT nebo TAWD podle konsenzuálního prohlášení z roku 2018 o klasifikaci třesů
- Třes jedné nebo obou horních končetin
- Věk ≥ 18 let
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace léčby BoNT
- Předchozí BoNT ošetření horní končetiny
- Nestabilní dávka léků pro dystonii a třes ≤ 1 měsíc před zařazením do studie
- Implantace hluboké mozkové stimulace ≤ 6 měsíců před zařazením do studie
- Nestabilní proměnné hluboké mozkové stimulace ≤ 1 měsíc před zařazením do studie
- Komorbidita zasahující do účasti ve studii
- Těhotenství nebo kojení
- Nedostatečná znalost nizozemského jazyka
Kritéria vyloučení pro skenování MRI:
- Kontraindikace pro MRI (např. předchozí operace mozku, klaustrofobie, aktivní implantát, epilepsie, kovové předměty v horní části těla, které nejsou kompatibilní s MRI)
- Střední až silný třes hlavy vleže na zádech (aby se předešlo artefaktům způsobeným rozsáhlým pohybem hlavy během skenování).
- Neschopnost vyvolat posturální třes vleže na zádech.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažnost třesu hodnocená pomocí TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
Naším primárním výsledkem bude závažnost klinického třesu měřená pomocí TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) (35) ve 28. týdnu.
Škála se pohybuje mezi 0 a 112 body, přičemž vyšší skóre ukazuje na silnější třes.
TETRAS se skládá ze dvou podkategorií: 12-položková podškála aktivit každodenního života a 9-položková výkonnostní škála.
Subškála každodenního života se hodnotí rozhovorem s účastníkem.
Výkonnostní škála je hodnocena pozorováním účastníků při plnění více úkolů.
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažnost třesu hodnocená Fahn-Tolosa-Marinovou stupnicí hodnocení třesu (FTM-TRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
FTM-TRS [0-152]: vyšší skóre ukazuje na závažnější třes.
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Závažnost dystonie hodnocená Burke-Fahn-Marsdenovou Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
BFM-DRS [0-150]: vyšší skóre ukazuje na závažnější dystonii.
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Další neurologické příznaky hodnocené pomocí Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Časové okno: Základní linie
|
STEA [0-27]: vyšší skóre zvyšuje pravděpodobnost diagnózy syndromu dystonického třesu namísto esenciálního třesu.
|
Základní linie
|
|
Kognitivní funkce hodnocené Montrealským kognitivním hodnocením (MOCA)
Časové okno: Základní linie
|
MOCA [0-30]: skóre ≥ 26 ukazuje na normální kognitivní funkce.
|
Základní linie
|
|
Kvalita života hodnocena dotazníkem Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
QUEST [0-120]: vyšší skóre znamená větší nespokojenost.
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Psychický stres hodnocený škálou vnímaného stresu (PSS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
PSS [0-4]: vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň vnímaného stresu
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Bolest hodnocená numerickou škálou hodnocení bolesti (NPRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
NPRS [0-10]: 0 znamená žádnou bolest a 10 nejhorší představitelnou bolest
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Pacientem hlášená změna v závažnosti třesu hodnocená podle Patient Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: 28 týdnů
|
PGIC [-3: mnohem horší, -2: mírně horší, -1: mírně horší, 0: žádná změna, 1: mírně lepší, 2: středně lepší, 3: mnohem lepší]
|
28 týdnů
|
|
Elektrofyziologické charakteristiky
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
např.
síla třesu, dominantní frekvence, frekvenční šířka při výkonu poloviční šířky, intermuskulární koherence, třesové svaly
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
Ultrasonografické charakteristiky
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
|
např.
echogenicita, svalová tloušťka, třesové svaly
|
Výchozí stav, 28 týdnů
|
|
(f) Charakteristika MRI
Časové okno: Základní linie
|
např.
objem šedé hmoty, aktivita související s třesem v cerebello-thalamo-kortikálním okruhu a bazálních gangliích
|
Základní linie
|
|
Parametry botulotoxinu
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
|
např.
injekční schémata, zdůvodnění výběru svalů, adherence
|
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 115083
- NL86546.091.24 (Jiný identifikátor: CCMO-Register)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ANALYTIC_CODE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .