Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Faktory určující účinnost botulotoxinu pro třes paží u dystonie (BAT)

19. března 2025 aktualizováno: Radboud University Medical Center

Faktory určující účinnost botulotoxinu na třes paží u dystonie: Průzkumná studie

Třes se vyskytuje až u 55 % pacientů s dystonií, která je známá jako syndrom dystonického třesu (DTS). Třes může být přítomen v části těla postižené dystonií (dystonický třes, DT) nebo v nepostižené části těla (třes spojený s dystonií, TAWD). DTS lze léčit injekcemi botulinového neurotoxinu (BoNT), ale BoNT je účinný pouze u asi 60–70 % pacientů. Není známo, kteří pacienti mají z léčby BoNT největší prospěch. Naším cílem je prozkoumat souvislosti mezi klinickými a patofyziologickými charakteristikami třesu a účinností BoNT. Za tímto účelem změříme klinické, elektrofyziologické, ultrasonografické a (funkční) charakteristiky magnetické rezonance ((f)MRI) před zahájením léčby BoNT a změříme účinnost BoNT po třech tříměsíčních sezeních BoNT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odůvodnění: Třes se vyskytuje až u 55 % pacientů s dystonií, která je známá jako syndrom dystonického třesu (DTS). Třes může být přítomen v části těla postižené dystonií (dystonický třes, DT) nebo v nepostižené části těla (třes spojený s dystonií, TAWD). DTS lze léčit injekcemi botulinového neurotoxinu (BoNT), ale BoNT je účinný pouze u asi 60–70 % pacientů. Není známo, kteří pacienti mají prospěch z léčby BoNT. To zdůrazňuje potřebu personalizované léčby.

Cíl: Primárním cílem je prozkoumat rozdíly v účinnosti BoNT mezi DT a TAWD horní končetiny. Sekundární cíle jsou: prozkoumat elektrofyziologické a cerebrální rozdíly mezi DT a TAWD horní končetiny, prozkoumat souvislosti mezi klinickými, elektrofyziologickými, ultrasonografickými a (funkční) magnetickou rezonancí ((f)MRI) charakteristikami třesu a účinností BoNT u DTS horní končetiny a prozkoumat shodu mezi klinickým hodnocením, polymyografií (PMG) a svalovým ultrazvukem (MUS) na výběru svalů u DTS horní končetiny.

Design studie: Explorativní prospektivní multicentrická kohortová studie Populace studie: 60 dospělých s DTS (± 30 DT/ 30 TAWD) horní končetiny, kteří zahajují 12týdenní léčbu BoNT jako součást standardní péče.

Hlavní parametry studie/koncové body: Primárním výstupním měřítkem je závažnost klinického třesu kvantifikovaná pomocí TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) po 28. týdnu. Budeme také shromažďovat klinická, elektrofyziologická, ultrasonografická a (f)MRI měření a výsledky hlášené pacienty.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, prospěch a skupinová příbuznost: Subjekty nemají z participace prospěch. Riziko extra studijních postupů je zanedbatelné. Studijní postupy jsou neškodné, ale mohou být únavné. Časová zátěž se skládá z pěti hodin strávených v nemocnici navíc rozdělených do tří návštěv a vyplňování dotazníků (jedna hodina). Základní návštěva pro vyšetření magnetickou rezonancí a návštěva ve 28. týdnu jsou ve srovnání se standardní péčí navíc.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525 GA
        • Nábor
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anke Snijders, PhD
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6532 SZ
        • Nábor
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc
          • Telefonní číslo: +31243658210
          • E-mail: i.visser@cwz.nl
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Frouke Nijhuis, MSc
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525 EN
        • Nábor
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rick Helmich, PhD
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Zařadíme 60 pacientů s DTS, kteří zahájí 12týdenní léčbu BoNT v rámci běžné péče. Naším cílem je vyvážené rozdělení (± 30/30) mezi DT a TAWD. Pacienti se budou rekrutovat z ambulancí Radboudumc a nemocnice CWZ.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza DT nebo TAWD podle konsenzuálního prohlášení z roku 2018 o klasifikaci třesů
  • Třes jedné nebo obou horních končetin
  • Věk ≥ 18 let

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace léčby BoNT
  • Předchozí BoNT ošetření horní končetiny
  • Nestabilní dávka léků pro dystonii a třes ≤ 1 měsíc před zařazením do studie
  • Implantace hluboké mozkové stimulace ≤ 6 měsíců před zařazením do studie
  • Nestabilní proměnné hluboké mozkové stimulace ≤ 1 měsíc před zařazením do studie
  • Komorbidita zasahující do účasti ve studii
  • Těhotenství nebo kojení
  • Nedostatečná znalost nizozemského jazyka

Kritéria vyloučení pro skenování MRI:

  • Kontraindikace pro MRI (např. předchozí operace mozku, klaustrofobie, aktivní implantát, epilepsie, kovové předměty v horní části těla, které nejsou kompatibilní s MRI)
  • Střední až silný třes hlavy vleže na zádech (aby se předešlo artefaktům způsobeným rozsáhlým pohybem hlavy během skenování).
  • Neschopnost vyvolat posturální třes vleže na zádech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Botulinum toxin
Účastníci jsou léčeni třemi po sobě jdoucími relacemi BoNT.
Diagnostický test: Polymyografie
Budeme měřit svalovou aktivitu pomocí povrchové elektromyografie a třes pomocí inerciálních jednotek měření, zatímco subjekty provádějí klidové, držení těla a pohybové úkoly.
Ostatní jména:
  • Registrace třesu
  • Poly-elektromyografie
Diagnostický test: Ultrazvuk svalů
Získáme snímky a videa v B-režimu svalů horní končetiny nejvíce postižené horní končetiny.
Diagnostický test: (Funkční) magnetická rezonance
Subjekty podstoupí (f)MRI skenování zahrnující souběžnou elektromyografii, akcelerometrii a funkční zobrazování magnetickou rezonancí.
Diagnostický test: Klinické hodnocení
Závažnost třesu a dystonie posoudíme pomocí klinických škál.
Diagnostický test: Dotazníky
Budeme shromažďovat výsledky hlášené pacienty.
Lék: Botulinum toxin injekce (BTX A)
Tři následné injekce botulo toxinu horních končetin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost třesu hodnocená stupnicí hodnocení TRG Essential Tremor Assessment Assessment Scale (Tetras)
Časové okno: Základní linie, 28 týdnů
Primárním výsledkem je závažnost klinického třesu měřená stupnicí hodnocení hodnocení TRG Essential Tremor (TETRAS) po 28 týdnech. Měřítko se pohybuje mezi 0 a 112 body, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější třes. Tetras se skládá ze dvou podkategorií: 12-bodových aktivit každodenního živého podskupiny a 9-bodové stupnice výkonu. Denní živá podskupina je hodnocena rozhovorem s účastníkem. Měřítko výkonu je hodnoceno pozorováním účastníků, zatímco provádějí více úkolů.
Základní linie, 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost třesu hodnocená Fahn-Tolosa-Marinovou stupnicí hodnocení třesu (FTM-TRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
FTM-TRS [0-152]: vyšší skóre ukazuje na závažnější třes.
Výchozí stav, 28 týdnů
Závažnost dystonie hodnocená Burke-Fahn-Marsdenovou Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
BFM-DRS [0-150]: vyšší skóre ukazuje na závažnější dystonii.
Výchozí stav, 28 týdnů
Další neurologické příznaky hodnocené pomocí Standardized Tremor Elements Assessment (STEA)
Časové okno: Základní linie
STEA [0-27]: vyšší skóre zvyšuje pravděpodobnost diagnózy syndromu dystonického třesu namísto esenciálního třesu.
Základní linie
Kvalita života hodnocena dotazníkem Quality of Life Essential Tremor Questionnaire (QUEST)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
QUEST [0-120]: vyšší skóre znamená větší nespokojenost.
Výchozí stav, 28 týdnů
Psychický stres hodnocený škálou vnímaného stresu (PSS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
PSS [0-4]: vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň vnímaného stresu
Výchozí stav, 28 týdnů
Bolest hodnocená numerickou škálou hodnocení bolesti (NPRS)
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
NPRS [0-10]: 0 znamená žádnou bolest a 10 nejhorší představitelnou bolest
Výchozí stav, 28 týdnů
Pacientem hlášená změna v závažnosti třesu hodnocená podle Patient Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: 28 týdnů
PGIC [-3: mnohem horší, -2: mírně horší, -1: mírně horší, 0: žádná změna, 1: mírně lepší, 2: středně lepší, 3: mnohem lepší]
28 týdnů
Elektrofyziologické charakteristiky
Časové okno: Výchozí stav, 28 týdnů
např. síla třesu, dominantní frekvence, frekvenční šířka při výkonu poloviční šířky, intermuskulární koherence, třesové svaly
Výchozí stav, 28 týdnů
Parametry botulotoxinu
Časové okno: Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
např. injekční schémata, zdůvodnění výběru svalů, adherence
Výchozí stav, 12 a 24 týdnů
Ultrasonografická chvění aktivita
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Třemová mozková aktivita
Časové okno: Základní linie
Kvantifikováno pomocí funkčního skenování MRI
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radboud University Medical Center

Spolupracovníci

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pseudonymizovaná data účastníků budou sdílena v datovém úložišti Radboud.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zveřejněny po zveřejnění souhrnných údajů.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou sdílena na základě přiměřené žádosti po podepsání smlouvy o přenosu dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom dystonického třesu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit