Faktoren, die die Wirksamkeit von Botulinumtoxin bei Armzittern bei Dystonie bestimmen (BAT)

Begründung: Tremor tritt bei bis zu 55 % der Dystoniepatienten auf, was als dystonisches Tremorsyndrom (DTS) bekannt ist. Tremor kann in dem von der Dystonie betroffenen Körperteil (dystonischer Tremor, DT) oder in einem nicht betroffenen Körperteil (mit Dystonie assoziierter Tremor, TAWD) auftreten. DTS kann mit Injektionen von Botulinumneurotoxin (BoNT) behandelt werden, BoNT ist jedoch nur bei etwa 60–70 % der Patienten wirksam. Es ist nicht bekannt, welche Patienten von einer BoNT-Behandlung profitieren. Dies unterstreicht die Notwendigkeit einer personalisierten Behandlung.

Ziel: Das Hauptziel besteht darin, die Unterschiede in der BoNT-Wirksamkeit zwischen DT und TAWD der oberen Extremität zu untersuchen. Sekundäre Ziele sind: Erforschung der elektrophysiologischen und zerebralen Unterschiede zwischen DT und TAWD der oberen Extremität, Untersuchung der Zusammenhänge zwischen klinischen, elektrophysiologischen, ultrasonographischen und (funktionellen) Magnetresonanztomographie ((f)MRT) Tremoreigenschaften und BoNT-Wirksamkeit bei DTS von der oberen Extremität und untersuchen Sie die Übereinstimmung zwischen einer klinischen Beurteilung, Polymyographie (PMG) und Muskelultraschall (MUS) bei der Muskelselektion bei DTS der oberen Extremität.

Studiendesign: Explorative prospektive multizentrische Kohortenstudie. Studienpopulation: 60 Erwachsene mit DTS (± 30 DT/30 TAWD) der oberen Extremität, die im Rahmen der Standardversorgung eine 12-wöchentliche BoNT-Behandlung beginnen.

Hauptparameter/Endpunkte der Studie: Das primäre Ergebnismaß ist der Schweregrad des klinischen Tremors, quantifiziert durch die TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) nach 28 Wochen. Wir werden auch klinische, elektrophysiologische, Ultraschall- und (f)MRT-Messungen sowie von Patienten berichtete Ergebnisse sammeln.

Art und Ausmaß der mit der Teilnahme verbundenen Belastungen und Risiken, Nutzen und Gruppenzugehörigkeit: Die Probanden profitieren nicht von der Teilnahme. Das Risiko der zusätzlichen Studienverfahren ist vernachlässigbar. Die Studienabläufe sind harmlos, können aber ermüdend sein. Die Zeitbelastung besteht aus fünf zusätzlichen Stunden, die im Krankenhaus verbracht werden, verteilt auf drei Besuche, und dem Ausfüllen von Fragebögen (eine Stunde). Der Erstbesuch zur MRT-Untersuchung und der Besuch nach 28 Wochen sind im Vergleich zur Standardversorgung mit zusätzlichen Kosten verbunden.