Tényezők, amelyek meghatározzák a botulinum toxin hatékonyságát karremegés esetén dystonia esetén (BAT)
2026. augusztus 12. frissítette: Radboud University Medical Center
A botulinum toxin hatékonyságát meghatározó tényezők karremegés esetén dystonia esetén: Feltáró vizsgálat
Tremor a disztóniás betegek akár 55%-ában fordul elő, ez az úgynevezett dystonic tremor szindróma (DTS).
A tremor jelen lehet a dystonia által érintett testrészben (dystoniás tremor, DT), vagy egy nem érintett testrészben (dystóniával társuló tremor, TAWD).
A DTS kezelhető botulinum neurotoxin (BoNT) injekciókkal, de a BoNT csak a betegek 60-70%-ánál hatásos.
Nem ismert, hogy mely betegek részesülnek leginkább a BoNT-kezelésből.
Célunk a klinikai és patofiziológiai tremor jellemzői és a BoNT hatékonysága közötti összefüggések feltárása.
Ennek érdekében a BoNT-kezelés megkezdése előtt megmérjük a klinikai, elektrofiziológiai, ultrahangos és (funkcionális) mágneses rezonancia képalkotás ((f)MRI) jellemzőit, és három háromhavi BoNT kezelés után mérjük a BoNT hatékonyságát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Részletes leírás
Indoklás: Tremor a disztóniás betegek akár 55%-ánál fordul elő, ez az úgynevezett dystonic tremor szindróma (DTS). A tremor jelen lehet a dystonia által érintett testrészben (dystoniás tremor, DT), vagy egy nem érintett testrészben (dystóniával társuló tremor, TAWD). A DTS kezelhető botulinum neurotoxin (BoNT) injekciókkal, de a BoNT csak a betegek 60-70%-ánál hatásos. Nem ismert, hogy mely betegek számára előnyös a BoNT-kezelés. Ez rávilágít a személyre szabott kezelés szükségességére.
Célkitűzés: Az elsődleges cél a BoNT hatékonyságában mutatkozó különbségek feltárása a felső végtag DT és TAWD között. Másodlagos célok: a felső végtag DT és TAWD közötti elektrofiziológiai és agyi különbségeinek feltárása, a klinikai, elektrofiziológiai, ultrahangos és (funkcionális) mágneses rezonancia képalkotás ((f)MRI) tremor jellemzői és a BoNT hatékonysága közötti összefüggések feltárása a DTS-ben. a felső végtagon, és fedezze fel a klinikai értékelés, a polimiográfia (PMG) és az izom-ultrahang (MUS) közötti egyezést a felső végtag DTS izomszelekciójában.
A vizsgálat felépítése: Feltáró, prospektív, többközpontú kohorszvizsgálat Vizsgálati populáció: 60 felső végtag DTS-ben (± 30 DT/30 TAWD) szenvedő felnőtt, akik 12 hetente kezdik el a BoNT kezelést a standard ellátás részeként.
Fő vizsgálati paraméterek/végpontok: Az elsődleges kimeneti mérőszám a klinikai tremor súlyossága, amelyet a TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) számszerűsít a 28. héten. Ezenkívül összegyűjtjük a klinikai, elektrofiziológiai, ultrahangos és (f)MRI méréseket és a betegek által jelentett eredményeket.
A részvételhez, a haszonhoz és a csoporthoz való kötődéshez kapcsolódó teher és kockázatok jellege és mértéke: Az alanyok nem részesülnek a részvételből. Az extra vizsgálati eljárások kockázata elhanyagolható. A vizsgálati eljárások ártalmatlanok, de fárasztóak lehetnek. Az időterhelés öt kórházban töltött többletórából áll, három vizitre és kérdőívek kitöltésére osztva (egy óra). Az MRI-vizsgálat kiindulási vizitje és a 28. héten végzett vizit extra a szokásos ellátáshoz képest.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Hollandia, 6525 GA
- Radboud University Medical Center
-
Nijmegen, Gelderland, Hollandia, 6532 SZ
- Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
-
Nijmegen, Gelderland, Hollandia, 6525 EN
- Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányi populáció
60 DTS-ben szenvedő beteget fogunk bevonni, akik rendszeres ellátás keretében kezdik meg a 12 hetes BoNT-kezelést.
Célunk a kiegyensúlyozott eloszlás (± 30/30) a DT és a TAWD között.
A betegeket Radboudumc ambulanciájáról és a CWZ kórházból veszik fel.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A DT vagy TAWD klinikai diagnózisa a tremorok osztályozásáról szóló 2018-as konszenzusos nyilatkozat szerint
- Az egyik vagy mindkét felső végtag remegése
- Életkor ≥ 18 év
Kizárási kritériumok:
- A BoNT kezelés ellenjavallatai
- A felső végtag korábbi BoNT kezelése
- Instabil dózisú gyógyszerek dystonia és tremor kezelésére ≤ 1 hónappal a vizsgálatba való felvétel előtt
- Mély agystimulációs beültetés ≤ 6 hónappal a vizsgálatba való felvétel előtt
- Instabil mély agyi stimulációs változók ≤ 1 hónappal a vizsgálatba való felvétel előtt
- A vizsgálatban való részvételt zavaró komorbiditás
- Terhesség vagy szoptatás
- A holland nyelv elégtelen ismerete
Az MRI szkennelés kizárási kritériumai:
- Az MRI ellenjavallatai (pl. korábbi agyműtét, klausztrofóbia, aktív implantátum, epilepszia, fémtárgyak a felsőtestben, amelyek nem kompatibilisek az MRI-vel)
- Mérsékelt vagy súlyos fejremegés hanyatt fekve (a szkennelés során a fej kiterjedt mozgása által okozott műtermékek elkerülése érdekében).
- Hanyatt fekve képtelenség testtartási remegést kiváltani.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Botulinum toxin
A résztvevőket három egymást követő BOT -üléssel kezelik.
|
Az izomaktivitást felületi elektromiográfiával és tremort inerciális mérőegységekkel mérjük, miközben az alanyok pihenési, testtartási és kinetikai feladatokat végeznek.
Más nevek:
B-módú képeket és videókat kapunk a leginkább érintett felső végtag felső végtag izmairól.
Az alanyokat (f)MRI-vizsgálatnak vetik alá, amely egyidejű elektromiográfiát, gyorsulásmérőt és funkcionális mágneses rezonancia képalkotást foglal magában.
A tremor és a dystonia súlyosságát klinikai skálák segítségével értékeljük.
Összegyűjtjük a betegek által bejelentett eredményeket.
A felső végtagok három következményes botulinum toxin -injekciója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A trg -es alapvető remegés értékelési skála (tetras) értékelésével a trg -es alapvető remegés értékelési skála alapján értékelve
Időkeret: Alapvonal, 28 hét
|
Az elsődleges eredmény a TRG alapvető remegés értékelési skálájával (TETRAS) mért klinikai remegés súlyossága 28 héten.
A skála 0 és 112 pont között van, a magasabb pontszámok a súlyosabb remegést jelzik.
A tetras két alkategóriából áll: a napi élő alskála 12 elemből álló tevékenysége és egy 9 elemből álló teljesítmény skála.
A Daily Living alskálát a résztvevő interjújával pontozják.
A teljesítmény skálát a résztvevők megfigyelésével értékelik, miközben több feladatot hajtanak végre.
|
Alapvonal, 28 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tremor súlyosságát a Fahn-Tolosa-Marin Tremor Rating Scale (FTM-TRS) értékeli
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
FTM-TRS [0-152]: a magasabb pontszámok súlyosabb tremorra utalnak.
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A dystonia súlyosságát a Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS) értékeli
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
BFM-DRS [0-150]: a magasabb pontszámok súlyosabb disztóniát jeleznek.
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A standardizált tremorelem-értékelés (STEA) által értékelt további neurológiai tünetek
Időkeret: Alapvonal
|
STEA [0-27]: a magasabb pontszámok valószínűbbé teszik a disztóniás tremor szindróma diagnózisát az esszenciális tremor helyett.
|
Alapvonal
|
|
Az életminőség az Essential Tremor Questionnaire (QUEST) által értékelt életminőség
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
KÉRDÉS [0-120]: a magasabb pontszámok nagyobb elégedetlenséget jeleznek.
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A pszichológiai stressz az észlelt stressz skála (PSS) alapján értékelve
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
PSS [0-4]: a magasabb pontszámok magasabb szintű stresszt jeleznek
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A fájdalom a Numeric Pain Rating Scale (NPRS) szerint értékelve
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
NPRS [0-10]: a 0 azt jelzi, hogy nincs fájdalom, a 10 pedig az elképzelhető legrosszabb fájdalmat
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A betegek által jelentett változás a tremor súlyosságában a Patient Global Impression of Change (PGIC) szerint
Időkeret: 28 hét
|
PGIC [-3: sokkal rosszabb, -2: közepesen rosszabb, -1: kissé rosszabb, 0: nincs változás, 1: valamivel jobb, 2: közepesen jobb, 3: sokkal jobb]
|
28 hét
|
|
Elektrofiziológiai jellemzők
Időkeret: Alapállapot, 28 hét
|
például.
remegés ereje, domináns frekvencia, frekvencia-szélesség félszélességnél, intermuszkuláris koherencia, remegő izmok
|
Alapállapot, 28 hét
|
|
A botulinum toxin paraméterei
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
például.
injekciós sémák, az izomszelekció indoklása, adherencia
|
Kiindulási állapot, 12 és 24 hét
|
|
Ultrahang -remegő tevékenység
Időkeret: Alapvonal
|
Alapvonal
|
|
|
Remegéshez kapcsolódó agyi tevékenység
Időkeret: Alapvonal
|
Számszerűsítve a funkcionális MRI szkenneléssel
|
Alapvonal
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. január 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. január 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 8.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 12.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Idegrendszeri betegségek
- Dyskinesiák
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Jelek és tünetek
- Disztónia
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Diagnosztikai technikák és eljárások
- Diagnózis
- Biológiai tényezők
- Hidrolázok
- Enzimek
- Enzimek és koenzimek
- Tomográfia
- Diagnosztikai képalkotás
- Metalloendopeptidázok
- Endopeptidázok
- Peptid -hidrolázok
- Metalloprotézisek
- Baktériumfehérjék
- Baktériumtoxinok
- Toxinok, biológiai
- Botulinum toxinok
- Mágneses rezonancia képalkotás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 115083
- 2024-515970-28 (Egyéb azonosító: Clinical Trials Information System (CTIS))
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A pszeudonimizált résztvevői adatokat a Radboud adattárban osztják meg.
IPD megosztási időkeret
Az adatokat az összesítő adatok közzététele után tesszük közzé.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az adatokat indokolt kérésre az adattovábbítási szerződés aláírását követően osztjuk meg.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ANALYTIC_CODE
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .