Факторы, определяющие эффективность ботулотоксина при треморе рук при дистонии (BAT)
12 августа 2026 г. обновлено: Radboud University Medical Center
Факторы, определяющие эффективность ботулотоксина при треморе рук при дистонии: предварительное исследование
Тремор возникает у 55% пациентов с дистонией, которая известна как синдром дистонического тремора (СДТ).
Тремор может присутствовать в части тела, пораженной дистонией (дистонический тремор, DT), или в непораженной части тела (тремор, связанный с дистонией, TAWD).
СДТС можно лечить инъекциями ботулинического нейротоксина (BoNT), но BoNT эффективен только примерно у 60-70% пациентов.
Неизвестно, какие пациенты получают наибольшую пользу от лечения BoNT.
Мы стремимся изучить связь между клиническими и патофизиологическими характеристиками тремора и эффективностью BoNT.
Для этого мы будем измерять клинические, электрофизиологические, ультразвуковые и (функциональные) характеристики магнитно-резонансной томографии ((f) МРТ) перед началом лечения BoNT и измерять эффективность BoNT после трех трехмесячных сеансов BoNT.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Обоснование: Тремор возникает у 55% пациентов с дистонией, которая известна как синдром дистонического тремора (СДТ). Тремор может присутствовать в части тела, пораженной дистонией (дистонический тремор, DT), или в непораженной части тела (тремор, связанный с дистонией, TAWD). СДТС можно лечить инъекциями ботулинического нейротоксина (BoNT), но BoNT эффективен только примерно у 60-70% пациентов. Неизвестно, какие пациенты получают пользу от лечения BoNT. Это подчеркивает необходимость индивидуального лечения.
Цель: Основная цель — изучить различия в эффективности BoNT между DT и TAWD верхних конечностей. Вторичные цели: изучить электрофизиологические и церебральные различия между DT и TAWD верхних конечностей, изучить связь между клиническими, электрофизиологическими, ультразвуковыми и (функциональными) характеристиками тремора при магнитно-резонансной томографии ((f)MRI) и эффективностью BoNT при DTS верхней конечности и исследуйте соответствие между клинической оценкой, полимиографией (PMG) и ультразвуком мышц (MUS) при выборе мышц при DTS верхних конечностей.
Дизайн исследования: Исследовательское проспективное многоцентровое когортное исследование. Исследуемая популяция: 60 взрослых с DTS (± 30 DT/30 TAWD) верхних конечностей, которые начинают 12-недельное лечение BoNT в рамках стандартного лечения.
Основные параметры/конечные точки исследования: Первичным критерием оценки является тяжесть клинического тремора, количественно определяемая по шкале оценки эссенциального тремора TRG (TETRAS) через 28 недель. Мы также будем собирать данные клинических, электрофизиологических, ультразвуковых исследований и (f)МРТ, а также результаты, сообщаемые пациентами.
Характер и степень бремени и рисков, связанных с участием, пользой и принадлежностью к группе: Субъекты не получают выгоды от участия. Риск дополнительных процедур исследования незначителен. Процедуры исследования безвредны, но могут быть утомительными. Временные затраты состоят из пяти дополнительных часов, проведенных в больнице, разделенных на три визита и заполнение анкет (один час). Базовый визит для МРТ и визит через 28 недель являются дополнительными по сравнению со стандартным лечением.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Нидерланды, 6525 GA
- Radboud University Medical Center
-
Nijmegen, Gelderland, Нидерланды, 6532 SZ
- Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
-
Nijmegen, Gelderland, Нидерланды, 6525 EN
- Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Исследуемая популяция
Мы включим 60 пациентов с СДС, которые начнут 12-недельное лечение BoNT в рамках регулярного ухода.
Мы стремимся к сбалансированному распределению (± 30/30) между DT и TAWD.
Пациенты будут набраны из амбулаторных клиник Радбадумца и больницы CWZ.
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз DT или TAWD в соответствии с консенсусным заявлением 2018 года о классификации тремора.
- Тремор одной или обеих верхних конечностей
- Возраст ≥ 18 лет
Критерий исключения:
- Противопоказания к лечению БоНТ
- Предыдущее лечение верхних конечностей BoNT
- Лекарственные препараты с нестабильной дозой для лечения дистонии и тремора за < 1 месяца до включения в исследование
- Имплантация глубокой стимуляции мозга за 6 месяцев до включения в исследование
- Нестабильные переменные глубокой стимуляции мозга ≤ 1 месяца до включения в исследование
- Коморбидность, мешающая участию в исследовании
- Беременность или кормление грудью
- Недостаточное знание голландского языка
Критерии исключения для МРТ-сканирования:
- Противопоказания к МРТ (напр. перенесенная операция на головном мозге, клаустрофобия, активный имплантат, эпилепсия, металлические предметы в верхней части тела, несовместимые с МРТ)
- Тремор головы от умеренного до сильного в положении лежа на спине (чтобы избежать артефактов, вызванных резкими движениями головы во время сканирования).
- Невозможность вызвать постуральный тремор в положении лежа на спине.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ботулинический токсин
Участники получают три последовательных сеанса BONT.
|
Мы будем измерять мышечную активность с помощью поверхностной электромиографии и тремор с использованием инерционных единиц измерения, пока испытуемые выполняют отдых, позу и кинетические задачи.
Другие имена:
Мы получим изображения и видео в B-режиме мышц верхних конечностей наиболее пораженной верхней конечности.
Субъектам будет проведено (f) МРТ-сканирование, включающее одновременную электромиографию, акселерометрию и функциональную магнитно-резонансную томографию.
Оценивать тремор и тяжесть дистонии мы будем с помощью клинических шкал.
Мы будем собирать результаты, сообщаемые пациентами.
Три последующие инъекции ботулинических токсинов верхних конечностей
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Серьезность тремора оценивается по шкале оценки оценки тремора TRG (Tetras)
Временное ограничение: Базовая линия, 28 недель
|
Основным результатом является тяжесть клинического тремора, измеряемая по шкале оценки Essential Tremor TRG (TETRAS) через 28 недель.
Шкала колеблется от 0 до 112 баллов, при этом более высокие оценки указывают на более тяжелый тремор.
Tetras состоит из двух подкатегорий: 12-элементного мероприятия в повседневной живой подшкале и масштаб производительности с 9 пунктами.
Подшкала Daily Living оценивается путем интервьюирования участника.
Шкала производительности оценивается путем наблюдения за участниками, когда они выполняют несколько задач.
|
Базовая линия, 28 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тяжесть тремора оценивается по шкале оценки тремора Фана-Толоса-Марина (FTM-TRS).
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
FTM-TRS [0-152]: более высокие баллы указывают на более сильный тремор.
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Тяжесть дистонии оценивается по шкале оценки дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFM-DRS).
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
BFM-DRS [0-150]: более высокие баллы указывают на более тяжелую дистонию.
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Дополнительные неврологические признаки, оцениваемые с помощью стандартизированной оценки элементов тремора (STEA)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
STEA [0-27]: более высокие баллы повышают вероятность диагноза синдрома дистонического тремора вместо эссенциального тремора.
|
Базовый уровень
|
|
Качество жизни оценивается с помощью опросника «Качество жизни по эссенциальному тремору» (QUEST).
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
КВЕСТ [0-120]: более высокие баллы указывают на большее недовольство.
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Психологический стресс, оцениваемый по шкале воспринимаемого стресса (PSS).
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
PSS [0-4]: более высокие баллы указывают на более высокий уровень воспринимаемого стресса.
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Боль оценивается по числовой шкале оценки боли (NPRS).
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
NPRS [0–10]: 0 означает отсутствие боли, 10 — самую сильную боль, которую только можно себе представить.
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Изменение тяжести тремора, сообщаемое пациентом, оцениваемое по шкале общего впечатления пациента от изменений (PGIC).
Временное ограничение: 28 недель
|
PGIC [-3: намного хуже, -2: умеренно хуже, -1: немного хуже, 0: без изменений, 1: немного лучше, 2: умеренно лучше, 3: намного лучше]
|
28 недель
|
|
Электрофизиологические характеристики
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 недель
|
например
мощность тремора, доминантная частота, ширина частоты на полуширине мощности, межмышечная когерентность, дрожание мышц
|
Исходный уровень, 28 недель
|
|
Параметры ботулотоксина
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 недели
|
например
схемы инъекций, обоснование выбора мышц, соблюдение режима
|
Исходный уровень, 12 и 24 недели
|
|
Ультрасонографическая дрожащая активность
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
|
Церебральная активность, связанная с тремором
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Количественно с использованием функционального МРТ -сканирования
|
Базовый уровень
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Дискинезии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Дистония
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Диагностические методы и процедуры
- Диагноз
- Биологические факторы
- Гидролазы
- Ферменты
- Ферменты и коэнзименты
- Томография
- Диагностическая визуализация
- Металлуендопептидазы
- Эндопептидазы
- Пептидные гидролазы
- Металлопротеазы
- Бактериальные белки
- Бактериальные токсины
- Токсины, биологические
- Ботулотоксины
- Магнитно -резонансная томография
Другие идентификационные номера исследования
- 115083
- 2024-515970-28 (Другой идентификатор: Clinical Trials Information System (CTIS))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Псевдонимизированные данные участников будут размещены в репозитории данных Radboud.
Сроки обмена IPD
Данные будут опубликованы после публикации сводных данных.
Критерии совместного доступа к IPD
Данные будут переданы по обоснованному запросу после подписания соглашения о передаче данных.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .