Fatores que determinam a eficácia da toxina botulínica para tremor de braço na distonia (BAT)

Justificativa: O tremor ocorre em até 55% dos pacientes com distonia, que é conhecido como síndrome do tremor distônico (STD). O tremor pode estar presente na parte do corpo afetada pela distonia (tremor distônico, DT) ou em uma parte do corpo não afetada (tremor associado à distonia, TAWD). A DTS pode ser tratada com injeções de neurotoxina botulínica (BoNT), mas a BoNT é eficaz em apenas cerca de 60-70% dos pacientes. Não se sabe quais pacientes se beneficiam do tratamento com BoNT. Isso destaca a necessidade de um tratamento personalizado.

Objetivo: O objetivo principal é explorar as diferenças na eficácia da BoNT entre DT e TAWD da extremidade superior. Os objetivos secundários são: explorar as diferenças eletrofisiológicas e cerebrais entre DT e TAWD da extremidade superior, explorar as associações entre características clínicas, eletrofisiológicas, ultrassonográficas e de ressonância magnética ((f) MRI) e eficácia de BoNT em DTS de a extremidade superior e explorar a concordância entre uma avaliação clínica, polimiografia (PMG) e ultrassonografia muscular (MUS) na seleção muscular em DTS da extremidade superior.

Desenho do estudo: Estudo exploratório de coorte prospectivo multicêntrico População do estudo: 60 adultos com DTS (± 30 DT/30 TAWD) da extremidade superior que iniciam tratamento com BoNT de 12 semanas como parte do tratamento padrão.

Parâmetros/desfechos principais do estudo: A medida de resultado primário é a gravidade do tremor clínico quantificada pela TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) em 28 semanas. Também coletaremos medidas clínicas, eletrofisiológicas, ultrassonográficas e (f)MRI e resultados relatados pelo paciente.

Natureza e extensão do fardo e dos riscos associados à participação, benefícios e relacionamento com o grupo: Os sujeitos não se beneficiam da participação. O risco dos procedimentos extras de estudo é insignificante. Os procedimentos do estudo são inofensivos, mas podem ser cansativos. A carga horária consiste em cinco horas extras de permanência no hospital divididas em três visitas e preenchimento de questionários (uma hora). A consulta inicial para exame de ressonância magnética e a consulta às 28 semanas são extras em comparação com o tratamento padrão.