Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Czynniki określające skuteczność toksyny botulinowej w leczeniu drżenia ramion w dystonii (BAT)

19 marca 2025 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center

Czynniki określające skuteczność toksyny botulinowej w leczeniu drżenia ramion w dystonii: badanie eksploracyjne

Drżenie występuje nawet u 55% pacjentów z dystonią i jest znane jako zespół drżenia dystonicznego (DTS). Drżenie może występować w części ciała dotkniętej dystonią (drżenie dystoniczne, DT) lub w zdrowej części ciała (drżenie związane z dystonią, TAWD). DTS można leczyć zastrzykami neurotoksyny botulinowej (BoNT), ale BoNT jest skuteczna tylko u około 60–70% pacjentów. Nie wiadomo, którzy pacjenci odnoszą największe korzyści z leczenia BoNT. Naszym celem jest zbadanie powiązań między kliniczną i patofizjologiczną charakterystyką drżenia a skutecznością BoNT. W tym celu zmierzymy charakterystykę kliniczną, elektrofizjologiczną, ultrasonograficzną i (funkcjonalną) rezonansu magnetycznego ((f)MRI) przed rozpoczęciem leczenia BoNT oraz zmierzymy skuteczność BoNT po trzech trzymiesięcznych sesjach BoNT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uzasadnienie: Drżenie występuje nawet u 55% pacjentów z dystonią i jest to zespół drżenia dystonicznego (DTS). Drżenie może występować w części ciała dotkniętej dystonią (drżenie dystoniczne, DT) lub w zdrowej części ciała (drżenie związane z dystonią, TAWD). DTS można leczyć zastrzykami neurotoksyny botulinowej (BoNT), ale BoNT jest skuteczna tylko u około 60–70% pacjentów. Nie wiadomo, którzy pacjenci odnoszą korzyści z leczenia BoNT. Podkreśla to potrzebę spersonalizowanego leczenia.

Cel: Podstawowym celem jest zbadanie różnic w skuteczności BoNT pomiędzy DT i TAWD kończyny górnej. Cele drugorzędne to: zbadanie różnic elektrofizjologicznych i mózgowych między DT i TAWD kończyny górnej, zbadanie powiązań między charakterystyką drżenia klinicznego, elektrofizjologicznego, ultrasonograficznego i (funkcjonalnego) rezonansu magnetycznego ((f)MRI) a skutecznością BoNT w DTS kończyny górnej i zbadać zgodność pomiędzy oceną kliniczną, polimiografią (PMG) i USG mięśni (MUS) w zakresie selekcji mięśni w DTS kończyny górnej.

Projekt badania: eksploracyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie kohortowe. Populacja badania: 60 dorosłych pacjentów z DTS (± 30 DT/ 30 TAWD) kończyny górnej, którzy rozpoczynają 12-tygodniowe leczenie BoNT w ramach standardowej opieki.

Główne parametry badania/punkty końcowe: Główną miarą wyniku jest nasilenie kliniczne drżenia oceniane ilościowo za pomocą skali TETRAS (TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale) po 28 tygodniach. Będziemy również gromadzić dane kliniczne, elektrofizjologiczne, ultrasonograficzne i (f)MRI oraz wyniki zgłaszane przez pacjentów.

Charakter i zakres obciążeń i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyściami i powiązaniami z grupą: Uczestnicy nie odnoszą korzyści z uczestnictwa. Ryzyko dodatkowych procedur badawczych jest znikome. Procedury badawcze są nieszkodliwe, ale mogą być męczące. Obciążenie czasowe polega na pięciu dodatkowych godzinach spędzonych w szpitalu podzielonych na trzy wizyty i wypełnieniu ankiet (jedna godzina). Wizyta wyjściowa w celu wykonania badania MRI i wizyta po 28 tygodniu są dodatkowe w porównaniu do opieki standardowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 GA
        • Rekrutacyjny
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anke Snijders, PhD
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6532 SZ
        • Rekrutacyjny
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Frouke Nijhuis, MSc
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6525 EN
        • Rekrutacyjny
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rick Helmich, PhD
        • Kontakt:
          • Iris Visser, MSc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Do badania włączymy 60 pacjentów z DTS, którzy w ramach regularnej opieki rozpoczynają 12-tygodniową terapię BoNT. Naszym celem jest zrównoważony rozkład (± 30/30) pomiędzy DT i TAWD. Rekrutacja pacjentów będzie odbywać się w przychodniach Radboudumc i szpitalu CWZ.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne DT lub TAWD zgodnie z konsensusem z 2018 r. w sprawie klasyfikacji drżeń
  • Drżenie jednej lub obu kończyn górnych
  • Wiek ≥ 18 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do zabiegu BoNT
  • Poprzednie leczenie BoNT kończyny górnej
  • Leki w niestabilnych dawkach stosowane w leczeniu dystonii i drżenia ≤ 1 miesiąc przed włączeniem do badania
  • Implantacja głębokiej stymulacji mózgu ≤ 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Niestabilne zmienne głębokiej stymulacji mózgu ≤ 1 miesiąc przed włączeniem do badania
  • Choroby współistniejące utrudniające udział w badaniu
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Niewystarczająca znajomość języka niderlandzkiego

Kryteria wykluczenia ze skanowania MRI:

  • Przeciwwskazania do badania MRI (np. przebyta operacja mózgu, klaustrofobia, aktywny implant, epilepsja, metalowe przedmioty w górnej części ciała, których nie można poddać badaniu MRI)
  • Umiarkowane do silnego drżenie głowy w pozycji leżącej (aby uniknąć artefaktów spowodowanych intensywnym ruchem głowy podczas badania).
  • Niemożność wywołania drżenia posturalnego w pozycji leżącej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Toksyna botulinowa
Uczestnicy są traktowani trzema kolejnymi sesjami Bont.
Test diagnostyczny: Polimiografia
Będziemy mierzyć aktywność mięśni za pomocą elektromiografii powierzchniowej i drżenie za pomocą inercyjnych jednostek miary, podczas gdy badani będą wykonywać zadania spoczynkowe, postawy i kinetyczne.
Inne nazwy:
  • Rejestracja drżenia
  • Polielektromiografia
Test diagnostyczny: USG mięśni
Uzyskamy obrazy i filmy w trybie B przedstawiające mięśnie kończyny górnej najbardziej dotkniętej chorobą kończyny górnej.
Test diagnostyczny: (Funkcjonalne) obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Uczestnicy zostaną poddani badaniu (f)MRI obejmującemu jednoczesną elektromiografię, akcelerometrię i funkcjonalne obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego.
Test diagnostyczny: Ocena kliniczna
Ocenimy nasilenie drżenia i dystonii za pomocą skal klinicznych.
Test diagnostyczny: Kwestionariusze
Będziemy zbierać wyniki zgłaszane przez pacjentów.
Lek: wstrzyknięcie toksyny botulinowej (BTX A)
Trzy konsekwentne zastrzyki toksyny botulinowe kończyn górnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciężkość drżenia oceniana przez Skala oceny oceny TRG Essential Treamor (TETRAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 28 tygodni
Pierwotnym rezultatem jest nasilenie klinicznego drżenia mierzone przez skalę oceny oceny dremy ​​TRG (TETRA) po 28 tygodniach. Skala waha się od 0 do 112 punktów, a wyższe wyniki wskazują na poważniejsze drżenie. Tetras składa się z dwóch podkategorii: 12-elementowej czynności codziennej żywej podskali i 9-elementowej skali wydajności. Podskala Daily Living jest oceniana przez przeprowadzanie wywiadu z uczestnikiem. Skala wydajności jest oceniana przez obserwowanie uczestników podczas wykonywania wielu zadań.
Linia bazowa, 28 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nasilenie drżenia oceniane za pomocą skali oceny drżenia Fahna-Tolosy-Marina (FTM-TRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
FTM-TRS [0-152]: wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie.
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Nasilenie dystonii oceniane za pomocą skali oceny dystonii Burke’a-Fahna-Marsdena (BFM-DRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
BFM-DRS [0-150]: wyższe wyniki wskazują na cięższą dystonię.
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Dodatkowe objawy neurologiczne oceniane za pomocą standardowej oceny elementów drżenia (STEA)
Ramy czasowe: Linia bazowa
STEA [0-27]: wyższe wyniki zwiększają prawdopodobieństwo rozpoznania zespołu drżenia dystonicznego zamiast drżenia samoistnego.
Linia bazowa
Jakość życia oceniana za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia Podstawowego Drżenia (QUEST)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
ZADANIE [0-120]: wyższe wyniki oznaczają większe niezadowolenie.
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Stres psychiczny oceniany skalą odczuwanego stresu (PSS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
PSS [0-4]: wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom odczuwanego stresu
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Ból oceniany za pomocą Numerycznej Skali Oceny Bólu (NPRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
NPRS [0-10]: 0 oznacza brak bólu, a 10 najgorszy możliwy ból
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Zgłaszana przez pacjenta zmiana w nasileniu drżenia oceniana za pomocą Patient Global Impression of Change (PGIC)
Ramy czasowe: 28 tygodni
PGIC [-3: znacznie gorzej, -2: umiarkowanie gorzej, -1: nieco gorzej, 0: bez zmian, 1: nieco lepiej, 2: umiarkowanie lepiej, 3: znacznie lepiej]
28 tygodni
Charakterystyka elektrofizjologiczna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 28 tygodni
np. siła drżenia, częstotliwość dominująca, szerokość częstotliwości przy mocy połowy szerokości, spójność międzymięśniowa, drżenie mięśni
Wartość wyjściowa, 28 tygodni
Parametry toksyny botulinowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tygodnie
np. schematy zastrzyków, uzasadnienie doboru mięśni, przyleganie
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tygodnie
Ultrasonograficzna drżąca aktywność
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Drżenie związane z aktywnością mózgową
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określone ilościowo za pomocą funkcjonalnego skanowania MRI
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Współpracownicy

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Śledczy

  • Główny śledczy: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pseudonimizowane dane uczestników zostaną udostępnione w Repozytorium Danych Radboud.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną opublikowane po opublikowaniu danych zbiorczych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione na uzasadnione żądanie, po podpisaniu umowy powierzenia danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół drżenia dystonicznego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj