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Fattori che determinano l'efficacia della tossina botulinica per il tremore del braccio nella distonia (BAT)

19 marzo 2025 aggiornato da: Radboud University Medical Center

Fattori che determinano l'efficacia della tossina botulinica per il tremore del braccio nella distonia: uno studio esplorativo

Il tremore si verifica fino al 55% dei pazienti con distonia, nota come sindrome da tremore distonico (DTS). Il tremore può essere presente nella parte del corpo interessata dalla distonia (tremore distonico, DT) o in una parte del corpo non interessata (tremore associato a distonia, TAWD). La DTS può essere trattata con iniezioni di neurotossina botulinica (BoNT), ma la BoNT è efficace solo nel 60-70% circa dei pazienti. Non è noto quali pazienti traggano maggiori benefici dal trattamento BoNT. Il nostro obiettivo è esplorare le associazioni tra le caratteristiche cliniche e fisiopatologiche del tremore e l'efficacia della BoNT. Per fare ciò, misureremo le caratteristiche cliniche, elettrofisiologiche, ecografiche e di risonanza magnetica (funzionale) ((f)MRI) prima dell'inizio del trattamento BoNT e misureremo l'efficacia di BoNT dopo tre sessioni BoNT trimestrali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Motivazione: Il tremore si verifica nel 55% dei pazienti con distonia, condizione nota come sindrome da tremore distonico (DTS). Il tremore può essere presente nella parte del corpo interessata dalla distonia (tremore distonico, DT) o in una parte del corpo non interessata (tremore associato a distonia, TAWD). La DTS può essere trattata con iniezioni di neurotossina botulinica (BoNT), ma la BoNT è efficace solo nel 60-70% circa dei pazienti. Non è noto quali pazienti traggano beneficio dal trattamento BoNT. Ciò evidenzia la necessità di un trattamento personalizzato.

Obiettivo: L'obiettivo primario è esplorare le differenze nell'efficacia della BoNT tra DT e TAWD dell'arto superiore. Gli obiettivi secondari sono: esplorare le differenze elettrofisiologiche e cerebrali tra DT e TAWD dell'arto superiore, esplorare le associazioni tra le caratteristiche del tremore clinico, elettrofisiologico, ultrasonografico e della risonanza magnetica (funzionale) ((f)MRI) e l'efficacia della BoNT nella DTS di dell'arto superiore ed esplorare l'accordo tra valutazione clinica, polimiografia (PMG) ed ecografia muscolare (MUS) sulla selezione muscolare nella DTS dell'arto superiore.

Disegno dello studio: studio esplorativo prospettico di coorte multicentrico Popolazione dello studio: 60 adulti con DTS (± 30 DT/ 30 TAWD) dell'arto superiore che iniziano il trattamento BoNT 12 settimane come parte della cura standard.

Principali parametri/endpoint dello studio: La misura dell'esito primario è la gravità del tremore clinico quantificata dalla TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) a 28 settimane. Raccoglieremo anche misure cliniche, elettrofisiologiche, ecografiche e (f)MRI e risultati riferiti dai pazienti.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, ai benefici e al legame con il gruppo: i soggetti non beneficiano della partecipazione. Il rischio delle procedure di studio aggiuntive è trascurabile. Le procedure dello studio sono innocue, ma possono essere stancanti. Il carico di tempo consiste in cinque ore extra trascorse in ospedale suddivise in tre visite e nella compilazione di questionari (un'ora). La visita di base per la scansione MRI e la visita a 28 settimane sono extra rispetto alle cure standard.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Radboud University Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Iris Visser, MSc
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Anke Snijders, PhD
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6532 SZ
        • Reclutamento
        • Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Frouke Nijhuis, MSc
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525 EN
        • Reclutamento
        • Donders Centre for Cognitive Neuroimaging
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Rick Helmich, PhD
        • Contatto:
          • Iris Visser, MSc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Popolazione di studio

Includeremo 60 pazienti con DTS che inizieranno il trattamento BoNT 12 settimane come parte della cura regolare. Puntiamo a una distribuzione equilibrata (± 30/30) tra DT e TAWD. I pazienti verranno reclutati dagli ambulatori di Radboudumc e dall'ospedale CWZ.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di DT o TAWD secondo la dichiarazione di consenso del 2018 sulla classificazione dei tremori
  • Tremore di uno o entrambi gli arti superiori
  • Età ≥ 18 anni

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni al trattamento BoNT
  • Precedente trattamento BoNT degli arti superiori
  • Farmaci a dose instabile per distonia e tremore ≤ 1 mese prima dell'arruolamento nello studio
  • Impianto di stimolazione cerebrale profonda ≤ 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio
  • Variabili di stimolazione cerebrale profonda instabili ≤ 1 mese prima dell'arruolamento nello studio
  • Comorbilità che interferisce con la partecipazione allo studio
  • Gravidanza o allattamento
  • Conoscenza insufficiente della lingua olandese

Criteri di esclusione per la scansione MRI:

  • Controindicazioni per la risonanza magnetica (ad es. precedente intervento chirurgico al cervello, claustrofobia, impianto attivo, epilessia, oggetti metallici nella parte superiore del corpo incompatibili con la risonanza magnetica)
  • Tremore della testa da moderato a grave in posizione supina (per evitare artefatti causati da movimenti estesi della testa durante la scansione).
  • Incapacità di provocare tremore posturale in posizione supina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tossina botulinica
I partecipanti sono trattati con tre sessioni consecutive di Bont.
Test diagnostico: Polimiografia
Misureremo l'attività muscolare utilizzando l'elettromiografia di superficie e il tremore utilizzando unità di misura inerziali mentre i soggetti eseguono compiti di riposo, postura e cinetici.
Altri nomi:
  • Registrazione del tremore
  • Polielettromiografia
Test diagnostico: Ecografia muscolare
Otterremo immagini e video in modalità B dei muscoli degli arti superiori dell'arto superiore più colpiti.
Test diagnostico: Risonanza magnetica (funzionale).
I soggetti verranno sottoposti a scansione (f)MRI che coinvolge elettromiografia, accelerometria e risonanza magnetica funzionale simultanee.
Test diagnostico: Valutazione clinica
Valuteremo la gravità del tremore e della distonia utilizzando scale cliniche.
Test diagnostico: Questionari
Raccoglieremo i risultati riportati dai pazienti.
Droga: Iniezione di tossina botulinica (BTX A)
Tre conseguenti iniezioni di tossina botulinica delle estremità superiori

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Severità del tremore valutata dalla Scala di valutazione del tremore essenziale TRG (TETRA)
Lasso di tempo: Basale, 28 settimane
L'outcome primario è la gravità del tremore clinico misurata dalla scala di valutazione della valutazione del tremore essenziale TRG a 28 settimane. La scala varia tra 0 e 112 punti, con punteggi più alti che indicano un tremore più grave. Il Tetra è costituito da due sottocategorie: una attività di 12 elementi della sottoscala quotidiana e una scala di prestazioni a 9 elementi. La sottoscala quotidiana viene valutata intervistando il partecipante. La scala delle prestazioni è valutata osservando i partecipanti mentre svolgono più attività.
Basale, 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Severità del tremore valutata mediante la scala di valutazione del tremore Fahn-Tolosa-Marin (FTM-TRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
FTM-TRS [0-152]: punteggi più alti indicano un tremore più grave.
Baseline, 28 settimane
Gravità della distonia valutata mediante la scala di valutazione della distonia Burke-Fahn-Marsden (BFM-DRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
BFM-DRS [0-150]: punteggi più alti indicano distonia più grave.
Baseline, 28 settimane
Ulteriori segni neurologici valutati mediante la valutazione standardizzata degli elementi del tremore (STEA)
Lasso di tempo: Linea di base
STEA [0-27]: punteggi più alti rendono più probabile una diagnosi di sindrome da tremore distonico invece che di tremore essenziale.
Linea di base
Qualità della vita valutata dal questionario sulla qualità della vita sul tremore essenziale (QUEST)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
QUEST [0-120]: punteggi più alti indicano maggiore insoddisfazione.
Baseline, 28 settimane
Stress psicologico valutato mediante la scala dello stress percepito (PSS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
PSS [0-4]: punteggi più alti indicano livelli più elevati di stress percepito
Baseline, 28 settimane
Dolore valutato dalla Numeric Pain Rating Scale (NPRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
NPRS [0-10]: 0 indica nessun dolore e 10 il peggior dolore immaginabile
Baseline, 28 settimane
Variazione riferita dal paziente nella gravità del tremore valutata dal Patient Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: 28 settimane
PGIC [-3: molto peggiore, -2: moderatamente peggiore, -1: leggermente peggiore, 0: nessun cambiamento, 1: leggermente migliore, 2: moderatamente migliore, 3: molto migliore]
28 settimane
Caratteristiche elettrofisiologiche
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
per esempio. potenza del tremore, frequenza dominante, ampiezza di frequenza a metà ampiezza, coerenza intermuscolare, muscoli tremanti
Baseline, 28 settimane
Parametri della tossina botulinica
Lasso di tempo: Baseline, 12 e 24 settimane
per esempio. schemi iniettivi, razionale per la selezione muscolare, aderenza
Baseline, 12 e 24 settimane
Attività tremante ecografica
Lasso di tempo: Basale
Basale
Attività cerebrale legata al tremore
Lasso di tempo: Basale
Quantificato usando la scansione della risonanza magnetica funzionale
Basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Collaboratori

Canisius-Wilhelmina Hospital
Donders Centre for Cognitive Neuroimaging

Investigatori

  • Investigatore principale: Anke Snijders, PhD, Radboud University Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 115083
  • 2024-515970-28 (Altro identificatore: Clinical Trials Information System (CTIS))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti pseudonimizzati saranno condivisi nel Radboud Data Repository.

Periodo di condivisione IPD

I dati verranno pubblicati dopo la pubblicazione dei dati di sintesi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno condivisi su richiesta ragionevole dopo la firma di un accordo di trasferimento dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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