- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06411028
Fattori che determinano l'efficacia della tossina botulinica per il tremore del braccio nella distonia (BAT)
Fattori che determinano l'efficacia della tossina botulinica per il tremore del braccio nella distonia: uno studio esplorativo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Motivazione: Il tremore si verifica nel 55% dei pazienti con distonia, condizione nota come sindrome da tremore distonico (DTS). Il tremore può essere presente nella parte del corpo interessata dalla distonia (tremore distonico, DT) o in una parte del corpo non interessata (tremore associato a distonia, TAWD). La DTS può essere trattata con iniezioni di neurotossina botulinica (BoNT), ma la BoNT è efficace solo nel 60-70% circa dei pazienti. Non è noto quali pazienti traggano beneficio dal trattamento BoNT. Ciò evidenzia la necessità di un trattamento personalizzato.
Obiettivo: L'obiettivo primario è esplorare le differenze nell'efficacia della BoNT tra DT e TAWD dell'arto superiore. Gli obiettivi secondari sono: esplorare le differenze elettrofisiologiche e cerebrali tra DT e TAWD dell'arto superiore, esplorare le associazioni tra le caratteristiche del tremore clinico, elettrofisiologico, ultrasonografico e della risonanza magnetica (funzionale) ((f)MRI) e l'efficacia della BoNT nella DTS di dell'arto superiore ed esplorare l'accordo tra valutazione clinica, polimiografia (PMG) ed ecografia muscolare (MUS) sulla selezione muscolare nella DTS dell'arto superiore.
Disegno dello studio: studio esplorativo prospettico di coorte multicentrico Popolazione dello studio: 60 adulti con DTS (± 30 DT/ 30 TAWD) dell'arto superiore che iniziano il trattamento BoNT 12 settimane come parte della cura standard.
Principali parametri/endpoint dello studio: La misura dell'esito primario è la gravità del tremore clinico quantificata dalla TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) a 28 settimane. Raccoglieremo anche misure cliniche, elettrofisiologiche, ecografiche e (f)MRI e risultati riferiti dai pazienti.
Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, ai benefici e al legame con il gruppo: i soggetti non beneficiano della partecipazione. Il rischio delle procedure di studio aggiuntive è trascurabile. Le procedure dello studio sono innocue, ma possono essere stancanti. Il carico di tempo consiste in cinque ore extra trascorse in ospedale suddivise in tre visite e nella compilazione di questionari (un'ora). La visita di base per la scansione MRI e la visita a 28 settimane sono extra rispetto alle cure standard.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Iris Visser, MSc
- Numero di telefono: +31 024 361 66 00
- Email: iris.visser@radboudumc.nl
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Rick Helmich, PhD
- Email: rick.helmich@radboudumc.nl
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di DT o TAWD secondo la dichiarazione di consenso del 2018 sulla classificazione dei tremori
- Tremore di uno o entrambi gli arti superiori
- Età ≥ 18 anni
Criteri di esclusione:
- Controindicazioni al trattamento BoNT
- Precedente trattamento BoNT degli arti superiori
- Farmaci a dose instabile per distonia e tremore ≤ 1 mese prima dell'arruolamento nello studio
- Impianto di stimolazione cerebrale profonda ≤ 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio
- Variabili di stimolazione cerebrale profonda instabili ≤ 1 mese prima dell'arruolamento nello studio
- Comorbilità che interferisce con la partecipazione allo studio
- Gravidanza o allattamento
- Conoscenza insufficiente della lingua olandese
Criteri di esclusione per la scansione MRI:
- Controindicazioni per la risonanza magnetica (ad es. precedente intervento chirurgico al cervello, claustrofobia, impianto attivo, epilessia, oggetti metallici nella parte superiore del corpo incompatibili con la risonanza magnetica)
- Tremore della testa da moderato a grave in posizione supina (per evitare artefatti causati da movimenti estesi della testa durante la scansione).
- Incapacità di provocare tremore posturale in posizione supina.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Gravità del tremore valutata mediante la TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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Il nostro risultato primario sarà la gravità del tremore clinico misurata dalla TRG Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) (35) a 28 settimane.
La scala varia tra 0 e 112 punti, con punteggi più alti che indicano un tremore più grave.
La TETRAS è composta da due sottocategorie: una sottoscala di 12 item relativa alle attività della vita quotidiana e una scala di performance composta da 9 item.
La sottoscala della vita quotidiana viene valutata intervistando il partecipante.
La scala delle prestazioni viene valutata osservando i partecipanti mentre eseguono più attività.
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Baseline, 28 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Severità del tremore valutata mediante la scala di valutazione del tremore Fahn-Tolosa-Marin (FTM-TRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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FTM-TRS [0-152]: punteggi più alti indicano un tremore più grave.
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Baseline, 28 settimane
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Gravità della distonia valutata mediante la scala di valutazione della distonia Burke-Fahn-Marsden (BFM-DRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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BFM-DRS [0-150]: punteggi più alti indicano distonia più grave.
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Baseline, 28 settimane
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Ulteriori segni neurologici valutati mediante la valutazione standardizzata degli elementi del tremore (STEA)
Lasso di tempo: Linea di base
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STEA [0-27]: punteggi più alti rendono più probabile una diagnosi di sindrome da tremore distonico invece che di tremore essenziale.
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Linea di base
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Funzionamento cognitivo valutato mediante Montreal Cognitive Assessment (MOCA)
Lasso di tempo: Linea di base
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MOCA [0-30]: il punteggio ≥ 26 indica un funzionamento cognitivo normale.
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Linea di base
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Qualità della vita valutata dal questionario sulla qualità della vita sul tremore essenziale (QUEST)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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QUEST [0-120]: punteggi più alti indicano maggiore insoddisfazione.
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Baseline, 28 settimane
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Stress psicologico valutato mediante la scala dello stress percepito (PSS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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PSS [0-4]: punteggi più alti indicano livelli più elevati di stress percepito
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Baseline, 28 settimane
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Dolore valutato dalla Numeric Pain Rating Scale (NPRS)
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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NPRS [0-10]: 0 indica nessun dolore e 10 il peggior dolore immaginabile
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Baseline, 28 settimane
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Variazione riferita dal paziente nella gravità del tremore valutata dal Patient Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: 28 settimane
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PGIC [-3: molto peggiore, -2: moderatamente peggiore, -1: leggermente peggiore, 0: nessun cambiamento, 1: leggermente migliore, 2: moderatamente migliore, 3: molto migliore]
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28 settimane
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Caratteristiche elettrofisiologiche
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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per esempio.
potenza del tremore, frequenza dominante, ampiezza di frequenza a metà ampiezza, coerenza intermuscolare, muscoli tremanti
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Baseline, 28 settimane
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Caratteristiche ecografiche
Lasso di tempo: Baseline, 28 settimane
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per esempio.
ecogenicità, spessore muscolare, muscoli tremanti
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Baseline, 28 settimane
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(f) Caratteristiche della risonanza magnetica
Lasso di tempo: Linea di base
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per esempio.
volume della materia grigia, attività correlata al tremore nel circuito cerebello-talamo-corticale e nei gangli della base
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Linea di base
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Parametri della tossina botulinica
Lasso di tempo: Baseline, 12 e 24 settimane
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per esempio.
schemi iniettivi, razionale per la selezione muscolare, aderenza
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Baseline, 12 e 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Anke Snijders, PhD, Radboud university medical center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Nieuwhof F, Toni I, Dirkx MF, Gallea C, Vidailhet M, Buijink AWG, van Rootselaar AF, van de Warrenburg BPC, Helmich RC. Cerebello-thalamic activity drives an abnormal motor network into dystonic tremor. Neuroimage Clin. 2022;33:102919. doi: 10.1016/j.nicl.2021.102919. Epub 2021 Dec 16.
- Panyakaew P, Cho HJ, Lee SW, Wu T, Hallett M. The Pathophysiology of Dystonic Tremors and Comparison With Essential Tremor. J Neurosci. 2020 Nov 25;40(48):9317-9326. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1181-20.2020. Epub 2020 Oct 23.
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Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 115083
- NL86546.091.24 (Altro identificatore: CCMO-Register)
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- LINFA
- CODICE_ANALITICO
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