Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af 3 dosisniveauer af NMD670 hos voksne patienter med myasthenia gravis (SYNAPSE-MG)

19. august 2026 opdateret af: NMD Pharma A/S

En fase 2b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​3 dosisniveauer af NMD670 over 21 dage hos voksne patienter med AChR/MuSK-Ab+ Myasthenia Gravis

Dette fase 2 proof-of-concept, dosisinterval-finding-studie har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​3 dosisniveauer af NMD670 vs. placebo hos voksne patienter med MG med antistoffer mod AChR eller MuSK, administreret to gange dagligt (BID) i 21 dage .

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Trukket tilbage
        • UZ Leuven
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Josefine Nielsen
          • Telefonnummer: +45 23 88 25 83
          • E-mail: josenl@rm.dk
        • Ledende efterforsker:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolai Preisler
  • Forenede Stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • Trukket tilbage
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • Ledende efterforsker:
          • Stacy Dixon, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • Rekruttering
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Marc Feinberg, MD
        • Kontakt:
          • Gabrielle DeMaria
          • Telefonnummer: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Rekruttering
        • NextGen Precision Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Rekruttering
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • University of Oregon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Trukket tilbage
        • Semmes Murphey Clinic
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • Ledende efterforsker:
          • Shahram ATTARIAN
        • Kontakt:
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • Ledende efterforsker:
          • Yann Pereon
        • Kontakt:
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • Chu De Nice
        • Kontakt:
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saskia Bresch
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, Georgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, Georgien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • LTD New Hospitals
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Rekruttering
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jan Verschuuren
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 21127
        • Rekruttering
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, Italien, 16132
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, Italien, 80138
        • Rekruttering
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, Italien, 56126
        • Rekruttering
        • AOU Pisana
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matteo Garibaldi
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • Ledende efterforsker:
          • Ryszard Nowak
        • Kontakt:
      • Lublin, Polen
        • Rekruttering
        • Galen Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, Polen, 20701
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, Polen
        • Rekruttering
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Grudniak Mariusz
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Trukket tilbage
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, Serbien
        • Rekruttering
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gordana Djordjevic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raul Juntas Morales

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være en mand eller kvinde på 18 til 75 år (begge inkluderet), på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Diagnose af MG, MGFA klasse II, III eller IV
  • Dokumenteret positiv AChR eller MuSK antistof test.
  • Deltager skal kunne sluge tabletter
  • Kropsmasseindeks mellem 18 og 35 kg/m2, inklusive, ved screening og med en minimumsvægt på 40 kg
  • Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
  • Deltageren er i stand til og har givet underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte medicinske eller psykologiske tilstande eller risikofaktorer, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens fulde deltagelse i undersøgelsen, udgøre en yderligere risiko for patienten eller forvirre vurderingen af ​​patienten eller resultatet af undersøgelse
  • Deltagere med andre væsentlige kliniske og/eller laboratoriesikkerhedsfund, der kan interferere med udførelsen eller fortolkningen af ​​undersøgelsen
  • Deltagere, der modtog behandling med et forsøgsmedicinsk produkt inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af medicinen, alt efter hvad der er længst) før dag 1
  • Deltagere med tidligere dårlig compliance med relevant MG-terapi
  • Kvindelige patienter, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller i øjeblikket er gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage
Eksperimentel: NMD670 høj dosis
Medicin: NMD670
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage
Eksperimentel: NMD670 mellem dosis
Medicin: NMD670
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage
Eksperimentel: NMD670 lav dosis
Medicin: NMD670
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 21 i QMG total score for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Skalaen går fra 0-39 og højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved fysiske undersøgelser
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter på sikkerhedslaboratorieparametre
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante EKG-abnormiteter
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af selvmordstanker eller selvmordsadfærd
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Ændring fra baseline til dag 21 i MG-ADL total score for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Skalaen går fra 0-24 og højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline til dag 21 i MGC total score for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Skalaen går fra 0-50 og højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline til dag 21 i MG-QOL15r for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Skalaen går fra 0-30 og højere score indikerer dårligere livskvalitet
Baseline til dag 21
Skift fra baseline til dag 21 i Neuro-QoL Fatigue Short Form
Tidsramme: Baseline til dag 21
Skalaen går fra 8-40 og højere score indikerer værre symptomalogi
Baseline til dag 21
Forekomst af behandlingsfremkaldende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved oftalmologiske undersøgelser
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til dag -1) til opfølgning (dag 28)
Opsummeret pr. behandling
Fra screening (dag -28 til dag -1) til opfølgning (dag 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (Anden identifikator: EUCTR)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner