Mavacamten resultater i hypertrofisk kardiomyopati (HCM) og de tilhørende patient- og lægeerfaringer i USA (SPARC-HCM)
23. april 2026 opdateret af: Bristol-Myers Squibb
Mavacamten-resultater i den virkelige verden og den tilknyttede patient- og lægeerfaring med hypertrofisk kardiomyopati i det amerikanske (US) samfund
Formållet med dette studie er at forstå de virkelige kliniske resultater og behandlingsmønstre hos voksne med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM), der behandles med mavacamten, samt at forstå patient- og lægeerfaringer med mavacamten-behandling i den amerikanske lokalpraksis.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
362
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefonnummer: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studiesteder
-
-
Macclesfield
-
Bollington, Macclesfield, Det Forenede Kongerige, SK10 5JB
- Rekruttering
- Adelphi Real World
-
Kontakt:
- USA Generic Country, Site 0001
- Telefonnummer: 0000000000
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsespopulationen vil bestå af voksne med diagnosen obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM), som har modtaget behandling med mavacamten, samt deres behandlende klinikere fra deltagende samfundsbaserede steder i USA.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Fase I: retrospektiv gennemgang af journaler
For at blive inkluderet i undersøgelsen skal deltagerne opfylde ALLE følgende kriterier:
- Er en voksen på 18 år eller ældre ved baseline
- Har en bekræftet diagnose af obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM)
- Har fået ordineret mavacamten til obstruktiv HCM på et af undersøgelsesstederne mellem 28. april 2022 og 31. december 2024
- Har aldrig deltaget i et interventionelt klinisk forsøg, der involverer en hjerte myosin-hæmmer (deltagelse i observationsstudier er tilladt)
- Er ikke tilmeldt noget interventionelt klinisk forsøg ved studiestart
Fase II: patientundersøgelse • Deltagerne skal opfylde alle inklusionskriterier for fase I: retrospektiv gennemgang af journaler og være i stand til at læse og forstå dansk og have adgang til computer eller smartphone for at udfylde undersøgelsen
Eksklusionskriterier:
• Ingen, forudsat at alle inklusionskriterier er opfyldt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe 1
Deltagere med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), der modtager mavacamten
|
I henhold til produktmærket
|
|
Gruppe 2
Læger, der behandler patienter diagnosticeret med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM)
|
I henhold til produktmærket
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltagerens blodtryk (både systolisk og diastolisk)
Tidsramme: Grundlinje
|
Kun gruppe 1
|
Grundlinje
|
|
Dato for diagnose af hypertrofisk kardiomyopati
Tidsramme: Baseline
|
Kun gruppe 1
|
Baseline
|
|
Resultater af genetisk testning for hypertrofisk kardiomyopati
Tidsramme: Baseline
|
<string>Kun gruppe 1</string>
|
Baseline
|
|
Familiehistorie af hypertrofisk kardiomyopati
Tidsramme: Udgangsvurdering
|
Kun gruppe 1
|
Udgangsvurdering
|
|
Familiehistorie af pludselig hjertedød (SCD)
Tidsramme: Baseline
|
Kun gruppe 1
|
Baseline
|
|
Deltagerkomorbiditeter (kardiovaskulære og ikke-kardiovaskulære)
Tidsramme: Baseline
|
Kun gruppe 1
|
Baseline
|
|
Type af tidligere operationer og procedurer
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
|
Kun gruppe 1.
Tidligere operationer og procedurer omfatter: Septal Reduktionsterapi (SRT), operationer (klapreparation/-placering, venstre atriel appendage-ligatur), placering af enheder (ICD; pacemaker og hjertresynkronisering) eller atrieflimren/-flagren-ablation
|
Baseline og op til uge 24
|
|
Deltagerens New York Heart Association (NYHA) klassekategori
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Ændring i deltagers New York Heart Association (NYHA) klasse fra baseline
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Varighed af mavacamten-behandling
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Antal dosisjusteringer af mavacamten
Tidsramme: Baseline, og ved uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og ved uge 4, 8, 12, 24
|
|
Type of mavacamten dose tritration
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Klinisk årsag til dosisjustering af mavacamten
Tidsramme: Ved baseline og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Ved baseline og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Klinisk årsag til seponering af mavacamten-behandling
Tidsramme: Baseline, og efter 4, 8, 12, 24 uger
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og efter 4, 8, 12, 24 uger
|
|
Genoprettelse af venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF) efter seponering af mavacamten, hvis seponeret på grund af LVEF<50%,
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Tid fra seponering af mavacamten til genoprettelse af venstre ventrikels ejection fraktion (LVEF)
Tidsramme: Baseline, og ved uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og ved uge 4, 8, 12, 24
|
|
Klinisk årsag til midlertidig pause i mavacamten-behandling
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Group 1 only
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Tid til midlertidig mavacamten behandlings pause
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF)-genopretning efter afbrydelse af mavacamten, hvis afbrydelsen skyldtes LVEF<50%
Tidsramme: Baseline, samt i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun Gruppe 1
|
Baseline, samt i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Tid fra ophør af mavacamtenbehandling til genoprettelse af venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsramme: Baseline og uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline og uge 4, 8, 12, 24
|
|
Tid til genoptagelse af mavacamten-behandling
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Type of hypertrophic cardiomyopathy (HCM) background therapy prescribed
Tidsramme: Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1
|
Baseline, og i uge 4, 8, 12, 24
|
|
Type of changes to hypertrophic cardiomyopathy (HCM) background therapy
Tidsramme: Ved baseline, uge 4, 8, 12, 24
|
Kun gruppe 1.
Type af ændringer inkluderer påbegyndelse, skift, seponering, augmentering, dosistitrering |
Ved baseline, uge 4, 8, 12, 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Perspektiver på behandlingspræference samt egnethed, onboarding og implementering af mavacamten vurderet ud fra feedback indsamlet gennem strukturerede lægeinterviews
Tidsramme: Indtil uge 24
|
Kun gruppe 2
|
Indtil uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. januar 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
14. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
17. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. april 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. april 2026
Først opslået (Faktiske)
29. april 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CV027-1164
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .