Mavacamtenin tulokset hypertrofisessa kardiomyopatiassa (HCM) ja siihen liittyvät potilas- ja lääkärikokemukset Yhdysvalloissa (SPARC-HCM)
torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Mavacamten Real-World OutcomeS ja siihen liittyvä potilas- ja lääkärikokemus hypertrofisesta kardiomyopatiasta Yhdysvaltojen yhteisössä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää obstruktiivista hypertrofista kardiomyopatiaa (HCM) sairastavien aikuisten todellisia kliinisiä tuloksia ja hoitomalleja, joita hoidetaan mavakamteenillä, sekä ymmärtää potilaiden ja lääkäreiden kokemuksia mavakamteenihoidosta yhdysvaltalaisessa avohoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
362
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Puhelinnumero: 855-907-3286
- Sähköposti: Clinical.Trials@bms.com
Opiskelupaikat
-
-
Macclesfield
-
Bollington, Macclesfield, Yhdistynyt kuningaskunta, SK10 5JB
- Rekrytointi
- Adelphi Real World
-
Ottaa yhteyttä:
- USA Generic Country, Site 0001
- Puhelinnumero: 0000000000
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu aikuisista, joilla on diagnosoitu obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) ja jotka ovat saaneet hoitoa mavacamtenilla, sekä heitä hoitavista kliinikoista osallistuvista yhteisöpohjaisista toimipisteistä Yhdysvalloissa.
Kuvaus
Sisäänottokriteerit:<\/p>
Vaihe I: retrospektiivinen kaavion tarkastelu<\/p>
Osallistumiseksi tutkimukseen on täytettävä KAIKKI seuraavat kriteerit:<\/p>
- On aikuinen vähintään 18-vuotias lähtötilanteessa<\/li>
- On varmistettu obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) -diagnoosi<\/li>
- On määrätty mavacamten-hoito obstruktiiviseen HCM:ään yhdessä tutkimuspaikassa 28. huhtikuuta 2022 ja 31. joulukuuta 2024 välisenä aikana<\/li>
- Ei ole koskaan osallistunut mihinkään interventiotutkimukseen, joka koskee sydäniomyosinin estäjää (havainnointitutkimuksiin osallistuminen on sallittua)<\/li>
- Ei osallistu mihinkään interventiotutkimukseen tutkimuksen lähtötilanteessa<\/li><\/ul>
Vaihe II: potilaskysely \u2022 Osallistujien on täytettävä kaikki vaiheen I sisäänottokriteerit: retrospektiivinen kaavion tarkastelu ja kyettävä lukemaan ja ymmärtämään englantia sekä omistettava tietokone tai älypuhelin kyselyn suorittamiseksi<\/p>
Poissulkukriteerit:<\/p>
\u2022 Ei mitään edellyttäen, että kaikki sisäänottokriteerit täyttyvät.<\/p>
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ryhmä 1
Osallistujille, joilla on obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM) ja jotka saavat mavakamteenia
|
Tuotekannan mukaan
|
|
Ryhmä 2
Lääkärit, jotka hoitavat potilaita, joilla on diagnosoitu obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM)
|
Tuotekannan mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujan verenpaine (sekä systolinen että diastolinen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne
|
|
Hypertrofisen kardiomyopatian diagnoosin päivämäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne
|
|
Hypertrofista kardiomyopatiaa koskevat geenitestien tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne
|
|
Perhehistoria hypertrofisesta kardiomyopatiasta
Aikaikkuna: <string>Lähtötilanne</string>
|
Vain ryhmä 1
|
<string>Lähtötilanne</string>
|
|
Sydänperäisen äkkikuoleman (SCD) perhehistoria
Aikaikkuna: "Lähtötilanne"
|
Vain ryhmä 1
|
"Lähtötilanne"
|
|
Osallistujan liitännäissairaudet (sydän- ja verisuonisairaudet ja niihin kuulumattomat)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vain ryhmä 1
|
Perustaso
|
|
Aiempien kirurgisten toimenpiteiden tyyppi
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 24. viikkoon saakka
|
Vain ryhmä 1.
Aikaisempia leikkauksia ja toimenpiteitä ovat: septumin reduktiohoito (SRT), leikkaukset (läppäkorjaus/läppäasennus, vasemman eteiskorvakkeen sulkeminen), laitteiden asennukset (implantoitava kardiovertteri-defibrillaattori (ICD), sydämentahdistin ja sydämen uudelleensynkronointihoito) tai eteisvärinä/eteislepatusablaatio
|
Lähtötilanteessa ja 24. viikkoon saakka
|
|
Participant New York Heart Association (NYHA) class category
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Muutos osallistujan New York Heart Association (NYHA) -luokassa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne ja viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Mavacamten-hoidon kesto
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikkojen 4, 8, 12, 24 kohdilla
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikkojen 4, 8, 12, 24 kohdilla
|
|
Mavacamten-annostitrausten määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
mavacamten-annoksen titrauksen tyyppi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Mavacamten-annoksen titrauksen kliininen syy
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanteessa sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Kliininen syy mavacamten-hoidon keskeyttämiselle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) palautuminen mavakamteenin lopettamisen jälkeen, jos käyttö lopetetaan LVEF:n ollessa <50%
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja 4, 8, 12, 24 viikon kohdalla
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja 4, 8, 12, 24 viikon kohdalla
|
|
Aika mavakamtenin lopettamisesta vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) palautumiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Kliininen syy mavakamteenin hoidon tilapäiselle keskeytykselle
Aikaikkuna: Lähtötilanne, sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Aika mavacamten-hoidon väliaikaiseen keskeytykseen
Aikaikkuna: Lähtötaso, sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötaso, sekä viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) palautuminen mavakamten-hoidon keskeytyksen jälkeen, jos keskeytys johtui LVEF:stä <50%
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Aika mavacamten-hoidon keskeytyksestä vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) palautumiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanteessa, sekä viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Aika mavacamten-hoidon uudelleen aloittamiseen
Aikaikkuna: Lähtötaso sekä viikkoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötaso sekä viikkoilla 4, 8, 12 ja 24
|
|
Määrätty hypertrofisen kardiomyopatian (HCM) taustahoitotyyppi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
Vain ryhmä 1
|
Lähtötilanne, ja viikoilla 4, 8, 12, 24
|
|
Tyypillisiä hypertrofiseen kardiomyopatiaan (HCM) liittyviä taustahoitomuutoksia
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Vain ryhmässä 1.
Muutoksia ovat aloitus, vaihto, lopettaminen, tehostaminen, annoksen titraus
|
Lähtötilanteessa, viikoilla 4, 8, 12 ja 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Näkemyksiä hoitomieltymyksestä ja mavakamtenin kelpoisuudesta, käyttöönotosta ja toteutuksesta strukturoitujen lääkärihaastattelujen kautta kerätyn palautteen perusteella
Aikaikkuna: Enintään viikkoon 24 saakka
|
Vain ryhmä 2
|
Enintään viikkoon 24 saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 14. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 17. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV027-1164
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .