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Triheptanoin-Behandlungsversuch für Patienten mit erwachsener Polyglucosan-Körperkrankheit

1. März 2018 aktualisiert von: Baylor Research Institute

Eine Behandlungsstudie mit Triheptanoin bei Patienten mit erwachsener Polyglucosan-Körperkrankheit – eine randomisierte kontrollierte Studie

Der Zweck der Studie ist es festzustellen, ob Triheptanoin eine wirksame Behandlung für die Symptome der Polyglucosan-Körperkrankheit bei Erwachsenen ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Polyglucosan-Erkrankung bei Erwachsenen ist eine fortschreitende neurogenetische Störung, die durch eine neurogene Blase, fortschreitende Schwierigkeiten beim Gehen und sensorische Anomalien in den unteren Extremitäten gekennzeichnet ist, die typischerweise in der 4. oder 5. Lebensdekade auftreten. Die Pathogenese der Krankheit umfasst die Akkumulation von intrazellulären Polyglucosan-Körpern (amylopektinähnlichen Polysacchariden) in den peripheren Nerven sowie den Zellen des zentralen Nervensystems und ist oft mit einem Brancher-Enzymmangel verbunden, der eine unangemessene Glykogenbildung verursacht. Es wird angenommen, dass ein verringerter Glykogenabbau zu einem Energiedefizit in den Zellen des Nervensystems führt. Daher kann eine anaplerotische Therapie dem Zitronensäurezyklus das benötigte Substrat zuführen, um das Energiedefizit zu korrigieren. Dieser Eingriff kann das Fortschreiten der Krankheit, für die es keine wirksame Behandlung gibt, verlangsamen, stoppen oder umkehren. Die Studie umfasst 18 Probanden, die in einer randomisierten, kontrollierten Doppelblindstudie eine mit Triheptanoin, einem 7-Kohlenstoff-Triglycerid oder einem Placebo aus Pflanzenöl ergänzte Diät in einer Dosis von 1-2 g/kg/24 Stunden einnehmen. Die Studie dauert ein Jahr, wobei die Patienten 6 Monate lang Triheptanoin und 6 Monate lang das Placebo-Öl erhalten. Die Sicherheitsüberwachung umfasst das Profil organischer Säuren und Acylcarnitin im Urin.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
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Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Department of Genetics, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von APBD durch das Vorhandensein von Mutationen des GBE1-Gens in beiden Allelen oder Brancher-Enzym-Mangel
  • Bereit und in der Lage, nach Dallas TX zu reisen
  • Kann diätetisches Öl vertragen
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

  • Interkurrente Erkrankungen, die die Beurteilung der Wirksamkeit verfälschen würden, wie HIV oder Diabetes
  • Patienten, die an den Rollstuhl gebunden sind
  • Patienten, die vom Prüfarzt für die Studie als ungeeignet erachtet werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Aktiv/Placebo
Die Probanden erhalten 1-2 Gramm/Kilogramm Körpergewicht Triheptanoin, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen, eingenommen mit Mahlzeiten und Snacks für 6 Monate, gefolgt von Placebo-Pflanzenöl in der gleichen Dosis und Häufigkeit für die nächsten 6 Monate während der Randomisierungsphase.
Arzneimittel: Triheptanoin
1-2 Gramm Triheptanoin (Arzneimittel)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag, eingenommen zu den Mahlzeiten und einem Snack für 6 Monate, gefolgt von 1-2 Gramm Pflanzenöl (Placebo)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag 6 Monate lang zu den Mahlzeiten und einem Snack eingenommen.
Sonstiges: Pflanzenöl
1-2 Gramm Pflanzenöl (Placebo)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag, eingenommen zu den Mahlzeiten und einem Snack für 6 Monate, gefolgt von 1-2 g Triheptanoin (Arzneimittel)/Kilogramm Körpergewicht für 6 Monate.
Andere Namen:
  • Placebo
Sonstiges: Placebo/Aktiv
Die Probanden erhalten 1-2 Gramm/Kilogramm Körpergewicht Placebo-Pflanzenöl, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen, die 6 Monate lang zu den Mahlzeiten und Snacks eingenommen werden, und erhalten während der Randomisierungsphase für die nächsten 6 Monate Triheptanoin in derselben Dosis und Häufigkeit.
Arzneimittel: Triheptanoin
1-2 Gramm Triheptanoin (Arzneimittel)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag, eingenommen zu den Mahlzeiten und einem Snack für 6 Monate, gefolgt von 1-2 Gramm Pflanzenöl (Placebo)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag 6 Monate lang zu den Mahlzeiten und einem Snack eingenommen.
Sonstiges: Pflanzenöl
1-2 Gramm Pflanzenöl (Placebo)/Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt in 4 gleiche Dosen pro Tag, eingenommen zu den Mahlzeiten und einem Snack für 6 Monate, gefolgt von 1-2 g Triheptanoin (Arzneimittel)/Kilogramm Körpergewicht für 6 Monate.
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zurückgelegte Strecke im Sechs-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: alle drei Monate
alle drei Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Baylor Research Institute

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Raphael Schiffmann, M.D, M.H.Sc, Institute of Metabolic Disease

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juli 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juli 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. März 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 009-103

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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