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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie eines rekombinanten Faktors IX bei Patienten mit schwerer Hämophilie B

3. April 2016 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Phase-I/II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

In dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Probanden untersucht, die zuvor eine Faktorersatztherapie gegen Hämophilie B erhalten haben. Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum , eine pharmakokinetische (PK) Periode, gefolgt von einer etwa 5-monatigen Behandlungsperiode. Die Probanden erhalten wöchentlich eine routinemäßige prophylaktische Therapie und eine Bedarfsbehandlung bei Blutungsepisoden. Darüber hinaus erhalten Probanden, die vor der Studie keine routinemäßige Faktorersatztherapie erhalten, nur eine Bedarfsbehandlung für Blutungsepisoden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Probanden im Alter von 12 bis 65 Jahren
  • Schwere Hämophilie B (FIX-Aktivität ≤ 2 %)
  • Probanden, die über > 150 Expositionstage (EDs) FIX-Produkte (aus Plasma gewonnenes und/oder rekombinantes FIX) erhalten haben
  • Keine Vorgeschichte zur Bildung von FIX-Inhibitoren, keine nachweisbaren Inhibitoren beim Screening und keine familiäre Vorgeschichte von Inhibitoren gegen FIX
  • Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren wird eine schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen ein FIX-Produkt oder Hamsterprotein
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel
  • HIV-positive Personen mit einer CD4-Zahl < 200/mm3
  • Niedrige Blutplättchenzahl, abnormale Nierenfunktion oder Lebererkrankung
  • Bedarfsgesteuerte Probanden mit weniger als 12 oder 6 nicht traumabedingten Blutungsepisoden, die in den letzten 6 bzw. 3 Monaten eine Behandlung mit einem FIX-Produkt erforderten
  • Geplanter größerer chirurgischer Eingriff während des Studienzeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Auf Anfrage
Das routinemäßige prophylaktische Therapieintervall wird auf alle 7 Tage angestrebt.
Biologisch: Rekombinantes Albumin-Fusionsprotein des Gerinnungsfaktors IX
Die Studienteilnehmer erhalten eine Einzeldosis von 25 IE/kg rIX_FP zur pharmakokinetischen Analyse. Die Probanden werden dann etwa 5 Monate lang behandelt. Die Behandlungsdosis basiert auf dem PK-Profil des Patienten und dem Blutungsphänotyp des Patienten.
Andere Namen:
  • CSL654
Experimental: Prophylaktisch
Bei Bedarf erhalten Probanden rIX-FP nur zur Behandlung einer Blutungsepisode.
Biologisch: Rekombinantes Albumin-Fusionsprotein des Gerinnungsfaktors IX
Die Studienteilnehmer erhalten eine Einzeldosis von 25 IE/kg rIX_FP zur pharmakokinetischen Analyse. Die Probanden werden dann etwa 5 Monate lang behandelt. Die Behandlungsdosis basiert auf dem PK-Profil des Patienten und dem Blutungsphänotyp des Patienten.
Andere Namen:
  • CSL654

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ungefähr 20 Wochen
Der kausale Zusammenhang jedes unerwünschten Ereignisses mit rIX-FP wurde vom Prüfer beurteilt.
Ungefähr 20 Wochen
Anzahl der Probanden mit Inhibitoren gegen Faktor IX (FIX)
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Das Vorhandensein von Inhibitoren gegen FIX wurde vom Zentrallabor durch einen FIX-Wirksamkeitstest beurteilt. Zur Quantifizierung neutralisierender Anti-FIX-Antikörper wurde der Bethesda-Assay mit der Nijmegen-Modifikation verwendet und die Ergebnisse als Bethesda-Einheiten pro ml (BU/ml) ausgedrückt. Ein positiver Inhibitortest beträgt >=0,6 BU/ml.
Ausgangswert, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen rIX-FP entwickelten
Zeitfenster: Vordosis, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20
Antikörper gegen rIX-FP wurden mithilfe eines ELISA (Direct Binding Enzyme Linked Immunosorbent Assay) nachgewiesen.
Vordosis, Tag 10 und Wochen 4, 12 und 20

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve bis zur letzten Probe mit quantifizierbarer Arzneimittelkonzentration (AUC0-t) nach einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Dosierung und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion.
Die Plasmakonzentrationen von rIX-FP wurden als FIX-Aktivität mithilfe eines validierten, einstufigen Assays in einem Zentrallabor für einen Quantifizierungsbereich von 0,25 bis 150 % (oder 0,25 IU/dL bis 150 IU/dL) gemessen. Die PK-Population umfasste alle Probanden, die mindestens 1 Dosis rIX-FP erhielten und von denen eine ausreichende Anzahl ananalysierbarer PK-Proben erhalten worden war, um die Auswertung des PK-Profils von rIX-FP zu ermöglichen, und die keine erhielten Dosis von rIX-FP oder einem anderen FIX-Produkt zur Behandlung einer Blutung während des PK-Probenahmezeitraums.
Vor der Dosierung und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion.
Halbwertszeit (t1/2) einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der Infusion
Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung von rIX-FP 30 Minuten nach der Infusion von rIX-FP
Zeitfenster: 30 Minuten nach der Infusion
Die inkrementelle Erholung (IU/ml/IU/kg) ist definiert als FIX-Aktivität (IU/ml), die 30 Minuten nach der Infusion pro Infusionsdosis (IU/kg) erreicht wird. Die FIX-Aktivität wurde in einem Zentrallabor mithilfe einer validierten einstufigen Gerinnungsmethode gemessen.
30 Minuten nach der Infusion
Clearance einer Einzeldosis rIX-FP
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion
Vor der Einnahme und bis zu 14 Tage nach der rIX-FP-Infusion
Durchbruchblutungsereignisse
Zeitfenster: Woche 9 bis ungefähr Woche 20
Anzahl der behandlungsbedürftigen Durchbruchblutungsereignisse (spontane Blutungsereignisse) pro Proband bei Probanden, die eine prophylaktische Behandlung mit rIX-FP erhielten
Woche 9 bis ungefähr Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2016

Zuletzt verifiziert

1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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