Sicherheit der intravenösen Infusion menschlicher Plazentazellen (PDA001) zur Behandlung von Erwachsenen mit pulmonaler Sarkoidose im Stadium II oder III

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 18 bis 75 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
2. Ein Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben, bevor studienbezogene Bewertungen/Verfahren durchgeführt werden
3. Muss in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
4. Das Gewicht muss ≥ 50 kg sein
5. Eine Frau im gebärfähigen Alter (FCBP) muss innerhalb von 24 Stunden vor der Behandlung mit der Studientherapie einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben. Darüber hinaus müssen sexuell aktive FCBP zustimmen, zwei der folgenden angemessenen Formen der Empfängnisverhütung gleichzeitig anzuwenden, wie z. B.: orale, injizierbare oder implantierbare hormonelle Empfängnisverhütung; Ligatur der Eileiter; Intrauterinpessar; Barriere-Kontrazeptivum mit Spermizid; oder vasektomierter Partner für die Dauer der Studie und der Nachbeobachtungszeit. Männer (einschließlich derjenigen, die sich einer Vasektomie unterzogen haben) müssen zustimmen, Barriereverhütungsmittel (Latexkondome) zu verwenden, wenn sie sich für die Dauer der Studie und den Nachbeobachtungszeitraum an reproduktiven sexuellen Aktivitäten mit FCBP beteiligen
6. Diagnose einer Sarkoidose, nachgewiesen durch Parenchymerkrankung auf Röntgenaufnahmen des Brustkorbs (Stadium II oder III), sowie histologische Bestätigung einer granulomatösen Entzündung und Krankheitsdauer von ≥ 1 Jahr
7. Resistent gegen einen oder mehrere der folgenden Punkte; Methotrexat, Immunsuppressiva oder Zytostatika
8. Forcierte Vitalkapazität (FVC) von ≥ 45 % und ≤ 80 % des vorhergesagten Normalwerts beim Screening
9. Muss 4 Wochen vor der Infusion des IP eine stabile Dosis von Prednison, Methotrexat und / oder Azathioprin gegen Lungensarkoidose einnehmen

Ausschlusskriterien:

1. Jede signifikante Erkrankung, Laboranomalie oder psychiatrische Erkrankung, die den Probanden von der Teilnahme an der Studie abhalten würde
2. Jeder Zustand, der die Fähigkeit beeinträchtigt, Daten aus der Studie zu interpretieren
3. Jeder Zustand, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, der den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde
4. Patienten mit Sarkoidose im Stadium I oder IV
5. Nur Patienten mit kutaner Sarkoidose
6. Patienten mit Neurosarkoidose oder (klinisch offensichtlicher) kardialer Sarkoidose
7. Lungenerkrankungen, die nicht mit Sarkoiden zusammenhängen, wie Asthma, chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), interstitielle Lungenerkrankung (ILD)
8. Vorgeschichte von Listeriose, Kokzidiomykose, Histoplasmose, Blastomykose, behandelter oder unbehandelter Tuberkulose oder Exposition gegenüber Personen mit Tuberkulose
9. Vorgeschichte von Lungenembolien oder tiefen Venenthromben
10. Aktiver Raucher oder ehemaliger Raucher > 10 Packungsjahre (PJ). Frühere Raucher müssen mindestens 1 Jahr mit dem Rauchen aufgehört haben
11. Krankhaft fettleibig [Body Mass Index (BMI)] > 35 beim Screening)
12. Unfähigkeit, 6-Minuten-Gehtest (6MWT) oder Lungenfunktionstest (PFT)-Manöver durchzuführen
13. Sichelzellenanämie (Hämoglobin SS, Hämoglobin SC und Sichelzellen-Beta-Thalassämie)
14. Behandlung jederzeit mit B-Zell-depletierenden Therapien
15. Jegliche Therapie mit einem biologischen Anti-Tumor-Nekrose-Faktor (Anti-TNF) innerhalb des vorangegangenen Jahres
16. Aktive Infektion, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening behandelt werden muss
17. Schwangere oder stillende Frauen
18. Aspartat-Transaminase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Kreatin-Phosphokinase (CPK) > 2 x die obere Normgrenze beim Screening
19. Aktive Infektion mit Hepatitis B oder Hepatitis C
20. Bekannte Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV)
21. Kreatininspiegel > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts
22. Thrombozytenzahl < 100.000/µL (< 100 x 109/L)
23. Leukozytenzahl < 3.000/cu mm (< 3,0 x 109/l) oder >20.000/cu mm (> 20 x 109/l)
24. Organische Herzerkrankung (z. B. Herzinsuffizienz, Cor pulmonale), Myokardinfarkt innerhalb von sechs Monaten vor Screening
25. Klinisch signifikante Befunde im Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening (z. B. Arrhythmie)
26. Vorgeschichte anderer bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren (außer Basalzellkarzinom der Haut, das chirurgisch geheilt wurde, entfernte Vorgeschichte von Krebs, der jetzt als geheilt gilt, oder positiver Pap-Abstrich mit anschließender negativer Nachsorge)
27. Dokumentierte Vorgeschichte einer neurologischen Erkrankung oder Hinweise auf eine anhaltende neurologische Erkrankung
28. Bekannte Allergie gegen Rinder- oder Schweineprodukte
29. Der Proband hat innerhalb von 90 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Behandlung mit dem Prüfpräparat (IP) ein Prüfpräparat erhalten (ein Prüfpräparat oder Gerät, das nicht von der Federal Drug Administration (FDA) für die vermarktete Verwendung in einer Indikation zugelassen ist)
30. Subjekt, das eine vorherige Zelltherapie erhalten hat
31. Der Proband erwartet eine elektive Operation innerhalb von 12 Wochen vor oder nach der Verabreichung von IP, wenn erwartet wird, dass die Operation die Bewertung der Ergebnisendpunkte verfälscht