Segurança da Infusão Intravenosa de Células Derivadas da Placenta Humana (PDA001) para o Tratamento de Adultos com Sarcoidose Pulmonar em Estágio II ou III

Critério de inclusão:

1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino de 18 a 75 anos de idade no momento da assinatura do documento de consentimento informado
2. Entenda e assine voluntariamente um documento de consentimento informado antes de quaisquer avaliações/procedimentos relacionados ao estudo serem conduzidos
3. Deve ser capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo
4. O peso deve ser ≥ 50 kg
5. Uma mulher com potencial para engravidar (FCBP) deve ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 24 horas antes do tratamento com a terapia do estudo. Além disso, FCBP sexualmente ativo deve concordar em usar duas das seguintes formas adequadas de métodos de contracepção simultaneamente, tais como: contracepção hormonal oral, injetável ou implantável; laqueadura tubária; dispositivo intrauterino; anticoncepcional de barreira com espermicida; ou parceiro vasectomizado durante o estudo e o período de acompanhamento. Os homens (incluindo aqueles que fizeram vasectomia) devem concordar em usar contracepção de barreira (preservativos de látex) ao se envolverem em atividade sexual reprodutiva com FCBP durante o estudo e o período de acompanhamento
6. Diagnóstico de sarcoidose evidenciado por doença parenquimatosa na radiografia de tórax (estágio II ou III), bem como confirmação histológica de inflamação granulomatosa e duração da doença ≥ 1 ano
7. Refratário a um ou mais dos seguintes; metotrexato, imunossupressores ou agentes citotóxicos
8. Capacidade vital forçada (FVC) de ≥ 45% e ≤ 80% do valor normal previsto na triagem
9. Deve estar em uma dose estável de prednisona, metotrexato e/ou azatioprina para sarcoidose pulmonar por 4 semanas antes da infusão do IP

Critério de exclusão:

1. Qualquer condição médica significativa, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica que impeça o sujeito de participar do estudo
2. Qualquer condição que confunda a capacidade de interpretar os dados do estudo
3. Qualquer condição, incluindo a presença de anormalidades laboratoriais, que coloque o sujeito em risco inaceitável se ele/ela participar do estudo
4. Indivíduos com sarcoidose em Estágio I ou Estágio IV
5. Apenas indivíduos com sarcoidose cutânea
6. Indivíduos com neurossarcoidose ou (clinicamente aparente) sarcoidose cardíaca
7. Doença pulmonar, exceto relacionada ao sarcóide, como asma, doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), doença pulmonar intersticial (DPI)
8. História de listeriose, coccidiomicose, histoplasmose, blastomicose, tuberculose tratada ou não tratada ou exposição a indivíduos com tuberculose
9. História de embolia pulmonar ou trombo venoso profundo
10. Fumante ativo ou ex-fumante > 10 maços anos (PY). Fumantes anteriores devem ter parado de fumar por pelo menos 1 ano
11. Obesos mórbidos [Índice de Massa Corporal (IMC)] > 35 na triagem)
12. Incapacidade de realizar manobras do Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) ou do Teste de Função Pulmonar (PFT)
13. Doença falciforme (Hemoglobina SS, Hemoglobina SC e talassemia beta falciforme)
14. Tratamento a qualquer momento com terapias de depleção de células B
15. Qualquer terapia biológica antifator de necrose tumoral (anti-TNF) no ano anterior
16. Infecção ativa que requer tratamento dentro de 30 dias antes da triagem
17. Fêmeas grávidas ou lactantes
18. Aspartato transaminase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ou creatina fosfoquinase (CPK) > 2 x o limite superior do normal na triagem
19. Infecção ativa com hepatite B ou hepatite C
20. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
21. Nível de creatinina > 1,5 vezes o limite superior do normal
22. Contagem de plaquetas < 100.000/µL (< 100 x 109/L)
23. Contagem de glóbulos brancos < 3.000/cu mm (< 3,0 x 109/L) ou >20.000/cu mm (> 20 x 109/L)
24. Doença cardíaca orgânica (por exemplo, insuficiência cardíaca congestiva, cor pulmonale), infarto do miocárdio nos seis meses anteriores à triagem
25. Achados clinicamente significativos no eletrocardiograma (ECG) na triagem (por exemplo, arritmia)
26. História de outras doenças malignas dentro de 5 anos (exceto carcinoma basocelular da pele que é curado cirurgicamente, história remota de câncer agora considerada curada ou exame de Papanicolaou positivo com acompanhamento subsequente negativo)
27. História prévia documentada de doença neurológica ou evidência de doença neurológica em curso
28. Alergia conhecida a produtos bovinos ou suínos
29. O sujeito recebeu um agente experimental (um agente ou dispositivo não aprovado pela Federal Drug Administration (FDA) para uso comercializado em qualquer indicação) dentro de 90 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes do tratamento com o produto experimental (IP)
30. Sujeito que recebeu terapia celular anterior
31. O sujeito espera fazer uma cirurgia eletiva dentro de 12 semanas antes ou após a dosagem com IP se for esperado que a cirurgia confunda a avaliação dos desfechos finais