Wirkung von Mipomersen auf den LDL-Cholesterinspiegel bei Patienten, die mit regelmäßiger Apherese behandelt wurden (MICA)

Einschlusskriterien:

• Der Patient erfüllt die deutschen Kriterien für eine regelmäßige LDL-Apherese
• Regelmäßige (wöchentliche) LDL-Apherese >/= 3 Monate
• Der Patient hat beim Screening vor der Apherese nüchtern LDL-C >/= 130 mg/dL.
• Der Patient erhält ein stabiles, maximal verträgliches, lipidsenkendes Regime
• Der Patient hat einen Body-Mass-Index (BMI) </= 40 kg/m2 mit stabilem Gewicht (± 4 kg) für > 6 Wochen vor dem Screening.
• Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten

Ausschlusskriterien:

• Der Patient hat innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening einen MI, eine perkutane transluminale Koronarintervention (PTCI), CABG, einen zerebrovaskulären Unfall, eine instabile Angina oder ein akutes Koronarsyndrom erlitten.
• Der Patient hat einen insulinabhängigen Diabetes mellitus (Typ 1) oder bei Typ-2-Diabetes einen HbA1c > 8 % beim Screening.
• Der Patient hat eine Herzinsuffizienz der Funktionsklassifikation III oder IV der New York Heart Association (NYHA).
• Der Patient hat zum Zeitpunkt des Screenings einen systolischen Blutdruck > 160 mm Hg oder einen diastolischen Blutdruck > 95 mm Hg (trotz blutdrucksenkender Medikation/Therapie).
• Der Patient hat eine aktive Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert, es sei denn, die Behandlung wird voraussichtlich bis Tag 1 abgeschlossen sein.
• Der Patient hat beim Screening einen positiven Test auf HIV oder Hepatitis B oder C.
• Der Patient hat einen unkontrollierten Zustand, der zu einer sekundären Hyperlipidämie prädisponieren kann, wie z. B. eine unkontrollierte Hypothyreose.
• Der Patient hatte innerhalb von 5 Jahren eine maligne Erkrankung, mit Ausnahme eines Basal- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut, das angemessen behandelt wurde.
• Der Patient hat eine klinisch signifikante Leberfunktion (z. Vorgeschichte einer bestätigten nichtalkoholischen Steatohepatitis (NASH) oder Nierenerkrankung oder Gilbert-Syndrom.
• Der Patient wurde zuvor mit Mipomersen behandelt.
• Der Patient ist auf chronische systemische Kortikosteroide oder Anabolika mit Ausnahme der Substitutionstherapie.
• Der Patient hat innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, eine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät erhalten.
• Der Patient hat einen aktuellen oder kürzlich zurückliegenden Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder ist nicht bereit, den Alkoholkonsum auf moderate Grenzen zu beschränken (maximal 20 g Alkohol pro Tag und 80 g Alkohol pro Woche für Männer; maximal 10 g Alkohol pro Tag und 40 g Alkohol pro Woche für Frauen).
• Patient nicht einwilligungsfähig.
• Nicht geschäftsfähiger Patient, der Art, Umfang, Bedeutung und Folgen dieser klinischen Prüfung nicht verstehen kann.
• Bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder Arzneimittel mit ähnlicher chemischer Struktur
• Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung oder Teilnahme an einer klinischen Prüfung mit Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der klinischen Prüfung.
• Patient mit einem körperlichen oder psychiatrischen Zustand, der nach Ermessen des Prüfarztes den Patienten gefährden, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an dieser klinischen Studie beeinträchtigen kann
• Bekannter oder anhaltender Missbrauch von Medikamenten, Drogen oder Alkohol