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Naturhistorische Studie von Patienten mit MPS IIIA

30. August 2021 aktualisiert von: LYSOGENE

Eine beobachtende, prospektive, multizentrische, naturhistorische Studie an Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA)

Bewerten Sie den klinischen Verlauf bei Patienten mit MPS IIIA, die nicht mit einem Prüfpräparat behandelt werden, und erhalten Sie standardisierte Bewertungen: neurokognitive, Verhaltens-, Schlaf-Wach-Gewohnheiten und Auswirkungen von MPS IIIA auf die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, multinationale Längsschnitt-Beobachtungsstudie an Kindern im Alter bis einschließlich 9 Jahren, bei denen MPS IIIA diagnostiziert wurde. Die Studie wird den natürlichen Verlauf von MPS IIIA anhand standardisierter klinischer, biochemischer, neurokognitiver, entwicklungsbezogener, verhaltensbezogener und bildgebender Maßnahmen detailliert beschreiben. Es wird erwartet, dass diese Informationen das Design und die Interpretation zukünftiger Interventionsstudien beeinflussen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, bei denen MPS IIIA diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte MPS IIIA-Diagnose
  • Kinder bis einschließlich 9 Jahre
  • Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes ausreichend in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
  • Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften unterzeichnet und nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erläutert und besprochen wurden

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient nimmt an einer klinischen Studie mit einem möglichen krankheitsmodifizierenden Prüfpräparat teil oder nimmt hochdosiertes (>100 mg/kg/Tag) synthetisches Genistein ein (Patienten, die niedrig dosiertes oder natürlich gewonnenes Genistein erhalten, können in diese Studie einbezogen werden).
  • Der Patient hat eine hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation oder eine Gentherapie erhalten.
  • Der Patient hat in den letzten 6 Monaten eine Enzymersatztherapie erhalten.
  • Homozygot oder zusammengesetzt heterozygot für die S298P-Mutation oder der Prüfer und/oder das Studienlenkungskomitee gehen davon aus, dass der Patient nicht an der klassischen schweren Form von MPS IIIA leidet.
  • Personen mit seltenen und unabhängigen schwerwiegenden Komorbiditäten, z. Down-Syndrom, intraventrikuläre Blutung im Neugeborenenalter oder extrem niedriges Geburtsgewicht (<1500 Gramm).
  • Seh- oder Hörbeeinträchtigung, die nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes ausreichend ist, um eine Zusammenarbeit mit neurologischen Entwicklungstests auszuschließen. Die Verwendung von Hörgeräten ist gestattet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Veränderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert anhand der Bayley-Skalen für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern, dritte Auflage
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate für bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate für bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des zusammengesetzten Standardwerts für adaptives Verhalten gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Vineland Adaptive Behaviour-Skala
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Durch Aktigraphie gemessene Schlafstörungen
Zeitfenster: Baseline und alle 3 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 3 Monate bis zu 24 Monate
Fragebögen zur Lebensqualität von Patienten
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Veränderung des Gesamtvolumens der kortikalen grauen Substanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate, 24 Monate
Ausgangswert, 12 Monate, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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LYSOGENE

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P3-LYS-SAF

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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