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Entdeckung Sirolimus-empfindlicher Biomarker im Blut

2. Februar 2026 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Hintergrund:

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene, fortschreitende Erkrankung. Betroffen sind meist Frauen in der Blüte ihres Lebens. Es führt typischerweise zur Zerstörung der Lunge. Studien haben gezeigt, dass ein Medikament namens Sirolimus die Lungenfunktion bei Menschen mit LAM stabilisiert. Die Forscher wissen jedoch nicht, welche Medikamentendosis und Blutserumspiegel erforderlich sind, um diese Stabilität zu erreichen. Forscher wollen mehr über die richtige Sirolimus-Dosis für Menschen mit LAM erfahren.

Zielsetzung:

Um zu bestimmen, ob Blut- und Urinmarker nach 1 Dosis und erneut nach 3 Monaten verwendet werden können, um die richtige Dosis von Sirolimus für Menschen mit LAM zu bestimmen.

Teilnahmeberechtigung:

Frauen im Alter von 18 bis 90 Jahren mit LAM, deren Ärzte entschieden haben, dass sie mit der Einnahme von Sirolimus beginnen sollten, um es zu behandeln.

Design:

Bei Besuch 1 nehmen die Teilnehmer ihre erste Dosis Sirolimus in der Klinik oral ein. Ihnen wird Blut und Urin abgenommen.

Die Teilnehmer nehmen täglich 1 Tablette des Studienmedikaments ein.

Besuch 2 findet 3 Monate nach Besuch 1 statt. Den Teilnehmern wird Blut und Urin entnommen.

Die Proben der Teilnehmer werden an einem sicheren Ort aufbewahrt. Es werden keine personenbezogenen Daten mit ihnen verbunden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Sirolimus (Rapamycin), das als gezielter Inhibitor des proteinmechanistischen Ziels von Rapamycin (mTOR) wirkt, hat sich bei Patienten mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) als wirksam erwiesen. Es stabilisiert die Lungenfunktion, löst chylöse Ergüsse und Lymphangioleiome auf und lässt Angiomyolipome schrumpfen. Die aktuelle Studie soll die kurzfristige Wirkung des Medikaments besser verstehen, indem die Auswirkungen auf potenzielle Biomarker in Blut und Urin verfolgt werden. Bei Patienten mit LAM werden vor der Verabreichung der ersten Dosis des Arzneimittels, 1 Stunde und dann 23 Stunden nach dem Arzneimittel (Talspiegel) Proben entnommen. Nach 3 und 9 Monaten werden Proben beim Tiefpunkt und 1 Stunde nach der Dosis entnommen. Molekulare und zelluläre Analysen werden durchgeführt, um nach potenziellen Biomarkern zu suchen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
33

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Patienten mit LAM, deren behandelnder Arzt entschieden hat, dass sie eine Behandlung mit Sirolimus beginnen müssen, werden für diese Studien an das NIH Clinical Center überwiesen.@@@

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN
  • Weiblich 18 bis 90 Jahre alt
  • Diagnose von LAM
  • Einleitung einer Sirolimus-Therapie (2 mg täglich) auf der Grundlage der standardmäßigen pulmonalen Indikationen und des Rats des örtlichen Arztes des Patienten

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Kann nicht zum NIH reisen
  • Einverständniserklärung nicht möglich
  • Fortgeschrittenes Stadium einer Lungen- oder systemischen Erkrankung, bei dem das Risiko der Studie auch ohne klare Kontraindikation für die Verfahren als erheblich eingeschätzt wird
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Teilnehmer mit der Diagnose Lymphangioleiomyomatose, die Sirolimus erhalten
Bei Teilnehmern, bei denen Lymphangioleiomyomatose diagnostiziert wurde, wird Sirolimus 2 mg täglich oral verabreicht, das vom behandelnden Arzt verschrieben wird.
Arzneimittel: Sirolimus 2 mg
Patienten mit LAM, deren behandelnde Ärzte entschieden haben, dass sie eine Behandlung mit Sirolimus beginnen müssen, werden für diese Studien an das NIH Clinical Center überwiesen.
Andere Namen:
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl Sirolimus-sensitiver Plasmaprotein-Biomarker bei Teilnehmern mit Lymphangioleiomyomatose (LAM)
Zeitfenster: Tag 0 (vor der Behandlung, 1 Stunde nach Sirolimus, 23 Stunden nach Sirolimus), Monat 3 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis), Monat 9 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis)
Das Plasma von Teilnehmern mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) wurde mit dem aptamerbasierten Somascan-11k-Assay (Somalogic) profiliert. Das primäre Ergebnis ist die Anzahl der Plasmaproteine, die nach der Sirolimus-Verabreichung eine statistisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert jedes Teilnehmers aufweisen, definiert durch vorgegebene multiplizitätsadjustierte Schwellenwerte (z.B. FDR q<0,05 mit absolutem log2-Fold-Change ≥0,5), die potenzielle Sirolimus-sensitive Biomarker darstellen.
Tag 0 (vor der Behandlung, 1 Stunde nach Sirolimus, 23 Stunden nach Sirolimus), Monat 3 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis), Monat 9 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
14. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
3. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 180003
  • 18-H-0003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle IPD, die zugrunde liegen, führt zu einer Veröffentlichung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden so bald wie möglich oder zum Zeitpunkt der zugehörigen Veröffentlichung, je nachdem, was auch immer die Richtlinien des Instituts erfolgt, zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Biodata -Katalysator wird von NHLBI unterstützt und der Zugriff auf Daten wird vom NHLBI -Datenzugriffskomitee (DAC) unter Verwendung der Datenbank (DBGAP) gesteuert.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sirolimus 2 mg

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