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Entdeckung Sirolimus-empfindlicher Biomarker im Blut

2. Februar 2026 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Hintergrund:

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene, fortschreitende Erkrankung. Betroffen sind meist Frauen in der Blüte ihres Lebens. Es führt typischerweise zur Zerstörung der Lunge. Studien haben gezeigt, dass ein Medikament namens Sirolimus die Lungenfunktion bei Menschen mit LAM stabilisiert. Die Forscher wissen jedoch nicht, welche Medikamentendosis und Blutserumspiegel erforderlich sind, um diese Stabilität zu erreichen. Forscher wollen mehr über die richtige Sirolimus-Dosis für Menschen mit LAM erfahren.

Zielsetzung:

Um zu bestimmen, ob Blut- und Urinmarker nach 1 Dosis und erneut nach 3 Monaten verwendet werden können, um die richtige Dosis von Sirolimus für Menschen mit LAM zu bestimmen.

Teilnahmeberechtigung:

Frauen im Alter von 18 bis 90 Jahren mit LAM, deren Ärzte entschieden haben, dass sie mit der Einnahme von Sirolimus beginnen sollten, um es zu behandeln.

Design:

Bei Besuch 1 nehmen die Teilnehmer ihre erste Dosis Sirolimus in der Klinik oral ein. Ihnen wird Blut und Urin abgenommen.

Die Teilnehmer nehmen täglich 1 Tablette des Studienmedikaments ein.

Besuch 2 findet 3 Monate nach Besuch 1 statt. Den Teilnehmern wird Blut und Urin entnommen.

Die Proben der Teilnehmer werden an einem sicheren Ort aufbewahrt. Es werden keine personenbezogenen Daten mit ihnen verbunden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Sirolimus (Rapamycin), das als gezielter Inhibitor des proteinmechanistischen Ziels von Rapamycin (mTOR) wirkt, hat sich bei Patienten mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) als wirksam erwiesen. Es stabilisiert die Lungenfunktion, löst chylöse Ergüsse und Lymphangioleiome auf und lässt Angiomyolipome schrumpfen. Die aktuelle Studie soll die kurzfristige Wirkung des Medikaments besser verstehen, indem die Auswirkungen auf potenzielle Biomarker in Blut und Urin verfolgt werden. Bei Patienten mit LAM werden vor der Verabreichung der ersten Dosis des Arzneimittels, 1 Stunde und dann 23 Stunden nach dem Arzneimittel (Talspiegel) Proben entnommen. Nach 3 und 9 Monaten werden Proben beim Tiefpunkt und 1 Stunde nach der Dosis entnommen. Molekulare und zelluläre Analysen werden durchgeführt, um nach potenziellen Biomarkern zu suchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Patienten mit LAM, deren behandelnder Arzt entschieden hat, dass sie eine Behandlung mit Sirolimus beginnen müssen, werden für diese Studien an das NIH Clinical Center überwiesen.@@@

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN
  • Weiblich 18 bis 90 Jahre alt
  • Diagnose von LAM
  • Einleitung einer Sirolimus-Therapie (2 mg täglich) auf der Grundlage der standardmäßigen pulmonalen Indikationen und des Rats des örtlichen Arztes des Patienten

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Kann nicht zum NIH reisen
  • Einverständniserklärung nicht möglich
  • Fortgeschrittenes Stadium einer Lungen- oder systemischen Erkrankung, bei dem das Risiko der Studie auch ohne klare Kontraindikation für die Verfahren als erheblich eingeschätzt wird
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Teilnehmer mit der Diagnose Lymphangioleiomyomatose, die Sirolimus erhalten
Bei Teilnehmern, bei denen Lymphangioleiomyomatose diagnostiziert wurde, wird Sirolimus 2 mg täglich oral verabreicht, das vom behandelnden Arzt verschrieben wird.
Arzneimittel: Sirolimus 2 mg
Patienten mit LAM, deren behandelnde Ärzte entschieden haben, dass sie eine Behandlung mit Sirolimus beginnen müssen, werden für diese Studien an das NIH Clinical Center überwiesen.
Andere Namen:
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl Sirolimus-sensitiver Plasmaprotein-Biomarker bei Teilnehmern mit Lymphangioleiomyomatose (LAM)
Zeitfenster: Tag 0 (vor der Behandlung, 1 Stunde nach Sirolimus, 23 Stunden nach Sirolimus), Monat 3 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis), Monat 9 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis)
Das Plasma von Teilnehmern mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) wurde mit dem aptamerbasierten Somascan-11k-Assay (Somalogic) profiliert. Das primäre Ergebnis ist die Anzahl der Plasmaproteine, die nach der Sirolimus-Verabreichung eine statistisch signifikante Veränderung gegenüber dem Ausgangswert jedes Teilnehmers aufweisen, definiert durch vorgegebene multiplizitätsadjustierte Schwellenwerte (z.B. FDR q<0,05 mit absolutem log2-Fold-Change ≥0,5), die potenzielle Sirolimus-sensitive Biomarker darstellen.
Tag 0 (vor der Behandlung, 1 Stunde nach Sirolimus, 23 Stunden nach Sirolimus), Monat 3 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis), Monat 9 (23 Stunden nach Sirolimus, 1 Stunde nach der nächsten Dosis)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

3. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 180003
  • 18-H-0003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle IPD, die zugrunde liegen, führt zu einer Veröffentlichung.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden so bald wie möglich oder zum Zeitpunkt der zugehörigen Veröffentlichung, je nachdem, was auch immer die Richtlinien des Instituts erfolgt, zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Biodata -Katalysator wird von NHLBI unterstützt und der Zugriff auf Daten wird vom NHLBI -Datenzugriffskomitee (DAC) unter Verwendung der Datenbank (DBGAP) gesteuert.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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