Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Upptäckt av Sirolimus Sensitive Biomarkers in Blood

2 februari 2026 uppdaterad av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Bakgrund:

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) är en sällsynt, progressiv sjukdom. Det drabbar vanligtvis kvinnor i prime av deras liv. Det resulterar vanligtvis i lungförstörelse. Studier har visat att ett läkemedel som kallas sirolimus stabiliserar lungfunktionen hos personer med LAM. Men forskarna vet inte vilken läkemedelsdos och blodserumnivåer som behövs för att nå denna stabilitet. Forskare vill lära sig mer om rätt dos av sirolimus för personer med LAM.

Mål:

För att avgöra om blod- och urinmarkörer efter 1 dos och igen efter 3 månader kan användas för att utvärdera korrekt dos av sirolimus för personer med LAM.

Behörighet:

Kvinnor i åldrarna 18-90 med LAM vars läkare har beslutat att de ska börja ta sirolimus för att behandla det.

Design:

Vid besök 1 kommer deltagarna att ta sin första dos sirolimus genom munnen på kliniken. De kommer att samla in blod och urin.

Deltagarna kommer att ta 1 tablett av studieläkemedlet varje dag.

Besök 2 kommer att vara 3 månader efter besök 1. Deltagarna kommer att få blod och urin uppsamlat.

Deltagarprover kommer att förvaras på en säker plats. Inga personuppgifter kommer att kopplas till dem.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Sirolimus (rapamycin), som verkar som en målinriktad hämmare av det proteinmekanistiska målet för rapamycin (mTOR), har visat sig vara effektivt hos patienter med lymfangioleiomyomatos (LAM). Det stabiliserar lungfunktionen, löser kylösa effusioner och lymfangioleiom och krymper angiomyolipom. Den aktuella studien är att bättre förstå läkemedlets kortsiktiga verkan genom att följa effekterna på potentiella biomarkörer i blod och urin. Patienter med LAM kommer att få prover tagna före administrering av den första dosen av läkemedlet, 1 timme och sedan 23 timmar efter läkemedlet (dalnivån). Vid 3 och 9 månader kommer prover att tas vid dalgången och 1 timme efter dosen. Molekylära och cellulära analyser kommer att utföras för att leta efter potentiella biomarkörer.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
33

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 90 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Patienter med LAM, vars behandlande läkare har beslutat att de behöver påbörja behandling med sirolimus kommer att remitteras till NIH Clinical Center för dessa studier.@@@

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER
  • Kvinna 18 till 90 år
  • Diagnos av LAM
  • Initiering av sirolimusbehandling (2 mg dagligen) baserat på lungindikationer av standardvård och råd från patientens lokala läkare

EXKLUSIONS KRITERIER

  • Det går inte att resa till NIH
  • Det går inte att ge informerat samtycke
  • Avancerat stadium av en lungsjukdom eller en systemisk sjukdom där risken för studien bedöms vara betydande även i frånvaro av en tydlig kontraindikation för procedurerna
  • Kvinnor som är gravida eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Övrig: Deltagare diagnosticerade med Lymfangioleiomyomatos som får Sirolimus
Deltagare med diagnosen Lymphangioleiomyomatosis kommer att få Sirolimus 2 mg peroralt dagligen, som ordineras av behandlande läkare.
Läkemedel: Sirolimus 2mg
Patienter med LAM vars behandlande läkare har beslutat att de behöver påbörja behandling med sirolimus kommer att remitteras till NIH Clinical Center för dessa studier.
Andra namn:
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal Sirolimus-känsliga plasmaproteinbiomarkörer hos deltagare med Lymphangioleiomyomatos (LAM)
Tidsram: Dag 0 (före behandling, 1 timme efter Sirolimus, 23 timmar efter Sirolimus), Månad 3 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos), Månad 9 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos)
Plasma från deltagare med Lymphangioleiomyomatosis (LAM) profilerades med den aptamerbaserade Somascan 11k-analysen (Somalogic). Det primära utfallet är antalet plasmaproteiner som uppvisar en statistiskt signifikant förändring från varje deltagares baslinje efter sirolimusadministration, definierat av förutbestämda flertalsjusterade tröskelvärden (t.ex. FDR q<0,05 med absolut log2-förändring ≥0,5), vilket representerar kandidatbiomarkörer som är känsliga för sirolimus.
Dag 0 (före behandling, 1 timme efter Sirolimus, 23 timmar efter Sirolimus), Månad 3 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos), Månad 9 (23 timmar efter Sirolimus, 1 timme efter nästa dos)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
4 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
9 mars 2025

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
14 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
6 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
9 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
18 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
2 februari 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
3 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 180003
  • 18-H-0003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Allt IPD som ligger till grund för en publikation.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att göras tillgängliga så snart som möjligt eller vid tidpunkten för tillhörande publikation, beroende på vad som kommer först, enligt institutets policy.

Kriterier för IPD Sharing Access

Biodata Catalyst stöds av NHLBI och tillgång till data styrs av NHLBI Data Access Committee (DAC) med hjälp av databasen (DBGAP)

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar