Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Objev biomarkerů citlivých na sirolimus v krvi

2. února 2026 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pozadí:

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné, progresivní onemocnění. Obvykle postihuje ženy v nejlepších letech života. Obvykle vede k destrukci plic. Studie ukázaly, že lék zvaný sirolimus stabilizuje plicní funkce u lidí s LAM. Vědci však nevědí, jaká dávka léku a hladiny v krevním séru jsou potřebné k dosažení této stability. Vědci se chtějí dozvědět více o správné dávce sirolimu pro lidi s LAM.

Objektivní:

Ke stanovení, zda lze krevní a močové markery po 1 dávce a znovu po 3 měsících použít k vyhodnocení správné dávky sirolimu u lidí s LAM.

Způsobilost:

Ženy ve věku 18-90 let s LAM, jejichž lékaři rozhodli, že by měly začít užívat sirolimus k léčbě.

Design:

Při návštěvě 1 účastníci užijí svou první dávku sirolimu ústy na klinice. Bude jim odebrána krev a moč.

Účastníci budou užívat 1 tabletu studovaného léku každý den.

Návštěva 2 bude 3 měsíce po návštěvě 1. Účastníkům bude odebrána krev a moč.

Vzorky účastníků budou uloženy na bezpečném místě. Nebudou s nimi spojeny žádné osobní údaje.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Sirolimus (rapamycin), který působí jako cílený inhibitor proteinového mechanistického cíle rapamycinu (mTOR), se ukázal být účinný u pacientů s lymfangioleiomyomatózou (LAM). Stabilizuje funkci plic, řeší chylózní výpotky a lymfangioleiomy a zmenšuje angiomyolipomy. Současná studie má lépe porozumět krátkodobému účinku léku sledováním účinků na potenciální biomarkery v krvi a moči. Pacientům s LAM budou odebrány vzorky před podáním první dávky léku, 1 hodinu a poté 23 hodin po léku (minimální hladina). Ve 3. a 9. měsíci se vzorky odeberou v době nejnižší dávky a 1 hodinu po dávce. Budou provedeny molekulární a buněčné analýzy za účelem hledání potenciálních biomarkerů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
33

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Pacienti s LAM, jejichž ošetřující lékaři rozhodli, že je třeba zahájit léčbu sirolimem, budou pro tyto studie odesláni do NIH Clinical Center.@@@

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ
  • Žena ve věku 18 až 90 let
  • Diagnóza LAM
  • Zahájení léčby sirolimem (2 mg denně) na základě standardních plicních indikací a doporučení místního lékaře pacienta

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  • Nelze cestovat do NIH
  • Nelze poskytnout informovaný souhlas
  • Pokročilé stadium plicního nebo systémového onemocnění, u kterého je riziko studie posouzeno jako významné i při absenci jasné kontraindikace postupů
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Účastníci s diagnózou lymfangioleiomyomatózy užívající sirolimus
Účastníkům s diagnózou lymfangioleiomyomatózy bude podáván sirolimus 2 mg perorálně denně, který předepíše ošetřující lékař.
Lék: Sirolimus 2 mg
Pacienti s LAM, jejichž ošetřující lékaři rozhodli, že je třeba zahájit léčbu sirolimem, budou odesláni do NIH Clinical Center pro tyto studie.
Ostatní jména:
  • Rapamune

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet biomarkerů plazmatických proteinů citlivých na sirolimus u účastnic s lymfangioleiomyomatózou (LAM)
Časové okno: Den 0 (před léčbou, 1 hodina po podání sirolimu, 23 hodin po podání sirolimu), Měsíc 3 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce), Měsíc 9 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce)
Plazma od účastnic s lymfangioleiomyomatózou (LAM) byla analyzována pomocí aptamerového testu Somascan 11k (Somalogic). Primárním výsledkem je počet plazmatických proteinů, které vykazují statisticky významnou změnu oproti výchozí hodnotě každé účastnice po podání sirolimu, definovanou předem stanovenými prahovými hodnotami upravenými pro multiplicitu (např. FDR q<0,05 s absolutní log2 změnou ≥0,5), což představuje kandidátní biomarkery citlivé na sirolimus.
Den 0 (před léčbou, 1 hodina po podání sirolimu, 23 hodin po podání sirolimu), Měsíc 3 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce), Měsíc 9 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
3. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 180003
  • 18-H-0003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny IPD, které jsou pod vedením, má za následek publikaci.

Časový rámec sdílení IPD

Podle politiky ústavu budou údaje zpřístupněny co nejdříve nebo v době přidružené publikace, podle toho, co přijde na prvním místě.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

BioData Catalyst je podporován NHLBI a přístup k datům je řízen NHLBI Data Access Committee (DAC) s využitím databáze (DBGAP)

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sirolimus 2 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení