Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odkrycie biomarkerów wrażliwych na sirolimus we krwi

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tło:

Limfangioleiomiomatoza (LAM) jest rzadką, postępującą chorobą. Zwykle dotyka kobiety w kwiecie wieku. Zazwyczaj prowadzi to do zniszczenia płuc. Badania wykazały, że lek o nazwie sirolimus stabilizuje czynność płuc u osób z LAM. Ale naukowcy nie wiedzą, jaka dawka leku i jakie poziomy w surowicy krwi są potrzebne do osiągnięcia tej stabilności. Naukowcy chcą dowiedzieć się więcej o właściwej dawce syrolimusa dla osób z LAM.

Cel:

Aby określić, czy markery krwi i moczu po 1 dawce i ponownie po 3 miesiącach mogą być użyte do oceny prawidłowej dawki syrolimusa dla osób z LAM.

Uprawnienia:

Kobiety w wieku 18-90 lat z LAM, których lekarze zdecydowali, że powinny rozpocząć przyjmowanie syrolimusa w celu leczenia.

Projekt:

Podczas pierwszej wizyty uczestnicy przyjmą pierwszą dawkę syrolimusa doustnie w klinice. Pobiorą krew i mocz.

Uczestnicy będą codziennie przyjmować 1 tabletkę badanego leku.

Wizyta 2 odbędzie się 3 miesiące po wizycie 1. Uczestnicy będą mieli pobraną krew i mocz.

Próbki uczestników będą przechowywane w bezpiecznym miejscu. Żadne dane osobowe nie będą z nimi powiązane.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wykazano, że sirolimus (rapamycyna), który działa jako ukierunkowany inhibitor mechanistycznego celu białkowego rapamycyny (mTOR), jest skuteczny u pacjentów z limfangioleiomiomatozą (LAM). Stabilizuje czynność płuc, usuwa wysięki chylowe i naczyniaki limfatyczne oraz zmniejsza naczyniakomięśniakotłuszczaki. Obecne badanie ma na celu lepsze zrozumienie krótkoterminowego działania leku poprzez śledzenie wpływu na potencjalne biomarkery we krwi i moczu. Pacjentom z LAM zostaną pobrane próbki przed podaniem pierwszej dawki leku, po 1 godzinie, a następnie po 23 godzinach od podania leku (poziom minimalny). W wieku 3 i 9 miesięcy próbki zostaną pobrane przy najmniejszym stężeniu i 1 godzinę po podaniu dawki. Przeprowadzone zostaną analizy molekularne i komórkowe w poszukiwaniu potencjalnych biomarkerów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
33

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Pacjenci z LAM, u których lekarze prowadzący zdecydowali o konieczności rozpoczęcia leczenia syrolimusem, zostaną skierowani do Centrum Klinicznego NIH w celu przeprowadzenia tych badań.@@@

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA
  • Kobieta w wieku od 18 do 90 lat
  • Diagnoza LAM
  • Rozpoczęcie leczenia syrolimusem (2 mg na dobę) na podstawie standardowych wskazań pulmonologicznych i porady miejscowego lekarza pacjenta

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  • Nie można podróżować do NIH
  • Nie można wyrazić świadomej zgody
  • Zaawansowany stopień choroby płucnej lub ogólnoustrojowej, w którym ryzyko badania ocenia się jako istotne nawet przy braku wyraźnych przeciwwskazań do zabiegów
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Uczestnicy z rozpoznaniem limfangioleiomiomatozy otrzymujący syrolimus
Uczestnikom z rozpoznaniem naczyniakomięśniakowatości limfatycznej będzie podawany sirolimus 2 mg doustnie raz dziennie, zgodnie z zaleceniem lekarza prowadzącego.
Lek: Syrolimus 2 mg
Pacjenci z LAM, których lekarze prowadzący zdecydowali o konieczności rozpoczęcia leczenia syrolimusem, zostaną skierowani do Centrum Klinicznego NIH w celu przeprowadzenia tych badań.
Inne nazwy:
  • Rapamune

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba biomarkerów białek osocza wrażliwych na sirolimus u uczestników z limfangioleiomiomatozą (LAM)
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed leczeniem, 1 godzina po podaniu syrolimusu, 23 godziny po podaniu syrolimusu), Miesiąc 3 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki), Miesiąc 9 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki)
Osocze od uczestniczek z limfangioleiomiomatozą (LAM) zostało zbadane przy użyciu testu Somascan 11k opartego na aptamerach (Somalogic). Głównym wynikiem jest liczba białek osocza, które wykazują statystycznie istotną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej każdej uczestniczki po podaniu syrolimusu, zdefiniowaną przez wcześniej określone skorygowane progi wielokrotności (np. FDR q<0,05 z bezwzględną zmianą krotności log2 ≥0,5), reprezentujące kandydatów na biomarkery wrażliwe na syrolimus.
Dzień 0 (przed leczeniem, 1 godzina po podaniu syrolimusu, 23 godziny po podaniu syrolimusu), Miesiąc 3 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki), Miesiąc 9 (23 godziny po podaniu syrolimusu, 1 godzina po podaniu następnej dawki)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
3 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 180003
  • 18-H-0003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie IPD, które leżą u podstaw, powoduje publikację.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione tak szybko, jak to możliwe lub w momencie powiązanej publikacji, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, zgodnie z polityką instytutu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Katalizator biodata jest obsługiwany przez NHLBI, a dostęp do danych jest kontrolowany przez NHLBI Data Access Committee (DAC) z wykorzystaniem bazy danych (DBGAP)

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syrolimus 2 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami