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Naturgeschichte-Studie bei pädiatrischen Patienten mit MYBPC3-Mutations-assoziierter Kardiomyopathie (MyCLIMB)

1. September 2026 aktualisiert von: Tenaya Therapeutics

Eine prospektive und retrospektive Register- und Biomarkerstudie zur Bewertung der natürlichen Geschichte von pädiatrischen Patienten mit Kardiomyopathie aufgrund von MYBPC3-Mutationen

Das Ziel dieser Studie ist es, Informationen über Patienten mit Kardiomyopathie (CM) aufgrund von Mutationen im MYBPC3-Gen zu sammeln, ihren Krankheitsverlauf, ihre Krankheitslast, Risikofaktoren für diese Krankheit und die Lebensqualität (QoL) zu bewerten. Diese Studie wird auch Informationen über Behandlungen, Verfahren und Ergebnisse bei Säuglingen und Kindern bis zu 18 Jahren sammeln, die diese Mutation haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Vigo, Spanien, 36312
        • Hospital Alvaro Cunqueiro - Clinico Universitario Vigo
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Health
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Middlefield, Ohio, Vereinigte Staaten, 44062
        • DDC Clinic Center for Special Needs Children
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17601
        • Cardiology Care for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten unter 18 Jahren (bei Einschreibung) mit Kardiomyopathie (CM) und pathogener oder wahrscheinlich pathogener MYBPC3-Genmutation

Beschreibung

Retrospektive

Einschlusskriterien:

  • Es sind Daten für Patienten unter 18 Jahren verfügbar. Die Patienten müssen bei der Einschreibung oder zum Zeitpunkt des Todes < 18 Jahre alt sein.
  • Dokumentierte Ergebnisse der Genotypisierung, die das Vorhandensein von mindestens einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen MYBPC3-Mutation (heterozygot, homozygot oder zusammengesetzt heterozygot) zeigen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient erhielt eine Herztransplantation oder starb > 10 Jahre vor Studienbeginn. Bei homozygoten oder biallelischen Säuglingen können Daten über diesen Zeitraum von 10 Jahren hinaus erhoben werden.

Interessent

Einschlusskriterien:

Für Kleinkinder:

  • Säuglinge, die homozygot oder zusammengesetzt heterozygot für die bekannten pathogenen trunkierenden MYBPC3-Mutationen sind, sind geeignet.

Für alle anderen Teilnehmer:

  • Alter <18 bei Eintritt in die prospektive Studie.
  • Dokumentierte Ergebnisse der Genotypisierung, die mindestens eine pathogene oder wahrscheinlich pathogene MYBPC3-Mutation (heterozygot, homozygot oder zusammengesetzt heterozygot) identifizieren.
  • Diagnose einer Kardiomyopathie (CM): HCM, DCM, RCM, gemischte CM oder LVNC.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie, sofern nicht vom Sponsor genehmigt.
  • Schwere nicht kardiale Erkrankung, die voraussichtlich die Lebenserwartung erheblich verkürzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Retrospektive
Alle Patienten, die die Eignungskriterien erfüllen, kommen für eine retrospektive Aktenüberprüfung in Frage.
Interessent
100 Patienten, die die Eignungskriterien erfüllen, werden zusätzlich zu einer retrospektiven Aktenüberprüfung für 5 Jahre nachbeobachtet. Die Bewertungen werden im Rahmen der regelmäßigen Arztbesuche eines Teilnehmers durchgeführt, es sind keine zusätzlichen Besuche erforderlich. Abgesehen von einer einfachen jährlichen Blutentnahme sind die Bewertungen nicht-invasiv, einschließlich eines Fragebogens zur Lebensqualität.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Charakterisierung des Krankheitsverlaufs und des natürlichen Verlaufs bei Teilnehmern mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen MYBPC3-Mutationen mit besonderem Fokus auf kardiale Ereignisse und Messungen
Zeitfenster: 5 Jahre für prospektive Gruppe, n/a für retrospektive Gruppe
5 Jahre für prospektive Gruppe, n/a für retrospektive Gruppe

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Tenaya Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TN-201-0003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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