Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej u pacjentów pediatrycznych z kardiomiopatią związaną z mutacją MYBPC3 (MyCLIMB)

1 września 2026 zaktualizowane przez: Tenaya Therapeutics

Prospektywne i retrospektywne badanie rejestru i biomarkerów w celu oceny historii naturalnej pacjentów pediatrycznych z kardiomiopatią spowodowaną mutacjami MYBPC3

Celem pracy jest zebranie informacji o pacjentach z kardiomiopatią (CM) spowodowaną mutacjami w genie MYBPC3, ocena przebiegu choroby, nasilenia choroby, czynników ryzyka tej choroby oraz jakości życia (QoL). To badanie będzie również gromadzić informacje na temat leczenia, procedur i wyników u niemowląt i dzieci do 18 lat, które mają tę mutację.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28003
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Vigo, Hiszpania, 36312
        • Hospital Alvaro Cunqueiro - Clinico Universitario Vigo
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Health
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Middlefield, Ohio, Stany Zjednoczone, 44062
        • DDC Clinic Center for Special Needs Children
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17601
        • Cardiology Care for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku poniżej 18 lat (w chwili włączenia) z kardiomiopatią (CM) i patogenną lub prawdopodobnie patogenną mutacją genetyczną MYBPC3

Opis

Z mocą wsteczną

Kryteria przyjęcia:

  • Dane są dostępne dla pacjentów w wieku <18 lat. Pacjenci muszą mieć <18 lat w chwili włączenia do badania lub w chwili śmierci.
  • Udokumentowane wyniki genotypowania wykazujące obecność co najmniej jednej patogennej lub prawdopodobnie patogennej mutacji MYBPC3 (heterozygota, homozygota lub złożona heterozygota).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent otrzymał przeszczep serca lub zmarł >10 lat przed rozpoczęciem badania. W przypadku niemowląt homozygotycznych lub biallelicznych dane mogą być gromadzone po upływie tego 10-letniego okresu.

Spodziewany

Kryteria przyjęcia:

Dla niemowląt:

  • Kwalifikują się niemowlęta, które są homozygotami lub złożonymi heterozygotami pod względem znanych patogennych skróconych mutacji MYBPC3.

Dla wszystkich pozostałych uczestników:

  • Wiek <18 lat w chwili włączenia do badania prospektywnego.
  • Udokumentowane wyniki genotypowania identyfikujące co najmniej jedną patogenną lub prawdopodobnie patogenną mutację MYBPC3 (heterozygota, homozygota lub złożona heterozygota).
  • Rozpoznanie kardiomiopatii (CM): HCM, DCM, RCM, mieszana CM lub LVNC.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny udział w interwencyjnym badaniu klinicznym bez zgody sponsora.
  • Przewiduje się, że ciężka choroba pozasercowa znacznie skróci oczekiwaną długość życia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Z mocą wsteczną
Wszyscy pacjenci spełniający kryteria kwalifikacji będą kwalifikować się do retrospektywnego przeglądu karty.
Spodziewany
100 pacjentów spełniających kryteria kwalifikacji będzie obserwowanych przez 5 lat, oprócz retrospektywnego przeglądu wykresów. Oceny będą przeprowadzane w ramach regularnych wizyt lekarskich uczestnika, żadne dodatkowe wizyty nie będą wymagane. Oprócz prostego corocznego pobierania krwi, oceny są nieinwazyjne, w tym kwestionariusz jakości życia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować przebieg choroby i historię naturalną u uczestników z patogennymi lub prawdopodobnie patogennymi mutacjami MYBPC3, ze szczególnym uwzględnieniem zdarzeń sercowych i pomiarów
Ramy czasowe: 5 lat dla grupy prospektywnej, nie dotyczy grupy retrospektywnej
5 lat dla grupy prospektywnej, nie dotyczy grupy retrospektywnej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Tenaya Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TN-201-0003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami