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Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101, einer durch AAV9 verabreichten Gentherapie bei Kindern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom (nur Australien)

14. Februar 2024 aktualisiert von: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101, einer durch AAV9 verabreichten Gentherapie bei Kindern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom

WAYFINDER ist eine Phase-1/2-Studie in Australien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ETX101 bei Teilnehmern mit SCN1A-positivem Dravet-Syndrom im Alter von 36 bis 83 Monaten (3 bis <7 Jahre). Die Studie folgt einem offenen, dosissteigernden Design.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Rekrutierung
        • The Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Prof. Ingrid Scheffer
        • Kontakt:
          • Dr. Katherine Howell

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss einen vorhergesagten Funktionsverlust einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen SCN1A-Variante haben.
  • Der Teilnehmer muss seinen ersten Krampfanfall im Alter zwischen 3 und 15 Monaten erlebt haben.
  • Der Teilnehmer muss eine klinische Diagnose des Dravet-Syndroms haben oder der behandelnde Arzt muss einen starken klinischen Verdacht auf eine Diagnose des Dravet-Syndroms haben.
  • Der Teilnehmer erhält mindestens ein prophylaktisches Antiepileptikum.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine andere genetische Mutation oder klinische Komorbidität, die möglicherweise den typischen Dravet-Phänotyp verfälschen könnte.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte strukturelle und/oder vaskuläre Anomalie des Zentralnervensystems (angezeigt durch eine MRT- oder CT-Untersuchung des Gehirns).
  • Der Teilnehmer weist eine Anomalie auf, die die Liquorverteilung beeinträchtigen kann, und/oder weist einen bestehenden ventrikuloperitonealen Shunt auf.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit Medikamente gegen Krampfanfälle (ASMs) in therapeutischer Dosis ein oder hat diese eingenommen, die beim Dravet-Syndrom kontraindiziert sind, einschließlich Natriumkanalblockern.
  • Der Teilnehmer erlebte innerhalb des Zeitraums von 6 Monaten vor der Einverständniserklärung vier aufeinanderfolgende Wochen lang Anfallsfreiheit.
  • Der Teilnehmer hat zuvor eine Gen- oder Zelltherapie erhalten.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer klinischen Studie teil oder erhält eine Prüftherapie.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte X
Kohorte X wird aus 2 Teilnehmern bestehen und die ETX101-Dosisstufe 1 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.
Experimental: Kohorte Y
Kohorte Y wird aus 2 Teilnehmern bestehen und die ETX101-Dosisstufe 2 bewerten.
Arzneimittel: ETX101
ETX101 besteht aus einem nicht replizierenden, rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Serotyp 9 (rAAV9)-Vektor, der zur Bereitstellung eines GABAergen regulatorischen Elements (reGABA) und eines manipulierten Transkriptionsfaktors verwendet wird, der die Transkription des SCN1A-Gens (eTFSCN1A) erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE), damit verbundene UE, UE mit Schweregrad ≥ 3, UE, die zum Studienabbruch führen, und UE mit tödlichem Ausgang auftreten.
Zeitfenster: Vom ersten Tag bis zum Abschluss des Studiums, durchschnittlich 5 Jahre
Vom ersten Tag bis zum Abschluss des Studiums, durchschnittlich 5 Jahre
Prozentuale Veränderung der monatlichen zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52, wobei zählbare Anfälle definiert sind als generalisierte tonisch-klonische/klonische, fokale motorische Anfälle mit deutlich erkennbaren klinischen Anzeichen, tonische bilaterale und atonische Anfälle.
Zeitfenster: Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 frei von Episoden längerer Anfälle und/oder Status epilepticus waren.
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 52
Woche 5 bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der monatlich zählbaren Anfallshäufigkeit (MCSF) um ≥ 90 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52.
Zeitfenster: Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Zwischen dem 8-wöchigen Basiszeitraum und dem 48-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Dosierung (definiert als Woche 5 bis Woche 52 nach der Verabreichung von ETX101)
Änderung des Ergebnisses der Vineland Adaptive Behavior Scales – Third Edition gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52. Die Standardwerte werden auf einen Mittelwert und eine Standardabweichung von 100 bzw. 15 normalisiert und sind nicht durch einen Bereich begrenzt. Höhere Punktzahlen entsprechen besseren Ergebnissen.
Ausgangswert bis Woche 52. Die Standardwerte werden auf einen Mittelwert und eine Standardabweichung von 100 bzw. 15 normalisiert und sind nicht durch einen Bereich begrenzt. Höhere Punktzahlen entsprechen besseren Ergebnissen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ETX-DS-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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