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Sicherheit und Wirksamkeit von AAV9.hMCOLN1co für Patienten mit Mucolipidose Typ IV (AAV9-hMCOLN1)

9. Februar 2026 aktualisiert von: The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV9.hMCOLN1co bei der Behandlung von Mucolipidose Typ IV: Eine monozentrische, interventionelle, offene, einarmige klinische Studie

Sicherheit und Wirksamkeit von AAV9.hMCOLN1co für Patienten mit Mukolipidose Typ IV (MLIV): Eine einzentrische, interventionelle, offene, einarmige klinische Studie. Das Ziel dieser klinischen Studie ist zu bewerten, ob eine Gentherapie Kinder mit MLIV sicher behandeln kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zwischen 1,5 und 8 Jahren (einschließlich) alt sein
  2. Diagnose von Mukolipidose Typ IV, verursacht durch MCOLN1-Genmutationen
  3. Der gesetzliche Vormund und/oder der Teilnehmer (falls zutreffend) hat die Einverständniserklärung unterzeichnet
  4. Erfüllt die Kriterien für altersgerechte Anästhesie und Sedierung (vom Prüfer bewertet)
  5. Hat altersgerechte Impfungen gemäß dem nationalen Impfprogramm für Kinder abgeschlossen

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen von Kontraindikationen für Lumbalpunktion oder intrathekale Therapie (z. B. Spina bifida, Meningitis, Gerinnungsstörungen, obstruktive spinale interne Fixationsvorrichtungen) oder Vorliegen eines Liquorableitungs-/Shunt-Systems
  2. Bei der Screening-Untersuchung schwere Gelenkkontrakturen, bewertet durch den Physiotherapeuten, die die Funktionsbewertung oder intrathekale Verabreichung beeinträchtigen
  3. Röntgenuntersuchung zeigt schwere Skoliose (Cobb-Winkel ≥ 50°)
  4. Anamnese von oder geplanter Skoliose-Korrektur-Operation innerhalb von 1 Jahr vor oder nach der Dosisverabreichung
  5. Verwendung von invasiver Atemunterstützung (z. B. Tracheostomie mit positiver Druckbeatmung) oder Sauerstoffsättigung im Wachzustand < 95 % (oder < 92 % in Höhen > 1000 m)
  6. Erfordernis von ≥ 12 Stunden/Tag nicht-invasiver Atemunterstützung innerhalb von 2 Wochen vor der Dosisverabreichung
  7. Abhängigkeit von Magensonden-Ernährung mit überwiegend nicht-oraler Nahrungsaufnahme oder Körpergewicht unterhalb der 3. Perzentile für das Alter gemäß WHO-Standards (Patienten mit bestehender Gastrostomie sind nicht ausgeschlossen)
  8. Aktive Virusinfektion, einschließlich HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, usw.
  9. Nach Einschätzung des Prüfers Auftreten einer schweren nicht-respiratorischen Infektion (z. B. Pyelonephritis, Meningitis) innerhalb von 4 Wochen vor der Dosisverabreichung oder Vorliegen anderer schwerer Begleiterkrankungen
  10. Nach Einschätzung des Prüfers schwere Nieren- und/oder Leberfunktionsstörung
  11. Bekannte Anamnese von Epilepsie, Diabetes, idiopathischer Hypokalziurie, symptomatischer Kardiomyopathie, usw.
  12. Nach Einschätzung des Prüfers Anamnese von bakterieller Meningitis oder Erkrankungen des Zentralnervensystems (einschließlich Tumoren), mit MRT/CT-Befunden, die Anomalien zeigen, die Lumbalpunktion oder Liquorzirkulation beeinträchtigen könnten
  13. Nach Einschätzung des Prüfers Allergie gegen Prednisolon oder andere Glukokortikoide und deren Hilfsstoffe
  14. Nach Einschätzung des Prüfers Allergie gegen Gadolinium oder gadoliniumhaltige Kontrastmittel
  15. Gleichzeitige Anwendung von Medikamenten für Myopathie/Neuropathie, Antidiabetika, Immunsuppressiva, Plasmaaustausch oder Immunmodulatoren (z. B. Adalimumab) oder Erhalt von immunsuppressiver Therapie (z. B. Glukokortikoide, Cyclosporin, Tacrolimus, Methotrexat, Cyclophosphamid, intravenöses Immunglobulin, Rituximab, usw.) innerhalb von 3 Monaten vor der Dosisverabreichung
  16. Unfähigkeit, Abführmittel oder Diuretika innerhalb von 24 Stunden vor der Dosisverabreichung abzusetzen
  17. Orale Einnahme von β-Rezeptor-Agonisten innerhalb von 30 Tagen vor der Dosisverabreichung
  18. Anti-AAV9-Antikörpertiter > 1:50 (Patienten können eingeschlossen werden, wenn ein Wiederholungstest nach 2-4 Wochen ≤ 1:50 ist)
  19. Klinisch signifikante Abweichungen in Laborparametern vor der Gentherapie, wie Gamma-Glutamyltransferase (GGT)/ALT/AST/Gesamtbilirubin (TBIL) > 2 × obere Normgrenze (ULN), geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min, Hämoglobin < 8 oder > 18 g/dl, Leukozytenzahl > 20.000/cm³, usw.
  20. Erwarteter Bedarf für größere Operationen (z. B. Wirbelsäulenoperation, Tracheostomie) während der Studienzeit
  21. Unfähigkeit, das Studienprotokoll einzuhalten oder geplante Nachuntersuchungen wahrzunehmen
  22. Ablehnung der Unterzeichnung der Einverständniserklärung und/oder Unwilligkeit, die Vertraulichkeit der Studiendaten zu wahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlungsarm AAV9. hMCOLN1co, ein Gentherapeutikum
Biologisch: AAV9.hMCOLN1co
Eine einzelne intrathekale Infusion von 10 ml bei 2E13 vg/ml für eine Gesamtdosis von 2E14 vg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Arten, des Schweregrads und der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE) nach der Behandlung
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 5 Jahre
Erfassung des Auftretens und der Schwere schwerwiegender unerwünschter Ereignisse. Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse während der gesamten Studie, bewertet nach der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0. Höhere Gradwerte deuteten auf eine größere Schwere hin. Grad 1 - Grad 5.
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Januar 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AAV9. hMCOLN1co.01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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