Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność AAV9.hMCOLN1co u pacjentów z mukopolipidozą typu IV (AAV9-hMCOLN1)

9 lutego 2026 zaktualizowane przez: The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności AAV9.hMCOLN1co w leczeniu mukopolipidozy typu IV: Jednoośrodkowe, interwencyjne, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne

Bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej AAV9.hMCOLN1co u pacjentów z mukolipidozą typu IV (MLIV): jednoośrodkowe, interwencyjne, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne. Celem tego badania klinicznego jest ocena, czy terapia genowa może bezpiecznie leczyć dzieci z MLIV.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek musi wynosić od 1,5 do 8 lat (włącznie) w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  2. Rozpoznanie mukopolipidozy typu IV spowodowanej mutacjami genu MCOLN1
  3. Opiekun prawny i/lub uczestnik (jeśli dotyczy) podpisali formularz świadomej zgody
  4. Spełniają kryteria znieczulenia i sedacji odpowiednie dla wieku (ocenione przez badacza)
  5. Zakończono szczepienia odpowiednie do wieku zgodnie z Programem Szczepień Ochronnych dla Dzieci

Kryteria wykluczenia:

  1. Obecność przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego lub terapii dokanałowej (np. rozszczep kręgosłupa, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, zaburzenia krzepnięcia, urządzenia do wewnętrznej stabilizacji kręgosłupa powodujące niedrożność) lub obecność urządzenia do drenażu/pompowania płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR)
  2. Podczas badania przesiewowego, ciężka przykurcz stawów oceniona przez fizjoterapeutę, wpływająca na ocenę funkcjonalną lub podanie dokanałowe
  3. Badanie rentgenowskie wskazujące na ciężką skoliozę (kąt Cobba ≥ 50°)
  4. Wywiad lub planowana operacja korekcyjna skoliozy w ciągu 1 roku przed lub po podaniu dawki
  5. Stosowanie inwazyjnego wsparcia oddechowego (np. tracheostomia z wentylacją dodatnim ciśnieniem) lub saturacja tlenem podczas czuwania < 95% (lub < 92% na wysokościach > 1000 m)
  6. Wymaganie ≥ 12 godzin/dobę nieinwazyjnego wsparcia oddechowego w ciągu 2 tygodni przed podaniem dawki
  7. Zależność od żywienia przez zgłębnik żołądkowy z większością przyjmowanego pokarmu doustnie, lub masa ciała poniżej 3. percentyla dla wieku według standardów Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) (pacjenci z istniejącą gastrostomią nie są wykluczeni)
  8. Aktywna infekcja wirusowa, w tym ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C itp.
  9. Według oceny badacza, wystąpienie poważnej infekcji nierespiratorowej (np. odmiedniczkowe zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych) w ciągu 4 tygodni przed podaniem dawki, lub obecność innych poważnych chorób współistniejących
  10. Według oceny badacza, ciężka niewydolność nerek i/lub wątroby
  11. Znany wywiad padaczki, cukrzycy, idiopatycznej hipokalciurii, objawowej kardiomiopatii itp.
  12. Według oceny badacza, wywiad bakteryjnego zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych lub choroby ośrodkowego układu nerwowego (w tym guzów), z wynikami MRI/tomografii komputerowej (TK) wskazującymi na nieprawidłowości, które mogą wpływać na nakłucie lędźwiowe lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego
  13. Według oceny badacza, alergia na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy i ich składniki pomocnicze
  14. Według oceny badacza, alergia na gadolin lub środki kontrastowe zawierające gadolin
  15. Równoczesne stosowanie leków na miopatię/neuropatię, leków przeciwcukrzycowych, immunosupresantów, wymiany osocza lub immunomodulatorów (np. adalimumab), lub otrzymanie terapii immunosupresyjnej (np. glikokortykosteroidy, cyklosporyna, takrolimus, metotreksat, cyklofosfamid, immunoglobuliny dożylne, rytuksymab itp.) w ciągu 3 miesięcy przed podaniem dawki
  16. Niemożność odstawienia środków przeczyszczających lub diuretyków w ciągu 24 godzin przed podaniem dawki
  17. Doustne podanie agonistów receptorów β w ciągu 30 dni przed podaniem dawki
  18. Miano przeciwciał anty-AAV9 > 1:50 (pacjenci mogą być włączeni, jeśli powtórne badanie po odstępie 2-4 tygodni wynosi ≤ 1:50)
  19. Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach laboratoryjnych przed terapią genową, takie jak gamma-glutamylotranspeptydaza (GGT)/ALT/AST/całkowita bilirubina (TBIL) > 2 × górna granica normy (GGN), szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) < 60 mL/min, hemoglobina < 8 lub > 18 g/dL, liczba białych krwinek > 20 000/mm³ itp.
  20. Przewidywana potrzeba poważnej operacji (np. operacja kręgosłupa, tracheostomia) w okresie badania
  21. Niemożność przestrzegania protokołu badania lub uczestniczenia w zaplanowanych wizytach kontrolnych
  22. Odmowa podpisania formularza świadomej zgody i/lub niechęć do zachowania poufności danych z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa leczenia AAV9. hMCOLN1co, produkt terapii genowej
Biologiczny: AAV9.hMCOLN1co
Pojedyncza infuzja dokanałowa 10 ml w stężeniu 2E13 vg/ml, co daje całkowitą dawkę 2E14 vg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena rodzajów, ciężkości i częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs) po leczeniu
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 5 lat
Zbieranie danych dotyczących występowania i nasilenia poważnych zdarzeń niepożądanych. Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych w trakcie badania, oceniana za pomocą Wspólnej Terminologii Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE) w wersji 5.0. Wyższe wartości stopnia wskazują na większe nasilenie. Stopień 1 – Stopień 5.
do zakończenia badania, średnio 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 stycznia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AAV9. hMCOLN1co.01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami