- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00005574
Gentamicin-Behandlung von Muskeldystrophie
Gentamicin-Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie aufgrund von Nonsense-Mutationen in Dystrophin
Diese Studie wird das Antibiotikum Gentamicin zur Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie bewerten, die durch eine spezifische genetische Anomalie verursacht wird, die als Nonsense-Mutation bekannt ist. In Studien an Mäusen mit dieser Art von Muskeldystrophie führte die Behandlung mit Gentamicin zu positiven Veränderungen im Muskelgewebe.
Patienten mit Duchenne- oder Becker-Muskeldystrophie, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, können für diese 2-wöchige Studie in Frage kommen. Vor Beginn der Behandlung werden bei den Patienten Muskelkraft und allgemeines Wohlbefinden untersucht. Zwei Muskelgewebeproben werden durch Nadelbiopsie unter örtlicher Betäubung und Sedierung entnommen. Aufgrund der potenziellen Risiken von Hörverlust und Nierentoxizität im Zusammenhang mit Gentamicin werden die Patienten vor Beginn der Behandlung auch einem Hörtest sowie Blut- und Urintests zur Nierenfunktion unterzogen. (Gegenwärtig wird Gentamicin häufig bei schweren Infektionen der Lunge, des Herzens und des Verdauungs- und Harntrakts verschrieben; bei übermäßig hohen Arzneimitteldosen können Nebenwirkungen wie Hörverlust und Nierentoxizität auftreten.)
Die Patienten werden während der medikamentösen Behandlung ins Krankenhaus eingeliefert. Gentamicin wird 14 Tage lang einmal täglich intravenös (über eine Vene) verabreicht. Täglich werden Blutproben entnommen, um die Medikamentenspiegel zu überwachen und gegebenenfalls Dosisanpassungen vorzunehmen. Urinproben werden gesammelt, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Hörtests werden an den Tagen 7 und 10 durchgeführt.
Am letzten Tag der Studie werden Gehör, Nierenfunktion und Muskelkraft getestet und die Ergebnisse mit den Werten vor der Behandlung verglichen. Auch Blut- und Muskelproben werden zum Vergleich vor der Behandlung erneut entnommen. Hör-, Blut-, Urin- und Muskelkrafttests werden einen Monat nach Behandlungsende zum Vergleich mit früheren Ergebnissen wiederholt.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Diagnose von DMD oder Becker-Muskeldystrophie mit bestätigter Dystrophin-Nonsense-Mutation.
Messbare Extremitäten- oder Lungenschwäche.
Unterschriebene Zustimmung.
Darf keine Überempfindlichkeitsreaktion auf ein Aminoglykosid in der Vorgeschichte haben.
Darf kein abnormales Ausgangsgehör haben.
Darf keine abnormale Ausgangsnierenfunktion oder Serumkreatininspiegel aufweisen.
Darf derzeit nicht in eine andere klinische Studie aufgenommen sein.
Darf nicht kürzlich (innerhalb der letzten 3 Monate) mit einer Prednison- oder Kreatinintherapie begonnen haben.
Es darf keine signifikante Begleiterkrankung in der Vorgeschichte vorliegen.
Darf nicht gleichzeitig mit Aminoglykosiden oder anderen nephrotoxischen Mitteln verabreicht werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Hoffman EP, Brown RH Jr, Kunkel LM. Dystrophin: the protein product of the Duchenne muscular dystrophy locus. Cell. 1987 Dec 24;51(6):919-28. doi: 10.1016/0092-8674(87)90579-4.
- Bass KD, Larkin SE, Paap C, Haase GM. Pharmacokinetics of once-daily gentamicin dosing in pediatric patients. J Pediatr Surg. 1998 Jul;33(7):1104-7. doi: 10.1016/s0022-3468(98)90540-1.
- Bedwell DM, Kaenjak A, Benos DJ, Bebok Z, Bubien JK, Hong J, Tousson A, Clancy JP, Sorscher EJ. Suppression of a CFTR premature stop mutation in a bronchial epithelial cell line. Nat Med. 1997 Nov;3(11):1280-4. doi: 10.1038/nm1197-1280.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Muskeldystrophie, Duchenne
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Enzym-Inhibitoren
- Antibakterielle Mittel
- Proteinsynthese-Inhibitoren
- Gentamicine
Andere Studien-ID-Nummern
- 000083 (Andere Kennung: FSRG #1 IRB)
- 00-N-0083
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