Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gentamicin behandling af muskeldystrofi

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Gentamicinbehandling af patienter med muskeldystrofi på grund af nonsensmutationer i dystrofin

Denne undersøgelse vil evaluere antibiotikummet gentamicin til behandling af patienter med muskeldystrofi forårsaget af en specifik genetisk abnormitet kendt som en nonsensmutation. I undersøgelser af mus med denne type muskeldystrofi frembragte gentamicinbehandling positive ændringer i muskelvæv.

Patienter med Duchenne eller Becker muskeldystrofi forårsaget af nonsens-mutationer af kan være berettiget til denne 2-ugers undersøgelse. Før behandlingen påbegyndes, vil patienterne have evalueringer af muskelstyrke og generel velvære. To muskelvævsprøver vil blive taget ved nålebiopsi, under lokalbedøvelse og sedation. På grund af potentielle risici for høretab og nyretoksicitet forbundet med gentamicin, vil patienter også have en høretest og blod- og urinprøver for nyrefunktion, før behandlingen påbegyndes. (I øjeblikket er gentamicin almindeligvis ordineret til alvorlige infektioner i lunger, hjerte og fordøjelses- og urinveje; bivirkninger af høretab og nyretoksicitet kan forekomme med for høje lægemiddeldoser.)

Patienter vil blive indlagt under lægemiddelbehandling. Gentamicin vil blive givet intravenøst ​​(gennem en vene) en gang dagligt i 14 dage. Blodprøver vil blive indsamlet dagligt for at overvåge lægemiddelniveauer og bestemme dosisjusteringer, hvis det er nødvendigt. Urinprøver vil blive indsamlet for at vurdere nyrefunktionen. Høretest vil blive udført på dag 7 og 10.

På undersøgelsens sidste dag vil hørelse, nyrefunktion og muskelstyrke blive testet og resultaterne sammenlignet med niveauer før behandling. Der vil også blive taget blod- og muskelprøver igen til sammenligning før behandlingen. Høre-, blod-, urin- og muskelstyrketest vil blive gentaget en måned efter behandlingens afslutning for at sammenligne med tidligere resultater.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en dødelig sygdom med progressiv muskelsvaghed, som der i øjeblikket ikke findes nogen effektiv behandling for. Sygdommen skyldes mutationer i genet for dystrofin. En undergruppe af disse mutationer inkluderer nonsensmutationer, dvs. for tidlige stopkodoner. Tidligere undersøgelser har vist, at aminoglykosider er effektive til at tillade translation gennem stopkodoner. For nylig har gentamicin vist sig at genoprette funktionel dystrofin i en musemodel af DMD. Formålet med denne protokol er at afgøre, om gentamicin også er en effektiv behandling hos patienter med DMD forårsaget af nonsensmutationer. Dette vil være en foreløbig, ikke-blindet undersøgelse, hvor niveauer af intravenøs gentamicin, der tidligere er fastlagt for at være sikre, vil blive administreret til identificerede patienter, der opfylder inklusionskriterierne over en to-ugers periode. Disse patienter vil have CLIA godkendte laboratoriedokumenterede stopkodonmutationer i dystrofingenet. Kvantitativ dystrofinekspression vil være det primære resultat. Styrkemålinger vil også blive vurderet før og umiddelbart efter den to uger lange behandlingsperiode. Opfølgende evalueringer vil blive foretaget efter en måned. For denne undergruppe af patienter med DMD forventes det, at der vil være en forbigående stigning i dystrofinekspression med en mulig tilsvarende forbigående forbedring i styrke. Efterfølgende blindede undersøgelser for at evaluere den mest effektive dosis og doseringsintervaller ville derefter blive forfulgt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Diagnose af DMD eller Becker muskeldystrofi med bekræftet dystrofin nonsens-mutation.

Målbar lemmer eller lungesvaghed.

Underskrevet samtykke.

Må ikke have en historie med overfølsomhedsreaktion over for et aminoglykosid.

Må ikke have unormal baseline hørelse.

Må ikke have unormal baseline nyrefunktion eller serum kreatinin niveau.

Må ikke aktuelt være tilmeldt et andet klinisk forsøg.

Må ikke have nylig (inden for de seneste 3 måneder) påbegyndt prednison- eller kreatininbehandling.

Må ikke have en historie med betydelig samtidig sygdom.

Må ikke have samtidig brug af aminoglykosid eller andet nefrotoksisk middel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2000

Studieafslutning

1. januar 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2002

Først opslået (Skøn)

10. december 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. januar 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 000083 (Anden identifikator: FSRG #1 IRB)
  • 00-N-0083

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Gentamicin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner