Gentamicin Léčba svalové dystrofie
Gentamicinová léčba pacientů se svalovou dystrofií v důsledku nesmyslných mutací dystrofinu
Tato studie bude hodnotit antibiotikum gentamicin pro léčbu pacientů se svalovou dystrofií způsobenou specifickou genetickou abnormalitou známou jako nesmyslná mutace. Ve studiích na myších s tímto typem svalové dystrofie vyvolala léčba gentamicinem pozitivní změny ve svalové tkáni.
Pacienti s Duchennovou nebo Beckerovou svalovou dystrofií způsobenou nesmyslnými mutacemi mohou být způsobilí pro tuto 2týdenní studii. Před zahájením léčby budou pacienti mít hodnocení svalové síly a celkového zdraví. V lokální anestezii a sedaci budou odebrány dva vzorky svalové tkáně biopsií jehlou. Vzhledem k potenciálním rizikům ztráty sluchu a toxicity ledvin spojených s gentamicinem budou pacienti před zahájením léčby také absolvovat vyšetření sluchu a vyšetření krve a moči na funkci ledvin. (V současné době je gentamicin běžně předepisován při závažných infekcích plic, srdce a trávicího a močového traktu; nežádoucí účinky ztráty sluchu a toxicity ledvin se mohou objevit při příliš vysokých dávkách léků.)
Pacienti budou během protidrogové léčby hospitalizováni. Gentamicin bude podáván intravenózně (do žíly) jednou denně po dobu 14 dnů. Vzorky krve budou odebírány denně, aby bylo možné sledovat hladiny léčiva a v případě potřeby stanovit úpravy dávkování. Pro posouzení funkce ledvin budou odebrány vzorky moči. Sluchové testy budou provedeny ve dnech 7 a 10.
Poslední den studie bude testován sluch, funkce ledvin a svalová síla a výsledky budou porovnány s úrovněmi před léčbou. Rovněž budou znovu odebrány vzorky krve a svalů pro srovnání před léčbou. Testy sluchu, krve, moči a svalové síly budou opakovány měsíc po ukončení léčby pro srovnání s předchozími výsledky.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Diagnóza DMD nebo Beckerovy svalové dystrofie s potvrzenou dystrofinovou nonsensovou mutací.
Měřitelná slabost končetin nebo plic.
Podepsaný souhlas.
Nesmí mít v anamnéze hypersenzitivní reakci na aminoglykosid.
Nesmí mít abnormální základní sluch.
Nesmí mít abnormální výchozí funkci ledvin nebo hladinu sérového kreatininu.
Nesmí být aktuálně zařazen do jiné klinické studie.
Nesmí nedávno (během posledních 3 měsíců) zahájit léčbu prednisonem nebo kreatininem.
Nesmí mít v anamnéze významné souběžné onemocnění.
Nesmí současně užívat aminoglykosidy nebo jiné nefrotoxické látky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Hoffman EP, Brown RH Jr, Kunkel LM. Dystrophin: the protein product of the Duchenne muscular dystrophy locus. Cell. 1987 Dec 24;51(6):919-28. doi: 10.1016/0092-8674(87)90579-4.
- Bass KD, Larkin SE, Paap C, Haase GM. Pharmacokinetics of once-daily gentamicin dosing in pediatric patients. J Pediatr Surg. 1998 Jul;33(7):1104-7. doi: 10.1016/s0022-3468(98)90540-1.
- Bedwell DM, Kaenjak A, Benos DJ, Bebok Z, Bubien JK, Hong J, Tousson A, Clancy JP, Sorscher EJ. Suppression of a CFTR premature stop mutation in a bronchial epithelial cell line. Nat Med. 1997 Nov;3(11):1280-4. doi: 10.1038/nm1197-1280.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antibakteriální látky
- Inhibitory syntézy proteinů
- Gentamiciny
Další identifikační čísla studie
- 000083 (Jiný identifikátor: FSRG #1 IRB)
- 00-N-0083
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .