Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гентамицин для лечения мышечной дистрофии

3 марта 2008 г. обновлено: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Лечение гентамицином пациентов с мышечной дистрофией, вызванной бессмысленными мутациями дистрофина

В этом исследовании будет оцениваться антибиотик гентамицин для лечения пациентов с мышечной дистрофией, вызванной специфической генетической аномалией, известной как нонсенс-мутация. В исследованиях на мышах с этим типом мышечной дистрофии лечение гентамицином вызывало положительные изменения в мышечной ткани.

Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна или Беккера, вызванной нонсенс-мутациями, могут иметь право на участие в этом 2-недельном исследовании. Перед началом лечения пациенты проходят оценку мышечной силы и общего самочувствия. Два образца мышечной ткани будут взяты с помощью пункционной биопсии под местной анестезией и седацией. Из-за потенциальных рисков потери слуха и почечной токсичности, связанных с гентамицином, перед началом лечения пациентам также необходимо пройти проверку слуха и анализы крови и мочи на функцию почек. (В настоящее время гентамицин обычно назначают при серьезных инфекциях легких, сердца, желудочно-кишечного тракта и мочевыводящих путей; при чрезмерно высоких дозах препарата могут возникать побочные эффекты в виде потери слуха и токсичности для почек.)

Пациенты будут госпитализированы во время лечения наркотиками. Гентамицин будет вводиться внутривенно (через вену) один раз в день в течение 14 дней. Образцы крови будут собираться ежедневно для контроля уровня препарата и определения корректировки дозировки, если это необходимо. Образцы мочи будут собраны для оценки функции почек. Проверка слуха будет проводиться на 7 и 10 дни.

В последний день исследования будут проверены слух, функция почек и мышечная сила, а результаты сравнены с уровнями до лечения. Образцы крови и мышц также будут взяты снова для сравнения до лечения. Тесты слуха, крови, мочи и мышечной силы будут повторены через месяц после окончания лечения для сравнения с предыдущими результатами.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — смертельное заболевание с прогрессирующей мышечной слабостью, для которого в настоящее время не существует эффективного лечения. Болезнь вызывается мутациями в гене дистрофина. Подмножество этих мутаций включает нонсенс-мутации, то есть преждевременные стоп-кодоны. Предыдущие исследования показали, что аминогликозиды эффективно обеспечивают трансляцию через стоп-кодоны. Недавно было показано, что гентамицин восстанавливает функциональный дистрофин в мышиной модели МДД. Целью этого протокола является определение того, является ли гентамицин также эффективным средством лечения пациентов с МДД, вызванным нонсенс-мутациями. Это будет предварительное неслепое исследование, в котором уровни внутривенного гентамицина, ранее признанные безопасными, будут вводиться идентифицированным пациентам, отвечающим критериям включения, в течение двухнедельного периода. Эти пациенты будут иметь подтвержденные лабораторией CLIA мутации стоп-кодона в гене дистрофина. Количественная экспрессия дистрофина будет первичным результатом. Измерения силы также будут оцениваться до и сразу после двухнедельного периода лечения. Последующие оценки будут сделаны через месяц. Ожидается, что для этой подгруппы пациентов с МДД будет временное увеличение экспрессии дистрофина с возможным соответствующим временным улучшением силы. Затем будут проведены последующие слепые исследования для оценки наиболее эффективной дозы и интервалов дозирования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Диагноз МДД или мышечной дистрофии Беккера с подтвержденной нонсенс-мутацией дистрофина.

Измеримая слабость конечностей или легких.

Подписанное согласие.

В анамнезе не должно быть реакций гиперчувствительности на аминогликозиды.

Не должно быть аномального исходного слуха.

Не должно быть аномальной исходной функции почек или уровня креатинина в сыворотке.

В настоящее время он не должен быть включен в другое клиническое исследование.

Не должно быть недавнего (в течение последних 3 месяцев) начала терапии преднизоном или креатинином.

В анамнезе не должно быть серьезных сопутствующих заболеваний.

Нельзя одновременно принимать аминогликозиды или другие нефротоксические агенты.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2000 г.

Завершение исследования

1 января 2001 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 мая 2000 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 декабря 2002 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 декабря 2002 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 марта 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 марта 2008 г.

Последняя проверка

1 января 2000 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 000083 (Другой идентификатор: FSRG #1 IRB)
  • 00-N-0083

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться