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Gentamicina Tratamento da Distrofia Muscular

3 de março de 2008 atualizado por: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Gentamicina Tratamento de Pacientes com Distrofia Muscular Devido a Mutações Sem Sentido na Distrofina

Este estudo avaliará o antibiótico gentamicina para o tratamento de pacientes com distrofia muscular causada por uma anormalidade genética específica conhecida como mutação nonsense. Em estudos com camundongos com esse tipo de distrofia muscular, o tratamento com gentamicina produziu mudanças positivas no tecido muscular.

Pacientes com distrofia muscular de Duchenne ou Becker causada por mutações sem sentido podem ser elegíveis para este estudo de 2 semanas. Antes de iniciar o tratamento, os pacientes passarão por avaliações de força muscular e bem estar geral. Duas amostras de tecido muscular serão coletadas por biópsia por agulha, sob anestesia local e sedação. Devido aos riscos potenciais de perda auditiva e toxicidade renal associados à gentamicina, os pacientes também farão um teste auditivo e exames de sangue e urina para verificar a função renal antes de iniciar o tratamento. (Atualmente, a gentamicina é comumente prescrita para infecções graves dos pulmões, coração e tratos digestivo e urinário; efeitos adversos de perda auditiva e toxicidade renal podem ocorrer com doses excessivamente altas de drogas.)

Os pacientes serão hospitalizados durante o tratamento medicamentoso. A gentamicina será administrada por via intravenosa (através de uma veia) uma vez ao dia durante 14 dias. Amostras de sangue serão coletadas diariamente para monitorar os níveis de drogas e determinar ajustes de dosagem, se necessário. Amostras de urina serão coletadas para avaliar a função renal. Testes de audição serão feitos nos dias 7 e 10.

No último dia do estudo, audição, função renal e força muscular serão testadas e os resultados comparados com os níveis pré-tratamento. Amostras de sangue e músculo também serão coletadas novamente para comparação pré-tratamento. Testes de audição, sangue, urina e força muscular serão repetidos um mês após o término do tratamento para comparação com resultados anteriores.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença fatal de fraqueza muscular progressiva para a qual ainda não existe tratamento eficaz. A doença é causada por mutações no gene da distrofina. Um subconjunto dessas mutações inclui mutações sem sentido, ou seja, códons de parada prematuros. Estudos anteriores mostraram que os aminoglicosídeos são eficazes em permitir a tradução por meio de códons de parada. Recentemente, foi demonstrado que a gentamicina restaura a distrofina funcional em um modelo de camundongo com DMD. O objetivo deste protocolo é determinar se a gentamicina também é um tratamento eficaz em pacientes com DMD causada por mutações sem sentido. Este será um estudo preliminar, não cego, no qual níveis de gentamicina intravenosa previamente estabelecidos como seguros serão administrados a pacientes identificados que atendem aos critérios de inclusão durante um período de duas semanas. Esses pacientes terão mutações de códon de parada documentadas em laboratório aprovadas pela CLIA no gene da distrofina. A expressão quantitativa de distrofina será o desfecho primário. As medições de força também serão avaliadas antes e imediatamente após o período de tratamento de duas semanas. As avaliações de acompanhamento serão feitas em um mês. Para este subconjunto de pacientes com DMD, prevê-se que haverá um aumento transitório na expressão da distrofina com uma possível melhora transitória correspondente na força. Estudos cegos subsequentes para avaliar a dose mais eficaz e os intervalos de dosagem seriam então realizados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

4

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Diagnóstico de DMD ou distrofia muscular de Becker com mutação nonsense da distrofina confirmada.

Membro mensurável ou fraqueza pulmonar.

Consentimento assinado.

Não deve ter histórico de reação de hipersensibilidade a um aminoglicosídeo.

Não deve ter audição de linha de base anormal.

Não deve ter função renal basal anormal ou nível sérico de creatinina.

Não deve estar atualmente inscrito em outro ensaio clínico.

Não deve ter iniciado recentemente (nos últimos 3 meses) a terapia com prednisona ou creatinina.

Não deve ter histórico de doença concomitante significativa.

Não deve fazer uso concomitante de aminoglicosídeo ou outro agente nefrotóxico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2000

Conclusão do estudo

1 de janeiro de 2001

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2000

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2002

Primeira postagem (Estimativa)

10 de dezembro de 2002

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de março de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2008

Última verificação

1 de janeiro de 2000

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 000083 (Outro identificador: FSRG #1 IRB)
  • 00-N-0083

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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