Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gentamicin behandling av muskeldystrofi

3. mars 2008 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Gentamicinbehandling av pasienter med muskeldystrofi på grunn av nonsensmutasjoner i dystrofin

Denne studien vil evaluere antibiotikumet gentamicin for behandling av pasienter med muskeldystrofi forårsaket av en spesifikk genetisk abnormitet kjent som en nonsensmutasjon. I studier av mus med denne typen muskeldystrofi ga gentamicinbehandling positive endringer i muskelvev.

Pasienter med Duchenne eller Becker muskeldystrofi forårsaket av nonsens-mutasjoner av kan være kvalifisert for denne 2-ukers studien. Før behandlingen starter, vil pasientene ha evalueringer av muskelstyrke og generell velvære. To muskelvevsprøver vil bli tatt ved nålebiopsi, under lokalbedøvelse og sedasjon. På grunn av potensiell risiko for hørselstap og nyretoksisitet assosiert med gentamicin, vil pasienter også ha en hørselstest og blod- og urinprøver for nyrefunksjon før behandlingsstart. (For tiden er gentamicin ofte foreskrevet for alvorlige infeksjoner i lunger, hjerte og fordøyelses- og urinveier; bivirkninger av hørselstap og nyretoksisitet kan oppstå med for høye legemiddeldoser.)

Pasienter vil bli innlagt på sykehus under medikamentell behandling. Gentamicin vil bli gitt intravenøst ​​(gjennom en vene) en gang daglig i 14 dager. Blodprøver vil bli tatt daglig for å overvåke medikamentnivåer og bestemme dosejusteringer, om nødvendig. Urinprøver vil bli samlet inn for å vurdere nyrefunksjonen. Det vil bli tatt hørselsprøver på dag 7 og 10.

På den siste studiedagen vil hørsel, nyrefunksjon og muskelstyrke bli testet og resultatene sammenlignet med nivåer før behandling. Det vil også bli tatt blod- og muskelprøver igjen for sammenligning før behandling. Hørsel-, blod-, urin- og muskelstyrketester vil bli gjentatt en måned etter avsluttet behandling for sammenligning med tidligere resultater.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en dødelig sykdom med progressiv muskelsvakhet som det foreløpig ikke finnes noen effektiv behandling for. Sykdommen er forårsaket av mutasjoner i genet for dystrofin. En undergruppe av disse mutasjonene inkluderer nonsensmutasjoner, dvs. premature stoppkodoner. Tidligere studier har vist at aminoglykosider er effektive for å tillate translasjon gjennom stoppkodoner. Nylig ble gentamicin vist å gjenopprette funksjonelt dystrofin i en musemodell av DMD. Målet med denne protokollen er å avgjøre om gentamicin også er en effektiv behandling hos pasienter med DMD forårsaket av nonsensmutasjoner. Dette vil være en foreløpig, ikke-blind studie der nivåer av intravenøs gentamicin som tidligere er fastslått å være trygge, vil bli administrert til identifiserte pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene over en to ukers periode. Disse pasientene vil ha CLIA-godkjent laboratoriedokumenterte stoppkodonmutasjoner i dystrofingenet. Kvantitativ dystrofinekspresjon vil være det primære resultatet. Styrkemålinger vil også bli vurdert før og umiddelbart etter den to uker lange behandlingsperioden. Oppfølgingsevalueringer vil bli foretatt etter en måned. For denne undergruppen av pasienter med DMD er det forventet at det vil være en forbigående økning i dystrofinekspresjon med en mulig tilsvarende forbigående forbedring i styrke. Påfølgende blinde studier for å evaluere den mest effektive dosen og doseringsintervallene vil deretter bli forfulgt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Diagnose av DMD eller Becker muskeldystrofi med bekreftet dystrofin nonsens-mutasjon.

Målbar lem eller lungesvakhet.

Signert samtykke.

Må ikke ha en historie med overfølsomhetsreaksjon på et aminoglykosid.

Må ikke ha unormal baseline hørsel.

Må ikke ha unormal baseline nyrefunksjon eller serumkreatininnivå.

Må ikke være registrert i en annen klinisk studie for øyeblikket.

Må ikke ha nylig (innen de siste 3 månedene) oppstart av prednison- eller kreatininbehandling.

Må ikke ha en historie med betydelig samtidig sykdom.

Må ikke ha samtidig bruk av aminoglykosid eller andre nefrotoksiske midler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2000

Studiet fullført

1. januar 2001

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2002

Først lagt ut (Anslag)

10. desember 2002

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mars 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2008

Sist bekreftet

1. januar 2000

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 000083 (Annen identifikator: FSRG #1 IRB)
  • 00-N-0083

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Gentamicin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere