庆大霉素治疗肌营养不良症

这项研究将评估抗生素庆大霉素治疗由称为无义突变的特定基因异常引起的肌肉萎缩症患者的疗效。 在对患有这种类型的肌营养不良症的小鼠进行的研究中，庆大霉素治疗在肌肉组织中产生了积极的变化。

由无义突变引起的 Duchenne 或 Becker 肌营养不良症患者可能有资格参加这项为期 2 周的研究。 在开始治疗之前，患者将对肌肉力量和总体健康状况进行评估。 在局部麻醉和镇静下，将通过穿刺活检采集两个肌肉组织样本。 由于与庆大霉素相关的听力损失和肾毒性的潜在风险，患者在开始治疗前还将进行听力测试以及肾功能的血液和尿液测试。 （目前，庆大霉素通常用于治疗肺部、心脏、消化道和泌尿道的严重感染；药物剂量过高可能会导致听力损失和肾毒性的副作用。）

患者将在药物治疗期间住院。 庆大霉素将静脉注射（通过静脉），每天一次，持续 14 天。 将每天收集血样以监测药物水平并在必要时确定剂量调整。 将收集尿液样本以评估肾功能。 听力测试将在第 7 天和第 10 天进行。

在研究的最后一天，将测试听力、肾功能和肌肉力量，并将结果与​​治疗前水平进行比较。 血液和肌肉样本也将再次采集用于治疗前比较。 治疗结束一个月后将重复进行听力、血液、尿液和肌肉力量测试，以便与之前的结果进行比较。