Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Gentamycyna Leczenie dystrofii mięśniowej

3 marca 2008 zaktualizowane przez: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Leczenie gentamycyną pacjentów z dystrofią mięśniową spowodowaną nonsensownymi mutacjami w dystrofinie

To badanie oceni antybiotyk gentamycynę w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową spowodowaną specyficzną nieprawidłowością genetyczną znaną jako mutacja nonsensowna. W badaniach na myszach z tego typu dystrofią mięśniową leczenie gentamycyną powodowało pozytywne zmiany w tkance mięśniowej.

Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a lub Beckera spowodowaną nonsensownymi mutacjami mogą kwalifikować się do tego 2-tygodniowego badania. Przed rozpoczęciem leczenia pacjenci zostaną poddani ocenie siły mięśniowej i ogólnego samopoczucia. Dwie próbki tkanki mięśniowej zostaną pobrane za pomocą biopsji igłowej, w znieczuleniu miejscowym i sedacji. Ze względu na potencjalne ryzyko utraty słuchu i działania toksycznego na nerki związane z gentamycyną, przed rozpoczęciem leczenia u pacjentów zostanie również wykonane badanie słuchu oraz badanie krwi i moczu pod kątem czynności nerek. (Obecnie gentamycyna jest powszechnie przepisywana w przypadku poważnych infekcji płuc, serca, układu pokarmowego i moczowego; przy zbyt dużych dawkach leku mogą wystąpić działania niepożądane w postaci utraty słuchu i toksyczności dla nerek.)

Pacjenci będą hospitalizowani podczas leczenia farmakologicznego. Gentamycynę podaje się dożylnie (przez żyłę) raz dziennie przez 14 dni. Próbki krwi będą pobierane codziennie w celu monitorowania poziomów leków i ustalenia dostosowania dawki, jeśli to konieczne. Próbki moczu zostaną pobrane w celu oceny czynności nerek. Badania słuchu zostaną wykonane w dniach 7 i 10.

Ostatniego dnia badania zostanie przetestowany słuch, czynność nerek i siła mięśni, a wyniki zostaną porównane z poziomami sprzed leczenia. Próbki krwi i mięśni zostaną również ponownie pobrane w celu porównania przed leczeniem. Badania słuchu, krwi, moczu i siły mięśni zostaną powtórzone miesiąc po zakończeniu leczenia w celu porównania z wynikami uzyskanymi wcześniej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest śmiertelną chorobą polegającą na postępującym osłabieniu mięśni, na którą obecnie nie ma skutecznego leczenia. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie odpowiedzialnym za dystrofinę. Podzbiór tych mutacji obejmuje mutacje nonsensowne, tj. przedwczesne kodony stop. Wcześniejsze badania wykazały, że aminoglikozydy skutecznie umożliwiają translację przez kodony stop. Niedawno wykazano, że gentamycyna przywraca funkcjonalną dystrofinę w mysim modelu DMD. Celem tego protokołu jest ustalenie, czy gentamycyna jest również skuteczną terapią u pacjentów z DMD spowodowaną mutacjami nonsensownymi. Będzie to wstępne, niezaślepione badanie, w którym poziomy dożylnej gentamycyny, które zostały wcześniej ustalone jako bezpieczne, zostaną podane zidentyfikowanym pacjentom spełniającym kryteria włączenia przez okres dwóch tygodni. Pacjenci ci będą mieli potwierdzone laboratoryjnie mutacje kodonów stop w genie dystrofiny, zatwierdzone przez CLIA. Głównym wynikiem będzie ilościowa ekspresja dystrofiny. Pomiary siły zostaną również ocenione przed i bezpośrednio po dwutygodniowym okresie leczenia. Oceny uzupełniające zostaną przeprowadzone po miesiącu. Przewiduje się, że w tej podgrupie pacjentów z DMD wystąpi przejściowy wzrost ekspresji dystrofiny z możliwą odpowiednią przejściową poprawą siły. Następnie przeprowadzono by kolejne ślepe badania w celu oceny najskuteczniejszej dawki i odstępów między dawkami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Rozpoznanie dystrofii mięśniowej DMD lub Beckera z potwierdzoną nonsensowną mutacją dystrofiny.

Mierzalne osłabienie kończyn lub płuc.

Podpisana zgoda.

Nie może mieć historii reakcji nadwrażliwości na aminoglikozyd.

Nie może mieć nieprawidłowego podstawowego słuchu.

Nie może mieć nieprawidłowej wyjściowej czynności nerek ani poziomu kreatyniny w surowicy.

Nie może być obecnie włączony do innego badania klinicznego.

Nie może niedawno (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) rozpocząć leczenia prednizonem lub kreatyniną.

Nie może mieć historii istotnej współistniejącej choroby.

Nie wolno jednocześnie stosować aminoglikozydu lub innego środka nefrotoksycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2000

Ukończenie studiów

1 stycznia 2001

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 grudnia 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 marca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 000083 (Inny identyfikator: FSRG #1 IRB)
  • 00-N-0083

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj