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Sicherheit und therapeutische Wirkung von Sapropterin-Dihydrochlorid auf neuropsychiatrische Symptome bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU).

24. Dezember 2015 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkung von Sapropterindihydrochlorid auf neuropsychiatrische Symptome bei Patienten mit Phenylketonurie

Diese doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Studie dient der Bewertung der Sicherheit und therapeutischen Wirkung von Sapropterindihydrochlorid auf neuropsychiatrische Symptome bei Patienten mit PKU.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Phenylketonurie (PKU) resultiert aus einer mangelhaften Aktivität der Phenylalaninhydroxylase (PAH) und führt bei Patienten mit PKU zu einer Akkumulation von toxischem Phenylalanin (Phe), was zu geistiger Retardierung, Mikrozephalie, Sprachverzögerung, Krampfanfällen, psychiatrischen Symptomen und Verhaltensauffälligkeiten führt. Obwohl bei den meisten PKU-Patienten ein frühzeitiger Beginn einer diätetischen Behandlung schwere Komplikationen verhindert, ist das Absetzen von diätetischen Einschränkungen in einem frühen Alter mit einer schlechten kognitiven Entwicklung verbunden, und selbst bei früh behandelten und gut kontrollierten PKU-Patienten treten neuropsychiatrische Störungen auf.

Diese Studie, PKU-016, wird an PKU-Patienten durchgeführt, um die therapeutischen Wirkungen von Sapropterindihydrochlorid auf die Symptome von Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Depression und Angstzuständen zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

206

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
      • Kingston, Ontario, Kanada
      • London, Ontario, Kanada
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington DC, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥ 8 Jahre alt
  • Bestätigte Diagnose einer PKU
  • Bereitschaft, die aktuelle Ernährung (typische Ernährung für die 3 Monate vor Studieneintritt) während der Teilnahme an der Studie unverändert fortzusetzen
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben oder bei Probanden unter 18 Jahren eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vorher zu allen forschungsbezogenen Verfahren
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis von Sapropterindihydrochlorid eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Sapropterindihydrochlorid oder seine sonstigen Bestandteile
  • Proband stillt beim Screening oder plant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (Proband oder Partner).
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  • Sapropterindihydrochlorid innerhalb von 16 Wochen nach Randomisierung erhalten
  • Haben die Medikation zur Behandlung von ADHS, Depression oder Angstzuständen ≤ 8 Wochen vor der Randomisierung begonnen oder angepasst
  • Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Folatsynthese hemmen (z. B. Methotrexat)
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Levodopa oder einem PDE-5-Hemmer erfordert
  • Gleichzeitige Krankheit oder Zustand, die die Studienteilnahme, Compliance oder Sicherheit beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt festgelegt
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder des Nichtbeendens der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Sapropterindihydrochlorid
Es wird eine Dosis von 20 mg/kg/Tag verabreicht. Der Verabreichungsweg ist oral (intakt).
Andere Namen:
  • Kuwan
  • Phenoptin
  • BH4
  • 6R BH4
PLACEBO_COMPARATOR: Tablette ohne Wirkstoff
Placebo (Tablette ohne Wirkstoff) wird in den ersten 13 Wochen der Studie einmal täglich verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Bewertungsskala IV der Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung (ADHD-RS) / ADHS-Selbstberichtsskala für Erwachsene (ASRS) Gesamtpunktzahl vom Ausgangswert bis Woche 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Wirkungen von 6R-BH4 auf ADHS-Symptome bei PKU-Patienten, die beim Screening ADHS-Symptome zeigten, bei Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der ADHS-RS-Gesamtwert und der korrigierte ARS-Gesamtwert reichen von 0 bis 54, wobei höhere Werte einem schlechteren Schweregrad der ADHS-Symptome entsprechen.

Baseline bis Woche 13
Anzahl der Teilnehmer mit einer Punktzahl von 1 oder 2 in der globalen Funktionsbewertung (CGI-I) von der Baseline bis Woche 13.
Zeitfenster: 13 Wochen

Wirkungen von 6R-BH4 auf die globale Funktion bei PKU-Patienten bei Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 beim Screening eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt beurteilen muss, wie sehr sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat, und wie folgt bewertet: 1 = sehr viel besser; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4=keine Änderung; 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlechter; 7 = sehr viel schlimmer.

13 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Scores von Baseline bis Woche 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Wirkungen von 6R-BH4 auf Angstsymptome bei PKU-Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels hatten.

Der HAM-A-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 56 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Angstsymptome entsprechen. Der HAM-A hat 14 Items, die jeweils spezifische Cluster von Angstsymptomen messen. Jedes Item wird mit 5 Punkten bewertet: 0, fehlt; 1, mild; 2, mäßig; 3, schwer; oder 4, außer Gefecht setzen.

Baseline bis Woche 13
Änderung des Wertes der Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) von der Baseline bis Woche 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Wirkungen von 6R-BH4 auf Depressionssymptome bei PKU-Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der HAM-D-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 48 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Depression entsprechen. Die HAM-D ist eine 17-Punkte-Bewertungsskala für Depressionen. Neun der Items werden auf einer 5-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, es wird kein depressives Symptom gemessen; 1, Zweifel bezüglich des Vorhandenseins des Symptoms; 2, milde Symptome; 3, moderate Symptome; oder 4, schwere Symptome. Die verbleibenden 8 Items werden auf einer 3-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, Abwesenheit; 1, Zweifel am Vorhandensein des Symptoms; oder 2, deutliches Vorhandensein von Symptomen.

Baseline bis Woche 13
Änderung der Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) von Baseline bis Woche 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Auswirkungen von 6R-BH4 auf die globale Funktion bei PKU-Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels hatten.

CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der psychischen Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den Erfahrungen des Arztes mit Patienten mit derselben Diagnose einschätzen muss. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird ein Proband hinsichtlich der Schwere der Geisteskrankheit zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt bewertet: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 6, schwer krank; oder 7, unter den am schwersten Kranken.

Baseline bis Woche 13
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T Score From Baseline to Week 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Auswirkungen von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion bei PKU-Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels hatten.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Baseline bis Woche 13
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T Score from baseline to week 13
Zeitfenster: Baseline bis Woche 13

Auswirkungen von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion bei PKU-Patienten, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels hatten.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Baseline bis Woche 13
Änderung der Bewertungsskala IV der Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung (ADHS-RS) / ADHS-Selbstberichtsskala für Erwachsene (ASRS) Gesamtpunktzahl von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf ADHS über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der ADHS-RS-Gesamtwert und der korrigierte ARS-Gesamtwert reichen von 0 bis 54, wobei höhere Werte einem schlechteren Schweregrad der ADHS-Symptome entsprechen.

Woche 13 bis Woche 26
Änderung des Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Scores von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf Angst über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der HAM-A-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 56 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Angstsymptome entsprechen. Der HAM-A hat 14 Items, die jeweils spezifische Cluster von Angstsymptomen messen. Jedes Item wird mit 5 Punkten bewertet: 0, fehlt; 1, mild; 2, mäßig; 3, schwer; oder 4, außer Gefecht setzen.

Woche 13 bis Woche 26
Änderung des Wertes der Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf Depressionen über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der HAM-D-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 48 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Depression entsprechen. Die HAM-D ist eine 17-Punkte-Bewertungsskala für Depressionen. Neun der Items werden auf einer 5-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, es wird kein depressives Symptom gemessen; 1, Zweifel bezüglich des Vorhandenseins des Symptoms; 2, milde Symptome; 3, moderate Symptome; oder 4, schwere Symptome. Die verbleibenden 8 Items werden auf einer 3-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, Abwesenheit; 1, Zweifel am Vorhandensein des Symptoms; oder 2, deutliches Vorhandensein von Symptomen.

Woche 13 bis Woche 26
Änderung der Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die globale Funktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der psychischen Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den Erfahrungen des Arztes mit Patienten mit derselben Diagnose einschätzen muss. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird ein Proband hinsichtlich der Schwere der Geisteskrankheit zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt bewertet: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 6, schwer krank; oder 7, unter den am schwersten Kranken.

Woche 13 bis Woche 26
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T Score Von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Woche 13 bis Woche 26
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T Score Von Woche 13 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Woche 13 bis Woche 26
Änderung der Bewertungsskala IV der Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung (ADHD-RS)/Adult ADHS Self-Report Scale (ASRS) Gesamtpunktzahl von der Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf ADHS über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der ADHS-RS-Gesamtwert und der korrigierte ARS-Gesamtwert reichen von 0 bis 54, wobei höhere Werte einem schlechteren Schweregrad der ADHS-Symptome entsprechen.

Baseline bis Woche 26
Änderung des Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Scores von Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf Angst über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der HAM-A-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 56 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Angstsymptome entsprechen. Der HAM-A hat 14 Items, die jeweils spezifische Cluster von Angstsymptomen messen. Jedes Item wird mit 5 Punkten bewertet: 0, fehlt; 1, mild; 2, mäßig; 3, schwer; oder 4, außer Gefecht setzen.

Baseline bis Woche 26
Änderung des Hamilton Rating Scale For Depression (HAM-D) Scores von Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf Depressionen über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Der HAM-D-Score ist ein Gesamtscore, der von 0 bis 48 reicht, wobei höhere Scores einem schlimmeren Schweregrad der Depression entsprechen. Die HAM-D ist eine 17-Punkte-Bewertungsskala für Depressionen. Neun der Items werden auf einer 5-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, es wird kein depressives Symptom gemessen; 1, Zweifel bezüglich des Vorhandenseins des Symptoms; 2, milde Symptome; 3, moderate Symptome; oder 4, schwere Symptome. Die verbleibenden 8 Items werden auf einer 3-Punkte-Skala wie folgt bewertet: 0, Abwesenheit; 1, Zweifel am Vorhandensein des Symptoms; oder 2, deutliches Vorhandensein von Symptomen.

Baseline bis Woche 26
Änderung der Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) von Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die globale Funktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der psychischen Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den Erfahrungen des Arztes mit Patienten mit derselben Diagnose einschätzen muss. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird ein Proband hinsichtlich der Schwere der Geisteskrankheit zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt bewertet: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 6, schwer krank; oder 7, unter den am schwersten Kranken.

Baseline bis Woche 26
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T Score From Baseline to Week 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Baseline bis Woche 26
Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T Score from baseline to week 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26

Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von 6R-BH4 auf die Exekutivfunktion über 26 Wochen bei Probanden, die nach der Behandlung mit 6R-BH4 eine Verringerung des Phe-Blutspiegels aufwiesen.

Die Bewertung für den GEC T Score ist komplex und wird mithilfe einer proprietären Software erreicht, die entwickelt wurde, um Bewertungen basierend auf den gesammelten Rohdaten zu generieren. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Dysfunktion hin.

Baseline bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Suyash Prasad, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

3. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

1. Februar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sapropterindihydrochlorid

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