Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en therapeutische effecten van sapropterinedihydrochloride op neuropsychiatrische symptomen bij patiënten met fenylketonurie (PKU)

24 december 2015 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde studie om de veiligheid en therapeutische effecten van sapropterinedihydrochloride op neuropsychiatrische symptomen bij proefpersonen met fenylketonurie te evalueren

Deze dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde studie is opgezet om de veiligheid en therapeutische effecten van sapropterinedihydrochloride op neuropsychiatrische symptomen bij proefpersonen met PKU te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fenylketonurie (PKU) is het gevolg van een gebrekkige activiteit van fenylalaninehydroxylase (PAH) en leidt tot accumulatie van toxische fenylalanine (Phe) bij patiënten met PKU, wat leidt tot mentale retardatie, microcefalie, vertraagde spraak, epileptische aanvallen, psychiatrische symptomen en gedragsafwijkingen. Hoewel voor de meeste PKU-patiënten een vroege start van een dieetbehandeling ernstige complicaties voorkomt, wordt het stopzetten van dieetbeperkingen op jonge leeftijd in verband gebracht met een slechte cognitieve ontwikkeling en zijn neuropsychiatrische stoornissen aanwezig, zelfs bij vroeg behandelde en goed onder controle gebrachte PKU-patiënten.

Deze studie, PKU-016, zal worden uitgevoerd bij PKU-patiënten om de therapeutische effecten van sapropterinedihydrochloride op de symptomen van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD), depressie en angst te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

206

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
      • Kingston, Ontario, Canada
      • London, Ontario, Canada
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington DC, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten
      • Rochester, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥ 8 jaar oud
  • Bevestigde diagnose PKU
  • Bereid om het huidige dieet (typisch dieet gedurende de 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek) ongewijzigd voort te zetten tijdens deelname aan het onderzoek
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven of, in het geval van proefpersonen jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand alle onderzoeksgerelateerde procedures
  • Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis sapropterinedihydrochloride
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en bereid zijn tijdens het onderzoek aanvullende zwangerschapstests te ondergaan. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, zijn onder meer degenen die minstens 2 jaar in de menopauze zijn geweest, of die minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening de eileiders hebben geligeerd, of die een totale hysterectomie hebben ondergaan.
  • Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bekende overgevoeligheid voor sapropterinedihydrochloride of zijn hulpstoffen
  • Proefpersoon die borstvoeding geeft bij screening of van plan is zwanger te worden (proefpersoon of partner) op enig moment tijdens het onderzoek
  • Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen
  • Ontvangen sapropterinedihydrochloride binnen 16 weken na randomisatie
  • Medicatie voor de behandeling van ADHD, depressie of angst ≤ 8 weken voorafgaand aan randomisatie zijn gestart of aangepast
  • Medicijnen nemen waarvan bekend is dat ze de folaatsynthese remmen (bijv. Methotrexaat)
  • Elke aandoening die behandeling met levodopa of een PDE-5-remmer vereist
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die deelname aan de studie, therapietrouw of veiligheid zou verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker
  • Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Sapropterine dihydrochloride
Geneesmiddel: Sapropterine dihydrochloride
Er zal een dosis van 20 mg/kg/dag worden toegediend. Toedieningsweg is oraal (intact).
Andere namen:
  • Kuvan
  • Phenoptin
  • BH4
  • 6R BH4
PLACEBO_COMPARATOR: Tablet zonder werkzame stof
Geneesmiddel: Placebo
Placebo (tablet zonder werkzame stof) wordt gedurende de eerste 13 weken van het onderzoek eenmaal per dag gedoseerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Attention-Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale-IV (ADHD-RS) / ADHD Self-Report Scale (ASRS) voor volwassenen Totaalscore vanaf baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op ADHD-symptomen bij PKU-proefpersonen die ADHD-symptomen hadden bij screening bij proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

De totale ADHD-RS-score en de gecorrigeerde totale ARS-score variëren van 0 tot 54, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste ADHD-symptomen.
Basislijn tot week 13
Aantal deelnemers met een score van 1 of 2 in Global Function Evaluation (CGI-I) van baseline tot week 13.
Tijdsspanne: 13 weken

Effecten van 6R-BH4 op de globale functie bij PKU-proefpersonen bij proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4 bij screening.

De CGI-I is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt in hoeverre de ziekte van de deelnemer is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand aan het begin van de interventie en beoordeeld als: 1=zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen wijziging; 5=minimaal slechter; 6=veel erger; 7=heel veel erger.
13 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Score van basislijn tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op angstsymptomen bij PKU-proefpersonen die na behandeling met 6R-BH4 een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden.

De HAM-A-score is een totaalscore van 0 tot 56, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste angstsymptomen. De HAM-A heeft 14 items, die elk specifieke clusters van angstsymptomen meten. Elk item krijgt een 5-puntsscore als: 0, afwezig; 1, mild; 2, matig; 3, ernstig; of 4, invaliderend.
Basislijn tot week 13
Verandering in Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) Score van baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op symptomen van depressie bij PKU-proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

De HAM-D-score is een totaalscore van 0 tot 48, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste depressie. De HAM-D is een beoordelingsschaal voor depressie met 17 items. Negen van de items worden op een 5-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid van depressieve symptomen wordt gemeten; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; 2, milde symptomen; 3, matige symptomen; of 4, ernstige symptomen. De overige 8 items worden op een 3-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; of 2, duidelijke aanwezigheid van symptomen.
Basislijn tot week 13
Verandering in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) vanaf baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op de globale functie bij PKU-proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

CGI-S is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de psychische aandoening van de proefpersoon op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met proefpersonen met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een proefpersoon beoordeeld op de ernst van de geestesziekte op het moment van beoordeling als: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 6, ernstig ziek; of 7, onder de meest extreem zieken.
Basislijn tot week 13
Gedragsverandering Inventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T-score van baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op de executieve functie bij PKU-proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van bedrijfseigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Basislijn tot week 13
Gedragsverandering Inventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T-score van baseline tot week 13
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13

Effecten van 6R-BH4 op de executieve functie bij PKU-proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van eigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Basislijn tot week 13
Verandering in Attention-Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale-IV (ADHD-RS) / ADHD Self-Report Scale (ASRS) voor volwassenen Totaalscore van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op ADHD gedurende 26 weken bij proefpersonen die een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden na behandeling met 6R-BH4.

De totale ADHD-RS-score en de gecorrigeerde totale ARS-score variëren van 0 tot 54, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste ADHD-symptomen.
Week 13 tot week 26
Verandering in Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Score van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op angst gedurende 26 weken bij proefpersonen die een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden na behandeling met 6R-BH4.

De HAM-A-score is een totaalscore van 0 tot 56, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste angstsymptomen. De HAM-A heeft 14 items, die elk specifieke clusters van angstsymptomen meten. Elk item krijgt een 5-puntsscore als: 0, afwezig; 1, mild; 2, matig; 3, ernstig; of 4, invaliderend.
Week 13 tot week 26
Verandering in Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) Score van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op depressie gedurende 26 weken bij proefpersonen die na behandeling met 6R-BH4 een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden.

De HAM-D-score is een totaalscore van 0 tot 48, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste depressie. De HAM-D is een beoordelingsschaal voor depressie met 17 items. Negen van de items worden op een 5-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid van depressieve symptomen wordt gemeten; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; 2, milde symptomen; 3, matige symptomen; of 4, ernstige symptomen. De overige 8 items worden op een 3-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; of 2, duidelijke aanwezigheid van symptomen.
Week 13 tot week 26
Verandering in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de globale functie gedurende 26 weken bij proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

CGI-S is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de psychische aandoening van de proefpersoon op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met proefpersonen met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een proefpersoon beoordeeld op de ernst van de geestesziekte op het moment van beoordeling als: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 6, ernstig ziek; of 7, onder de meest extreem zieken.
Week 13 tot week 26
Gedragsverandering Inventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T-score van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de executieve functie gedurende 26 weken bij proefpersonen met een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van bedrijfseigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Week 13 tot week 26
Gedragsverandering Beoordelingsinventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T-score van week 13 tot week 26
Tijdsspanne: Week 13 tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de executieve functie gedurende 26 weken bij proefpersonen met een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van bedrijfseigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Week 13 tot week 26
Verandering in Attention-Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale-IV (ADHD-RS) / ADHD Self-Report Scale (ASRS) voor volwassenen Totaalscore vanaf baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op ADHD gedurende 26 weken bij proefpersonen die een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden na behandeling met 6R-BH4.

De totale ADHD-RS-score en de gecorrigeerde totale ARS-score variëren van 0 tot 54, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste ADHD-symptomen.
Basislijn tot week 26
Verandering in Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Score van basislijn tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op angst gedurende 26 weken bij proefpersonen die een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden na behandeling met 6R-BH4.

De HAM-A-score is een totaalscore van 0 tot 56, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste angstsymptomen. De HAM-A heeft 14 items, die elk specifieke clusters van angstsymptomen meten. Elk item krijgt een 5-puntsscore als: 0, afwezig; 1, mild; 2, matig; 3, ernstig; of 4, invaliderend.
Basislijn tot week 26
Verandering in Hamilton Rating Scale For Depression (HAM-D) Score van baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutisch effect van 6R-BH4 op depressie gedurende 26 weken bij proefpersonen die na behandeling met 6R-BH4 een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed hadden.

De HAM-D-score is een totaalscore van 0 tot 48, waarbij hogere scores overeenkomen met de ernstigste depressie. De HAM-D is een beoordelingsschaal voor depressie met 17 items. Negen van de items worden op een 5-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid van depressieve symptomen wordt gemeten; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; 2, milde symptomen; 3, matige symptomen; of 4, ernstige symptomen. De overige 8 items worden op een 3-puntsschaal gescoord als: 0, afwezigheid; 1, twijfel over de aanwezigheid van het symptoom; of 2, duidelijke aanwezigheid van symptomen.
Basislijn tot week 26
Verandering in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) van baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de globale functie gedurende 26 weken bij proefpersonen bij wie het Phe-gehalte in het bloed daalde na behandeling met 6R-BH4.

CGI-S is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de psychische aandoening van de proefpersoon op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met proefpersonen met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een proefpersoon beoordeeld op de ernst van de geestesziekte op het moment van beoordeling als: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline ziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 6, ernstig ziek; of 7, onder de meest extreem zieken.
Basislijn tot week 26
Gedragsverandering Inventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Adult-Global Executive Composite (GEC) T-score van baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de executieve functie gedurende 26 weken bij proefpersonen met een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van bedrijfseigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Basislijn tot week 26
Gedragsverandering Inventarisatie van de uitvoerende functie (BRIEF) Parent-Global Executive Composite (GEC) T-score van baseline tot week 26
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26

Duurzaamheid van het therapeutische effect van 6R-BH4 op de executieve functie gedurende 26 weken bij proefpersonen met een verlaging van het Phe-gehalte in het bloed na behandeling met 6R-BH4.

De score voor de GEC T-score is complex en wordt bereikt met behulp van bedrijfseigen software die is ontworpen om scores te genereren op basis van verzamelde onbewerkte gegevens. Hogere scores duiden op een hoger niveau van disfunctioneren.
Basislijn tot week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Suyash Prasad, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

3 mei 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

1 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PKU-016
  • PKU Ascend (ANDER: BioMarin Pharmaceutical)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren