Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i działanie terapeutyczne dichlorowodorku sapropteryny na objawy neuropsychiatryczne u pacjentów z fenyloketonurią (PKU)

24 grudnia 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie oceniające bezpieczeństwo i działanie terapeutyczne dichlorowodorku sapropteryny na objawy neuropsychiatryczne u pacjentów z fenyloketonurią

To podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i terapeutycznego wpływu dichlorowodorku sapropteryny na objawy neuropsychiatryczne u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Fenyloketonuria (PKU) wynika z niedoboru aktywności hydroksylazy fenyloalaniny (WWA) i prowadzi do kumulacji toksycznej fenyloalaniny (Phe) u pacjentów z PKU, powodując upośledzenie umysłowe, małogłowie, opóźnioną mowę, drgawki, objawy psychiatryczne i zaburzenia zachowania. Chociaż u większości pacjentów z PKU wczesne rozpoczęcie leczenia dietetycznego zapobiega poważnym powikłaniom, przerwanie restrykcji dietetycznych we wczesnym wieku wiąże się ze słabym rozwojem poznawczym, a zaburzenia neuropsychiatryczne występują nawet u wcześnie leczonych i dobrze kontrolowanych pacjentów z PKU.

To badanie, PKU-016, zostanie przeprowadzone na pacjentach z PKU w celu oceny terapeutycznego wpływu dichlorowodorku sapropteryny na objawy zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), depresji i lęku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
      • Kingston, Ontario, Kanada
      • London, Ontario, Kanada
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington DC, District of Columbia, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ≥ 8 lat
  • Potwierdzona diagnoza PKU
  • Chęć kontynuowania dotychczasowej diety (typowa dieta przez 3 miesiące przed przystąpieniem do badania) bez zmian podczas udziału w badaniu
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i uprzednim do wszelkich procedur związanych z badaniami
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki dichlorowodorku sapropteryny
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Stwierdzono nadwrażliwość na dichlorowodorek sapropteryny lub jego substancje pomocnicze
  • Karmienie piersią pacjentki podczas badania przesiewowego lub planowania ciąży (pacjentka lub partnerka) w dowolnym momencie badania
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • Otrzymał dichlorowodorek sapropteryny w ciągu 16 tygodni od randomizacji
  • Rozpoczął lub dostosował leki stosowane w leczeniu ADHD, depresji lub lęku ≤ 8 tygodni przed randomizacją
  • Przyjmowanie leków, o których wiadomo, że hamują syntezę kwasu foliowego (np. metotreksat)
  • Każdy stan wymagający leczenia lewodopą lub jakimkolwiek inhibitorem PDE-5
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby kolidować z uczestnictwem w badaniu, przestrzeganiem zaleceń lub bezpieczeństwem, zgodnie z ustaleniami Badacza
  • Każdy stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Dichlorowodorek sapropteryny
Lek: Dichlorowodorek sapropteryny
Zostanie podana dawka 20 mg/kg mc./dobę. Droga podania jest doustna (nienaruszona).
Inne nazwy:
  • Kuwan
  • Fenoptyna
  • BH4
  • 6R BH4
PLACEBO_COMPARATOR: Tabletka bez substancji czynnej
Lek: Placebo
Placebo (tabletka bez substancji czynnej) podaje się raz dziennie przez pierwsze 13 tygodni badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w Skali oceny zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi-IV (ADHD-RS) / Skala samoopisu dorosłych ADHD (ASRS) Całkowity wynik od wartości początkowej do 13. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na objawy ADHD u pacjentów z PKU, którzy mieli objawy ADHD podczas badań przesiewowych u pacjentów, u których poziom Phe we krwi był obniżony po leczeniu 6R-BH4.

Całkowity wynik ADHD-RS i skorygowany całkowity wynik ARS mieszczą się w zakresie od 0 do 54, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów ADHD.
Linia bazowa do tygodnia 13
Liczba uczestników z wynikiem 1 lub 2 w Global Function Evaluation (CGI-I) od punktu początkowego do tygodnia 13.
Ramy czasowe: 13 tygodni

Wpływ 6R-BH4 na ogólną funkcję pacjentów z PKU u pacjentów, u których poziom Phe we krwi został obniżony po leczeniu 6R-BH4 podczas badań przesiewowych.

CGI-I to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji i oceniony jako: 1 = bardzo duża poprawa; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5=minimalnie gorzej; 6=dużo gorzej; 7=bardzo dużo gorzej.
13 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali oceny lęku Hamiltona (HAM-A) od wartości początkowej do tygodnia 13
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na objawy lęku u pacjentów z PKU, którzy mieli obniżenie poziomu Phe we krwi po leczeniu 6R-BH4.

Skala HAM-A to łączna punktacja w zakresie od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów lękowych. HAM-A składa się z 14 pozycji, z których każda mierzy określone skupiska objawów lękowych. Każdej pozycji przypisuje się 5-punktowy wynik jako: 0, nieobecny; 1, łagodny; 2, umiarkowany; 3, ciężkie; lub 4, obezwładniający.
Linia bazowa do tygodnia 13
Zmiana w skali oceny depresji Hamiltona (HAM-D) od wartości początkowej do tygodnia 13
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na objawy depresji u pacjentów z PKU, którzy mieli obniżenie poziomu Phe we krwi po leczeniu 6R-BH4.

Skala HAM-D to całkowity wynik w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu depresji. HAM-D to 17-punktowa skala oceny depresji. Dziewięć pozycji ocenia się na 5-punktowej skali jako: 0, mierzony brak objawów depresyjnych; 1, wątpliwość co do obecności objawu; 2, łagodne objawy; 3, umiarkowane objawy; lub 4, poważne objawy. Pozostałe 8 pozycji ocenia się na 3-punktowej skali jako: 0 – nieobecność; 1, wątpliwość co do obecności objawu; lub 2, wyraźna obecność objawów.
Linia bazowa do tygodnia 13
Zmiana ogólnego nasilenia wrażenia klinicznego (CGI-S) od wartości początkowej do tygodnia 13
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na ogólną funkcję u pacjentów z PKU, którzy mieli obniżenie poziomu Phe we krwi po leczeniu 6R-BH4.

CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby psychicznej pacjenta w momencie oceny, w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, podmiot jest oceniany na podstawie ciężkości choroby psychicznej w momencie oceny jako: 1, normalny, wcale nie chory; 2, chory na granicy; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 6, ciężko chory; lub 7, wśród najbardziej skrajnie chorych.
Linia bazowa do tygodnia 13
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Całkowity wynik T dla dorosłych i kadry kierowniczej (GEC) od wartości wyjściowej do 13. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na funkcje wykonawcze u pacjentów z PKU, którzy mieli obniżenie poziomu Phe we krwi po leczeniu 6R-BH4.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Linia bazowa do tygodnia 13
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Złożony globalny wynik T dla rodziców i dyrektorów (GEC) od wartości wyjściowej do 13. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 13

Wpływ 6R-BH4 na funkcje wykonawcze u pacjentów z PKU, którzy mieli obniżenie poziomu Phe we krwi po leczeniu 6R-BH4.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Linia bazowa do tygodnia 13
Zmiana w Skali oceny zaburzeń nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi-IV (ADHD-RS) / skala samoopisowa dorosłych ADHD (ASRS) Całkowity wynik od 13. do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na ADHD przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 wystąpiło obniżenie poziomu Phe we krwi.

Całkowity wynik ADHD-RS i skorygowany całkowity wynik ARS mieszczą się w zakresie od 0 do 54, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów ADHD.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana w skali oceny lęku Hamiltona (HAM-A) od tygodnia 13 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na lęk przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Skala HAM-A to łączna punktacja w zakresie od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów lękowych. HAM-A składa się z 14 pozycji, z których każda mierzy określone skupiska objawów lękowych. Każdej pozycji przypisuje się 5-punktowy wynik jako: 0, nieobecny; 1, łagodny; 2, umiarkowany; 3, ciężkie; lub 4, obezwładniający.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana w skali oceny depresji Hamiltona (HAM-D) od tygodnia 13 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na depresję przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 wystąpiło obniżenie poziomu Phe we krwi.

Skala HAM-D to całkowity wynik w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu depresji. HAM-D to 17-punktowa skala oceny depresji. Dziewięć pozycji ocenia się na 5-punktowej skali jako: 0, mierzony brak objawów depresyjnych; 1, wątpliwość co do obecności objawu; 2, łagodne objawy; 3, umiarkowane objawy; lub 4, poważne objawy. Pozostałe 8 pozycji ocenia się na 3-punktowej skali jako: 0 – nieobecność; 1, wątpliwość co do obecności objawu; lub 2, wyraźna obecność objawów.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana ogólnego nasilenia wrażenia klinicznego (CGI-S) od tygodnia 13 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje ogólne przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby psychicznej pacjenta w momencie oceny, w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, podmiot jest oceniany na podstawie ciężkości choroby psychicznej w momencie oceny jako: 1, normalny, wcale nie chory; 2, chory na granicy; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 6, ciężko chory; lub 7, wśród najbardziej skrajnie chorych.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Całkowity globalny wynik T dla dorosłych (GEC) od 13. do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje wykonawcze przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Złożony globalny wynik T dla rodziców i dyrektorów (GEC) Od 13. do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje wykonawcze przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Tydzień 13 do Tydzień 26
Zmiana w Skali oceny zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi-IV (ADHD-RS) / skala samoopisu dorosłych ADHD (ASRS) Całkowity wynik od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na ADHD przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 wystąpiło obniżenie poziomu Phe we krwi.

Całkowity wynik ADHD-RS i skorygowany całkowity wynik ARS mieszczą się w zakresie od 0 do 54, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów ADHD.
Linia bazowa do tygodnia 26
Zmiana w skali oceny lęku Hamiltona (HAM-A) od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na lęk przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Skala HAM-A to łączna punktacja w zakresie od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu objawów lękowych. HAM-A składa się z 14 pozycji, z których każda mierzy określone skupiska objawów lękowych. Każdej pozycji przypisuje się 5-punktowy wynik jako: 0, nieobecny; 1, łagodny; 2, umiarkowany; 3, ciężkie; lub 4, obezwładniający.
Linia bazowa do tygodnia 26
Zmiana skali oceny Hamiltona dla depresji (HAM-D) od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na depresję przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 wystąpiło obniżenie poziomu Phe we krwi.

Skala HAM-D to całkowity wynik w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odpowiadają gorszemu nasileniu depresji. HAM-D to 17-punktowa skala oceny depresji. Dziewięć pozycji ocenia się na 5-punktowej skali jako: 0, mierzony brak objawów depresyjnych; 1, wątpliwość co do obecności objawu; 2, łagodne objawy; 3, umiarkowane objawy; lub 4, poważne objawy. Pozostałe 8 pozycji ocenia się na 3-punktowej skali jako: 0 – nieobecność; 1, wątpliwość co do obecności objawu; lub 2, wyraźna obecność objawów.
Linia bazowa do tygodnia 26
Zmiana ogólnego nasilenia wrażenia klinicznego (CGI-S) od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje ogólne przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

CGI-S to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby psychicznej pacjenta w momencie oceny, w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, podmiot jest oceniany na podstawie ciężkości choroby psychicznej w momencie oceny jako: 1, normalny, wcale nie chory; 2, chory na granicy; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 6, ciężko chory; lub 7, wśród najbardziej skrajnie chorych.
Linia bazowa do tygodnia 26
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Całkowity wynik T dla dorosłych i kadry kierowniczej (GEC) od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje wykonawcze przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Linia bazowa do tygodnia 26
Zmiana w ocenie zachowania Inwentarz funkcji wykonawczych (BRIEF) Kompozytowy wynik T dla rodziców i globalnych dyrektorów (GEC) od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26

Trwałość efektu terapeutycznego 6R-BH4 na funkcje wykonawcze przez 26 tygodni u osób, u których po leczeniu 6R-BH4 doszło do obniżenia poziomu Phe we krwi.

Punktacja dla GEC T Score jest złożona i jest osiągana przy użyciu zastrzeżonego oprogramowania zaprojektowanego do generowania wyników na podstawie zebranych surowych danych. Wyższe wyniki sugerują wyższy poziom dysfunkcji.
Linia bazowa do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Suyash Prasad, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

1 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKU-016
  • PKU Ascend (INNY: BioMarin Pharmaceutical)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj