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Sicurezza ed effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei pazienti con fenilchetonuria (PKU)

24 dicembre 2015 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei soggetti con fenilchetonuria

Questo studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo è progettato per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei soggetti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Fenilchetonuria

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fenilchetonuria (PKU) deriva da un'attività carente della fenilalanina idrossilasi (PAH) e porta all'accumulo di fenilalanina tossica (Phe) nei pazienti con PKU che causa ritardo mentale, microcefalia, ritardo del linguaggio, convulsioni, sintomi psichiatrici e anomalie comportamentali. Sebbene per la maggior parte dei pazienti con PKU l'inizio precoce del trattamento dietetico prevenga gravi complicanze, l'interruzione delle restrizioni dietetiche in tenera età è associata a uno scarso sviluppo cognitivo e disturbi neuropsichiatrici sono presenti anche nei pazienti con PKU trattati precocemente e ben controllati.

Questo studio, PKU-016, sarà condotto su pazienti affetti da PKU per valutare gli effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), depressione e ansia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

206

Fase

Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada
  - Edmonton, Alberta, Canada
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada
- Nova Scotia
  - Halifax, Nova Scotia, Canada
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada
  - Kingston, Ontario, Canada
  - London, Ontario, Canada
  - Toronto, Ontario, Canada
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada
Stati Uniti
- California
  - La Jolla, California, Stati Uniti
  - Los Angeles, California, Stati Uniti
  - Palo Alto, California, Stati Uniti
  - San Francisco, California, Stati Uniti
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stati Uniti
- District of Columbia
  - Washington DC, District of Columbia, Stati Uniti
- Florida
  - Gainesville, Florida, Stati Uniti
  - Tampa, Florida, Stati Uniti
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stati Uniti
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
- New York
  - Albany, New York, Stati Uniti
  - Buffalo, New York, Stati Uniti
  - Rochester, New York, Stati Uniti
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stati Uniti
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti
- Texas
  - Dallas, Texas, Stati Uniti
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Stati Uniti
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

≥ 8 anni di età
Diagnosi confermata di PKU
- Disponibilità a continuare la dieta attuale (dieta tipica per i 3 mesi prima dell'ingresso nello studio) invariata durante la partecipazione allo studio
Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di soggetti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e previa a tutte le procedure relative alla ricerca
I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose di sapropterina dicloridrato
Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o hanno subito un'isterectomia totale.
Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio

Criteri di esclusione:

Ha nota ipersensibilità alla sapropterina dicloridrato o ai suoi eccipienti
Soggetto che allatta al seno allo screening o che pianifica una gravidanza (soggetto o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate
Ricevuto sapropterina dicloridrato entro 16 settimane dalla randomizzazione
- Avere iniziato o aggiustato i farmaci per il trattamento di ADHD, depressione o ansia ≤ 8 settimane prima della randomizzazione
Assunzione di farmaci noti per inibire la sintesi dei folati (p. es., metotrexato)
Qualsiasi condizione che richieda un trattamento con levodopa o qualsiasi inibitore della PDE-5
Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio, la conformità o la sicurezza come determinato dallo sperimentatore
Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: TRATTAMENTO
Assegnazione: RANDOMIZZATO
Modello interventistico: PARALLELO
Mascheramento: QUADRUPLICARE

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Sapropterina dicloridrato	Droga: Sapropterina dicloridrato Verrà somministrata una dose di 20 mg/kg/die. La via di somministrazione è orale (intatta). Altri nomi: Kuvan Fenoptina BH4 6R BH4
PLACEBO_COMPARATORE: Compressa senza principio attivo	Droga: Placebo Il placebo (compressa senza principio attivo) viene somministrato una volta al giorno per le prime 13 settimane dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale della scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione e iperattività-IV (ADHD-RS)/scala di autovalutazione dell'ADHD per adulti (ASRS) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sui sintomi di ADHD in soggetti PKU che presentavano sintomi di ADHD allo screening nei soggetti che avevano una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio totale ADHD-RS e il punteggio ARS totale corretto vanno da 0 a 54, con punteggi più alti corrispondenti a una gravità peggiore dei sintomi dell'ADHD.	Dal basale alla settimana 13
Numero di partecipanti con un punteggio di 1 o 2 nella valutazione della funzione globale (CGI-I) dal basale alla settimana 13. Lasso di tempo: 13 settimane	Effetti di 6R-BH4 sulla funzione globale nei soggetti con PKU in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4 allo screening. La CGI-I è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del partecipante sia migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento e valutata come: 1=molto migliorata; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento; 5=poco peggiore; 6=molto peggio; 7=molto peggio.	13 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Modifica del punteggio della scala di valutazione dell'ansia di Hamilton (HAM-A) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sui sintomi di ansia nei soggetti PKU che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-A è un punteggio totale che va da 0 a 56 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità dei sintomi di ansia. L'HAM-A ha 14 item, ognuno dei quali misura specifici gruppi di sintomi di ansia. Ad ogni elemento viene assegnato un punteggio di 5 punti come: 0, assente; 1, lieve; 2, moderato; 3, grave; o 4, invalidante.	Dal basale alla settimana 13
Modifica del punteggio della scala di valutazione della depressione di Hamilton (HAM-D) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sui sintomi della depressione nei soggetti con PKU che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-D è un punteggio totale che va da 0 a 48 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità della depressione. L'HAM-D è una scala di valutazione della depressione di 17 elementi. Nove degli elementi sono valutati su una scala a 5 punti come: 0, assenza di sintomi depressivi misurati; 1, dubbio circa la presenza del sintomo; 2, sintomi lievi; 3, sintomi moderati; o 4, sintomi gravi. I restanti 8 item sono valutati su una scala a 3 punti come: 0, assenza; 1, dubbio sulla presenza del sintomo; o 2, chiara presenza di sintomi.	Dal basale alla settimana 13
Variazione della gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sulla funzione globale nei soggetti PKU che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia mentale del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un soggetto viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della classificazione come: 1, normale, per niente malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, tra i più gravi.	Dal basale alla settimana 13
Variazione dell'Inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito globale per adulti (GEC) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva nei soggetti PKU che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dal basale alla settimana 13
Variazione dell'inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito genitore-globale esecutivo (GEC) dal basale alla settimana 13 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13	Effetti di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva nei soggetti PKU che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dal basale alla settimana 13
Variazione del punteggio totale della scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione e iperattività-IV (ADHD-RS)/scala di autovalutazione dell'ADHD per adulti (ASRS) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sull'ADHD per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio totale ADHD-RS e il punteggio ARS totale corretto vanno da 0 a 54, con punteggi più alti corrispondenti a una gravità peggiore dei sintomi dell'ADHD.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Modifica del punteggio della scala di valutazione dell'ansia di Hamilton (HAM-A) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sull'ansia per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-A è un punteggio totale che va da 0 a 56 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità dei sintomi di ansia. L'HAM-A ha 14 item, ognuno dei quali misura specifici gruppi di sintomi di ansia. Ad ogni elemento viene assegnato un punteggio di 5 punti come: 0, assente; 1, lieve; 2, moderato; 3, grave; o 4, invalidante.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Modifica del punteggio della scala di valutazione della depressione di Hamilton (HAM-D) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla depressione per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-D è un punteggio totale che va da 0 a 48 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità della depressione. L'HAM-D è una scala di valutazione della depressione di 17 elementi. Nove degli elementi sono valutati su una scala a 5 punti come: 0, assenza di sintomi depressivi misurati; 1, dubbio circa la presenza del sintomo; 2, sintomi lievi; 3, sintomi moderati; o 4, sintomi gravi. I restanti 8 item sono valutati su una scala a 3 punti come: 0, assenza; 1, dubbio sulla presenza del sintomo; o 2, chiara presenza di sintomi.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Variazione della gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione globale per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia mentale del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un soggetto viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della classificazione come: 1, normale, per niente malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, tra i più gravi.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Variazione nell'Inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito globale per adulti (GEC) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Variazione dell'inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito genitore-globale esecutivo (GEC) dalla settimana 13 alla settimana 26 Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dalla settimana 13 alla settimana 26
Variazione del punteggio totale della scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione e iperattività-IV (ADHD-RS)/scala di autovalutazione dell'ADHD per adulti (ASRS) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sull'ADHD per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio totale ADHD-RS e il punteggio ARS totale corretto vanno da 0 a 54, con punteggi più alti corrispondenti a una gravità peggiore dei sintomi dell'ADHD.	Dal basale alla settimana 26
Modifica del punteggio della scala di valutazione dell'ansia di Hamilton (HAM-A) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sull'ansia per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-A è un punteggio totale che va da 0 a 56 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità dei sintomi di ansia. L'HAM-A ha 14 item, ognuno dei quali misura specifici gruppi di sintomi di ansia. Ad ogni elemento viene assegnato un punteggio di 5 punti come: 0, assente; 1, lieve; 2, moderato; 3, grave; o 4, invalidante.	Dal basale alla settimana 26
Modifica del punteggio Hamilton Rating Scale For Depression (HAM-D) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla depressione per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio HAM-D è un punteggio totale che va da 0 a 48 con punteggi più alti corrispondenti alla peggiore gravità della depressione. L'HAM-D è una scala di valutazione della depressione di 17 elementi. Nove degli elementi sono valutati su una scala a 5 punti come: 0, assenza di sintomi depressivi misurati; 1, dubbio circa la presenza del sintomo; 2, sintomi lievi; 3, sintomi moderati; o 4, sintomi gravi. I restanti 8 item sono valutati su una scala a 3 punti come: 0, assenza; 1, dubbio sulla presenza del sintomo; o 2, chiara presenza di sintomi.	Dal basale alla settimana 26
Variazione della gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione globale per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia mentale del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un soggetto viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della classificazione come: 1, normale, per niente malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, tra i più gravi.	Dal basale alla settimana 26
Variazione dell'Inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito globale per adulti (GEC) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dal basale alla settimana 26
Variazione dell'inventario di valutazione del comportamento della funzione esecutiva (BRIEF) Punteggio T composito genitore-globale esecutivo (GEC) dal basale alla settimana 26 Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26	Durata dell'effetto terapeutico di 6R-BH4 sulla funzione esecutiva per 26 settimane in soggetti che hanno avuto una riduzione del livello di Phe nel sangue dopo il trattamento con 6R-BH4. Il punteggio per il punteggio GEC T è complesso e viene ottenuto utilizzando un software proprietario progettato per generare punteggi basati sui dati grezzi raccolti. Punteggi più alti suggeriscono un livello più alto di disfunzione.	Dal basale alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Direttore dello studio: Suyash Prasad, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2010

Primo Inserito (STIMA)

3 maggio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

1 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

PKU-016
PKU Ascend (ALTRO: BioMarin Pharmaceutical)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sicurezza ed effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei pazienti con fenilchetonuria (PKU)

Uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei soggetti con fenilchetonuria

Panoramica dello studio

Stato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tipo di studio

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Contatti e Sedi

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Descrizione

Piano di studio

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Intervento / Trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Collaboratori e investigatori

Sponsor

Investigatori

Studiare le date dei record

Studia le date principali

Inizio studio

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo Inserito (STIMA)

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo verificato

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