Sapropteriinidihydrokloridin turvallisuus ja terapeuttiset vaikutukset neuropsykiatrisiin oireisiin fenyyliketonuriapotilailla (PKU)
Kaksoissokko, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus sapropteriinidihydrokloridin turvallisuuden ja terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi neuropsykiatrisiin oireisiin potilailla, joilla on fenyyliketonuria
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Fenyyliketonuria (PKU) johtuu fenyylialaniinihydroksylaasin (PAH) puutteesta ja johtaa toksisen fenyylialaniinin (Phe) kertymiseen PKU-potilailla, mikä aiheuttaa henkistä jälkeenjääneisyyttä, mikrokefaliaa, puheen viivästymistä, kohtauksia, psykiatrisia oireita ja käyttäytymispoikkeavuuksia. Vaikka useimmille PKU-potilaille varhainen ruokavaliohoidon aloittaminen estää vakavia komplikaatioita, ruokavaliorajoitusten lopettaminen varhaisessa iässä liittyy huonoon kognitiiviseen kehitykseen ja neuropsykiatrisia häiriöitä esiintyy jopa varhain hoidetuilla ja hyvin hallinnassa olevilla PKU-potilailla.
Tämä tutkimus, PKU-016, suoritetaan PKU-potilailla, jotta voidaan arvioida sapropteriinidihydrokloridin terapeuttisia vaikutuksia tarkkaavaisuushäiriön (ADHD), masennuksen ja ahdistuksen oireisiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
-
Edmonton, Alberta, Kanada
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
-
Kingston, Ontario, Kanada
-
London, Ontario, Kanada
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
-
-
District of Columbia
-
Washington DC, District of Columbia, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat
-
Rochester, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 8 vuoden iässä
- Vahvistettu PKU-diagnoosi
- halukas jatkamaan nykyistä ruokavaliota (tyypillinen ruokavalio 3 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa) ennallaan tutkimukseen osallistumisen aikana
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai alle 18-vuotiaiden koehenkilöiden osalta antamaan kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja etukäteen kaikkiin tutkimukseen liittyviin menettelyihin
- Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen sapropteriinidihydrokloridiannoksen jälkeen
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heillä on oltava valmiudet tehdä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joilla on munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontaa tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- On tunnettu yliherkkyys sapropteriinidihydrokloridille tai sen apuaineille
- Tutkittava, joka imettää seulonnassa tai suunnittelee raskautta (kohde tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista
- Sai sapropteriinidihydrokloridia 16 viikon kuluessa satunnaistamisen jälkeen
- olet aloittanut tai säätänyt lääkitystä ADHD:n, masennuksen tai ahdistuneisuuden hoitoon ≤ 8 viikkoa ennen satunnaistamista
- Folaattisynteesiä estävien lääkkeiden käyttö (esim. metotreksaatti)
- Mikä tahansa sairaus, joka vaatii hoitoa levodopalla tai millä tahansa PDE-5-estäjillä
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsee tutkimukseen osallistumista, vaatimustenmukaisuutta tai turvallisuutta tutkijan määrittelemällä tavalla
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Sapropteriinidihydrokloridi
|
Annostus on 20 mg/kg/vrk.
Antoreitti on suun kautta (ehjä).
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Tabletti ilman vaikuttavaa ainetta
|
Plaseboa (tabletti ilman vaikuttavaa ainetta) annostellaan kerran päivässä tutkimuksen 13 ensimmäisen viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikossa-IV (ADHD-RS) / aikuisten ADHD-selvitysasteikko (ASRS) kokonaispistemäärässä lähtötasosta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset ADHD:n oireisiin PKU-potilailla, joilla oli ADHD:n oireita seulonnassa henkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. ADHD-RS:n kokonaispistemäärä ja korjattu ARS-kokonaispistemäärä vaihtelevat välillä 0–54, ja korkeammat pisteet vastaavat ADHD-oireiden huonompaa vakavuutta. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Osallistujien määrä, joiden pistemäärä on 1 tai 2 globaalissa funktion arvioinnissa (CGI-I) lähtötilanteesta viikkoon 13.
Aikaikkuna: 13 viikkoa
|
6R-BH4:n vaikutukset globaaliin toimintaan PKU-potilailla henkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen seulonnassa. CGI-I on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon osallistujan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan intervention alussa, ja se on arvioitu seuraavasti: 1 = parantunut erittäin paljon; 2 = paljon parannettu; 3 = minimaalisesti parannettu; 4 = ei muutosta; 5 = vähintään huonompi; 6 = paljon huonompi; 7 = paljon huonompi. |
13 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Hamiltonin ahdistuneisuusluokitusasteikon (HAM-A) pisteissä lähtötasosta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset ahdistuneisuusoireisiin PKU-potilailla, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-A Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–56, ja korkeammat pisteet vastaavat ahdistuneisuusoireiden vaikeusastetta. HAM-A:ssa on 14 kohdetta, joista jokainen mittaa erityisiä ahdistuneisuusoireryhmiä. Jokaiselle pisteelle annetaan 5 pisteen arvosana seuraavasti: 0, poissa; 1, lievä; 2, kohtalainen; 3, vakava; tai 4, toimintakyvytön. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Muutos Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) -pisteissä lähtötasosta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset masennuksen oireisiin PKU-potilailla, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-D Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet vastaavat masennuksen vaikeusastetta. HAM-D on 17 kohdan masennuksen arviointiasteikko. Yhdeksän kohteista pisteytetään 5 pisteen asteikolla: 0, masennusoireiden puuttuminen mitataan; 1, epäilys oireen esiintymisestä; 2, lieviä oireita; 3, kohtalaiset oireet; tai 4, vakavia oireita. Loput 8 kohtaa pisteytetään 3 pisteen asteikolla seuraavasti: 0, poissaolo; 1, epäilys oireen olemassaolosta; tai 2, selvät oireet. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Kliinisen yleisen näyttökertojen vakavuuden (CGI-S) muutos lähtötasosta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset globaaliin toimintaan PKU-potilailla, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan mielisairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa lääkärin aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Ottaen huomioon koko kliinisen kokemuksen, koehenkilön mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä seuraavasti: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, yksi erittäin sairaimmista. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) aikuisten ja maailmanlaajuisten johtajien yhdistelmä (GEC) T-pisteet lähtötilanteesta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset toimeenpanotoimintoihin PKU-potilailla, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) vanhempien ja maailmanlaajuisten johtajien yhdistelmä (GEC) T-pisteet lähtötilanteesta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 13
|
6R-BH4:n vaikutukset toimeenpanotoimintoihin PKU-potilailla, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Lähtötilanne viikkoon 13
|
|
Muutos tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikossa-IV (ADHD-RS) / aikuisten ADHD-self-raportointiasteikon (ASRS) kokonaispistemäärässä viikosta 13 viikkoon 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n ADHD:n terapeuttisen vaikutuksen kesto 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. ADHD-RS:n kokonaispistemäärä ja korjattu ARS-kokonaispistemäärä vaihtelevat välillä 0–54, ja korkeammat pisteet vastaavat ADHD-oireiden huonompaa vakavuutta. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Muutos Hamiltonin ahdistuneisuusluokitusasteikon (HAM-A) pisteissä viikosta 13 viikolle 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto ahdistukseen 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-A Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–56, ja korkeammat pisteet vastaavat ahdistuneisuusoireiden vaikeusastetta. HAM-A:ssa on 14 kohdetta, joista jokainen mittaa erityisiä ahdistuneisuusoireryhmiä. Jokaiselle pisteelle annetaan 5 pisteen arvosana seuraavasti: 0, poissa; 1, lievä; 2, kohtalainen; 3, vakava; tai 4, toimintakyvytön. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Muutos Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D) -pisteissä viikosta 13 viikolle 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto masennukseen 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-D Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet vastaavat masennuksen vaikeusastetta. HAM-D on 17 kohdan masennuksen arviointiasteikko. Yhdeksän kohteista pisteytetään 5 pisteen asteikolla: 0, masennusoireiden puuttuminen mitataan; 1, epäilys oireen esiintymisestä; 2, lieviä oireita; 3, kohtalaiset oireet; tai 4, vakavia oireita. Loput 8 kohtaa pisteytetään 3 pisteen asteikolla seuraavasti: 0, poissaolo; 1, epäilys oireen olemassaolosta; tai 2, selvät oireet. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Kliinisen globaalin vaikutelman vakavuuden (CGI-S) muutos viikosta 13 viikoksi 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto globaaliin toimintaan 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan mielisairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa lääkärin aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Ottaen huomioon koko kliinisen kokemuksen, koehenkilön mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä seuraavasti: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, yksi erittäin sairaimmista. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) aikuisten ja maailmanlaajuisten johtajien yhdistelmä (GEC) T-pisteet viikosta 13 viikolle 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto johtamistoimintoihin 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) vanhempien ja maailmanlaajuisten johtajien yhdistelmä (GEC) T-pisteet viikosta 13 viikolle 26
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto johtamistoimintoihin 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Viikosta 13 viikkoon 26
|
|
Muutos tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikossa IV (ADHD-RS) / aikuisten ADHD-self-raportointiasteikon (ASRS) kokonaispistemäärässä lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n ADHD:n terapeuttisen vaikutuksen kesto 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. ADHD-RS:n kokonaispistemäärä ja korjattu ARS-kokonaispistemäärä vaihtelevat välillä 0–54, ja korkeammat pisteet vastaavat ADHD-oireiden huonompaa vakavuutta. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Muutos Hamiltonin ahdistuneisuusluokitusasteikon (HAM-A) pisteissä lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto ahdistukseen 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-A Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–56, ja korkeammat pisteet vastaavat ahdistuneisuusoireiden vaikeusastetta. HAM-A:ssa on 14 kohdetta, joista jokainen mittaa erityisiä ahdistuneisuusoireryhmiä. Jokaiselle pisteelle annetaan 5 pisteen arvosana seuraavasti: 0, poissa; 1, lievä; 2, kohtalainen; 3, vakava; tai 4, toimintakyvytön. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Muutos Hamiltonin masennuksen arviointiasteikon (HAM-D) pisteissä lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto masennukseen 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. HAM-D Score on kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet vastaavat masennuksen vaikeusastetta. HAM-D on 17 kohdan masennuksen arviointiasteikko. Yhdeksän kohteista pisteytetään 5 pisteen asteikolla: 0, masennusoireiden puuttuminen mitataan; 1, epäilys oireen esiintymisestä; 2, lieviä oireita; 3, kohtalaiset oireet; tai 4, vakavia oireita. Loput 8 kohtaa pisteytetään 3 pisteen asteikolla seuraavasti: 0, poissaolo; 1, epäilys oireen olemassaolosta; tai 2, selvät oireet. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Kliinisen yleisen näyttökertojen vakavuuden (CGI-S) muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto globaaliin toimintaan 26 viikon ajan koehenkilöillä, joilla oli veren Phe-tason lasku 6R-BH4-hoidon jälkeen. CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan mielisairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa lääkärin aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Ottaen huomioon koko kliinisen kokemuksen, koehenkilön mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä seuraavasti: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, yksi erittäin sairaimmista. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) aikuisten ja maailmanlaajuisten johtajien yhdistelmä (GEC) T-pisteet lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto johtamistoimintoihin 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
Muutos käyttäytymisarvioinnissa johtajien tehtävien luettelo (LYHYT) Vanhemman ja maailmanlaajuisen johdon yhdistelmä (GEC) T-pisteet lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
6R-BH4:n terapeuttisen vaikutuksen kesto johtamistoimintoihin 26 viikon ajan koehenkilöillä, joiden veren Phe-taso laski 6R-BH4-hoidon jälkeen. GEC T Score -pisteytys on monimutkaista, ja se saavutetaan patentoidulla ohjelmistolla, joka on suunniteltu luomaan pisteitä kerättyjen raakatietojen perusteella. Korkeammat pisteet viittaavat korkeampaan toimintahäiriöön. |
Lähtötilanne viikkoon 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Suyash Prasad, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fenyyliketonuriat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Vasodilataattorit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- Kalsiumkanavan salpaajat
- Verapamiili
Muut tutkimustunnusnumerot
- PKU-016
- PKU Ascend (MUUTA: BioMarin Pharmaceutical)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .