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Sicherheit und Wirksamkeit der Thymustransplantation

19. Dezember 2024 aktualisiert von: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Sicherheit und Wirksamkeit der Thymustransplantation bei vollständiger DiGeorge-Anomalie, IND#9836

Die komplette DiGeorge-Anomalie (cDGA) ist eine Erkrankung, bei der keine Thymusfunktion vorhanden ist. Ohne Thymusfunktion entwickeln sich Knochenmarkstammzellen nicht zu gebildeten T-Zellen, die Infektionen bekämpfen. Ohne erfolgreiche Behandlung müssen Patienten mit cDGA in umgekehrter Isolation bleiben, um eine Infektion und den anschließenden Tod zu verhindern.

Kultiviertes Thymusgewebe mit und ohne Immunsuppression (Medikamente, die vor und nach der Implantation gegeben wurden) hat zur Entwicklung einer guten T-Zell-Funktion bei Patienten mit vollständiger DiGeorge-Anomalie geführt.

Diese erweiterte Zugangsstudie setzt die Sicherheits- und Wirksamkeitsforschung von kultiviertem Thymusgewebe für die Behandlung der vollständigen DiGeorge-Anomalie fort. Berechtigte Teilnehmer erhalten kultiviertes Thymusgewebe. Immunfunktionstests werden ein Jahr nach der Implantation fortgesetzt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die komplette DiGeorge-Anomalie (cDGA) ist eine angeborene Störung, die durch Athymie gekennzeichnet ist. Ohne erfolgreiche Behandlung müssen Patienten mit cDGA in umgekehrter Isolation bleiben, um eine Infektion und den anschließenden Tod zu verhindern. Bei Patienten mit cDGA hat die Implantation von kultiviertem Thymusgewebe mit und ohne Immunsuppression zu einer vielfältigen T-Zell-Entwicklung und einer guten T-Zell-Funktion geführt.

Der Zweck dieser Studie mit erweitertem Zugang besteht darin, die Sicherheits- und Wirksamkeitsforschung von kultiviertem Thymusgewebe für die Behandlung von Athymie bei Patienten mit cDGA fortzusetzen. Bis die Verabreichung von kultiviertem Thymusgewebe von der FDA als Standardbehandlung für cDGA zugelassen ist, ist die Teilnahme an einer Forschungsstudie die einzige Möglichkeit, durch die ein Patient Zugang zu diesem potenziell lebensrettenden Verfahren hat.

Dieses Protokoll umfasst 4 Gruppen: eine für Personen, die keine Immunsuppression benötigen; und 3 Immunsuppressionsgruppen für Personen mit unterschiedlichen T-Zell-Funktionsniveaus, die angemessen supprimiert werden sollen.

Geeignete Probanden erhalten kultiviertes Thymusgewebe und können sich einer Allotransplantatbiopsie unterziehen.

Protokollspezifische Studien werden bis etwa ein Jahr nach der Implantation fortgesetzt. Die Studienteilnahme dauert zwei Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • John W. Sleasman

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für die Implantation von kultiviertem Thymusgewebe:

  • 1 der folgenden Elemente muss vorhanden sein: 22q11.2ds oder 10p13 Hemizygotie; Hypokalzämie, die ersetzt werden muss; angeborenen Herzfehler; oder CHARGE-Syndrom oder CHD7-Mutation
  • Vollständiges DiGeorge: <50 CD3+ T-Zellen/cumm oder <50 CD3+ T-Zellen/cumm, die CD62L+ CD45RA+ sind, oder <5 % der CD3+-Zellen sind CD62L+ CD45RA+
  • Atypische DiGeorge-Subjekte müssen einen Ausschlag haben oder hatten.

Gruppe 1

•Typisches cDGA, dessen T-Zellen eine Phytohämagglutinin (PHA)-Antwort von < 5.000 Zählungen pro Minute (cpm) und eine < 20-fache PHA-Antwort haben.

Gruppe 2

•Typisches cDGA, dessen T-Zellen eine PHA-Antwort von >5.000 cpm und <50.000 cpm und eine >20-fache PHA-Antwort zeigen.

Gruppe 3

  • Typisches cDGA, dessen T-Zellen eine PHA-Antwort von >50.000 cpm haben.
  • Typisches cDGA mit mütterlichem Transplantat
  • Atypisches cDGA, dessen T-Zellen eine PHA-Antwort von <40.000 cpm bei Immunsuppression oder <75.000 cpm auf PHA ohne Immunsuppression aufweisen.
  • Atypisches cDGA mit PHA-Antwort der Gruppe 3 und mütterlicher Transplantation

Gruppe 4

  • Atypisches cDGA mit PHA-Antworten von >75.000 cpm ohne Immunsuppression oder mit PHA-Antworten von >40.000 cpm unter Immunsuppression.
  • Atypisches cDGA mit maternaler Transplantation und PHA-Antwort der Gruppe 4

Ausschlusskriterien für die Implantation von kultiviertem Thymusgewebe:

  • Herzoperation, die weniger als 4 Wochen vor dem voraussichtlichen Implantationsdatum durchgeführt wurde.
  • Voraussichtliche Herzoperation innerhalb von 3 Monaten nach dem vorgeschlagenen Zeitpunkt der Implantation
  • Ablehnung durch den Chirurgen oder Anästhesisten als chirurgischer Kandidat
  • Mangel an ausreichendem Muskelgewebe, um ein Transplantat aufzunehmen
  • HIV infektion
  • Frühere Versuche zur Immunrekonstitution, wie z. B. Knochenmarktransplantation oder frühere Thymustransplantation
  • CMV-Infektion: Für die Gruppen 2, 3 und 4 CMV-Infektion, dokumentiert durch >500 Kopien/ml im Blut durch PCR in zwei aufeinanderfolgenden Assays.
  • Beatmungsabhängigkeit oder Überdruckunterstützung: Beatmungsunterstützung oder Überdruckunterstützung, wie z. B. kontinuierliche positive Atemwegsdruckunterstützung (CPAP) oder Bi-Level-positive Atemwegsdruckunterstützung (BiPAP) für einen Zustand, der als schwerwiegend oder irreversibel gilt oder der das Subjekt löscht zu klinisch instabil, um sich den Verfahren zu unterziehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kultiviertes Thymusgewebe
Die Probanden erhalten eine Thymustransplantation.
Biologisch: Kultiviertes Thymusgewebe
Potenzielle Empfänger von kultiviertem Thymusgewebe werden auf ihre Eignung hin untersucht. Das Thymusgewebe (von einem nicht verwandten Spender), der Spender und die Mutter des Spenders werden auf Sicherheit untersucht. Kultiviertes Thymusgewebe wird unter Vollnarkose im Operationssaal implantiert. Kultiviertes Thymusgewebe wird in den Quadrizeps des Patienten eingebracht. Zwei bis drei Monate nach der Implantation können sich die Probanden, wenn sie medizinisch stabil sind, einer Allotransplantat-Biopsie unterziehen. Die Probanden werden etwa ein Jahr nach der Implantation Labortests unterzogen. Ungefähr im zweiten Jahr nach der Implantation werden die Probanden zur Datenerhebung kontaktiert.
Andere Namen:
  • Thymusgewebetransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Überlebensrate am Ende eines Jahres
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Überlebensrate am Ende von 2 Jahren
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sumitomo Pharma Switzerland GmbH

Mitarbeiter

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Ermittler

  • Hauptermittler: John W. Sleasman, M.D., Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

14. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00025966
  • 2R01AI047040-11A2 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 5K12HD043494-09 (US NIH Stipendium/Vertrag)

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