Seguridad-eficacia del trasplante de timo
19 de diciembre de 2024 actualizado por: Sumitomo Pharma Switzerland GmbH
Seguridad y eficacia del trasplante de timo en la anomalía completa de DiGeorge, IND#9836
La anomalía completa de DiGeorge (cDGA) es un trastorno en el que no hay función del timo. Sin la función del timo, las células madre de la médula ósea no se convierten en células T educadas, que combaten las infecciones. Sin un tratamiento exitoso, los pacientes con cDGA deben permanecer en aislamiento inverso para prevenir la infección y la muerte posterior.
El tejido de timo cultivado con y sin inmunosupresión (medicamentos administrados antes y después de la implantación) ha resultado en el desarrollo de una buena función de células T en sujetos con anomalía DiGeorge completa.
Este estudio de acceso ampliado continúa la investigación sobre la seguridad y eficacia del tejido de timo cultivado para el tratamiento de la anomalía completa de DiGeorge. Los participantes elegibles reciben tejido de timo cultivado. Las pruebas de función inmunológica se continúan durante un año después de la implantación.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anomalía completa de DiGeorge (cDGA) es un trastorno congénito caracterizado por atimia. Sin un tratamiento exitoso, los pacientes con cDGA deben permanecer en aislamiento inverso para prevenir la infección y la muerte posterior. En pacientes con cDGA, la implantación de tejido de timo cultivado con y sin inmunosupresión ha dado como resultado un desarrollo diverso de células T y una buena función de células T.
El propósito de este estudio de acceso ampliado es continuar con la investigación sobre la seguridad y la eficacia del tejido de timo cultivado para el tratamiento de la atimia en pacientes con cDGA. Hasta que la FDA apruebe la administración de tejido de timo cultivado como atención estándar para cDGA, la participación en estudios de investigación es el único medio por el cual un paciente puede tener acceso a este procedimiento que puede salvarle la vida.
Este protocolo incluye 4 grupos: uno para sujetos que no requieren inmunosupresión; y 3 grupos de inmunosupresión para sujetos con diferentes niveles de función de células T para ser suprimidos adecuadamente.
Los sujetos elegibles reciben tejido de timo cultivado y pueden someterse a una biopsia de aloinjerto.
Los estudios especificados en el protocolo continúan hasta aproximadamente un año después de la implantación. La participación en el estudio dura dos años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
29
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- John W. Sleasman
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión para la implantación de tejido de timo cultivado:
- Debe tener 1 de los siguientes: 22q11.2ds o 10p13 hemicigosis; hipocalcemia que requiere reemplazo; cardiopatía congénita; o síndrome CHARGE o mutación CHD7
- DiGeorge completo: <50 células T CD3+/cumm o <50 células T CD3+/cumm que son CD62L+ CD45RA+, o <5% de las células CD3+ son CD62L+ CD45RA+
- Los sujetos DiGeorge atípicos deben tener, o haber tenido, una erupción.
Grupo 1
•DGA típica cuyas células T tienen una respuesta de fitohemaglutinina (PHA) de < 5000 recuentos por minuto (cpm) y una respuesta de PHA < 20 veces mayor.
Grupo 2
•DGA típica cuyas células T tienen una respuesta PHA de >5000 cpm y <50 000 cpm y una respuesta PHA >20 veces mayor.
Grupo 3
- Típica cDGA cuyas células T tienen una respuesta de PHA de >50 000 cpm.
- Típica cDGA con injerto materno
- cDGA atípica cuyas células T tienen una respuesta de PHA de <40,000 cpm cuando están en inmunosupresión o <75,000 cpm a PHA cuando no están en inmunosupresión.
- cDGA atípico con respuesta de PHA del grupo 3 e injerto materno
Grupo 4
- cDGA atípico con respuestas de PHA de >75 000 cpm sin inmunosupresión o respuestas de PHA de >40 000 cpm con inmunosupresión.
- cDGA atípico con injerto materno y respuesta de PHA del grupo 4
Criterios de exclusión para la implantación de tejido de timo cultivado:
- Cirugía cardíaca realizada menos de 4 semanas antes de la fecha de implantación proyectada.
- Cirugía cardíaca anticipada dentro de los 3 meses posteriores al tiempo propuesto de implantación
- Rechazo por parte del cirujano o anestesiólogo como candidato quirúrgico
- Falta de suficiente tejido muscular para aceptar un trasplante.
- infección por VIH
- Intentos previos de reconstitución inmunitaria, como trasplante de médula ósea o trasplante de timo anterior
- Infección por CMV: para los grupos 2, 3 y 4, infección por CMV documentada por >500 copias/ml en la sangre mediante PCR en dos ensayos consecutivos.
- Dependencia del ventilador o soporte de presión positiva: soporte del ventilador o soporte de presión positiva, como presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP) o soporte de presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles (BiPAP) para una afección que se considera grave o irreversible o que hace que el sujeto clínicamente inestable para someterse a los procedimientos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tejido de timo cultivado
Los sujetos reciben un trasplante de timo.
|
Los posibles receptores de tejido de timo cultivado se examinan para determinar su elegibilidad.
El tejido del timo (de un donante no emparentado), el donante y la madre del donante se examinan para determinar su seguridad.
El tejido de timo cultivado se implanta bajo anestesia general en el quirófano.
Se coloca tejido de timo cultivado en el cuádriceps del sujeto.
Dos o tres meses después de la implantación, si están médicamente estables, los sujetos pueden someterse a una biopsia de aloinjerto.
Los sujetos se someten a pruebas de laboratorio durante aproximadamente un año después de la implantación.
Aproximadamente en el año 2 después de la implantación, se contacta a los sujetos para la recopilación de datos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tasa de supervivencia al final de 1 año
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Tasa de supervivencia al final de 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John W. Sleasman, M.D., Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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- Markert ML, McCarthy EA, Gupton SE, Lim AP. Cultured thymic tissue transplantation (in Sullivan KE, Stiehm ER, eds., Stiehm's Immune Deficiencies, 2nd edition, Academic Press/Elsevier) p 1229 - 1239, 2020.
- Gupton SE, McCarthy EA, Markert ML. Care of Children with DiGeorge Before and After Cultured Thymus Tissue Implantation. J Clin Immunol. 2021 Jul;41(5):896-905. doi: 10.1007/s10875-021-01044-0. Epub 2021 May 18.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de septiembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2010
Publicado por primera vez (Estimado)
14 de octubre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades cardiovasculares
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedad
- Enfermedades linfáticas
- Anomalías craneofaciales
- Anomalías musculoesqueléticas
- Enfermedades de las paratiroides
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Anomalías linfáticas
- Hipoparatiroidismo
- Síndrome de deleción 22q11
- Anomalías congénitas
- Síndrome
- Síndrome de DiGeorge
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Prednisolona
- Metilprednisolona
- Tacrolimus
- Ácido micofenólico
- Timoglobulina
- Suero Antilinfocito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- Pro00025966
- 2R01AI047040-11A2 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- 5K12HD043494-09 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .